Neintervenční studie RAYALDEE (NIS) o účinnosti u pacientů s ND-CKD SHPT (PORTRAY)
Neintervenční studie ke zkoumání účinnosti, bezpečnosti a dodržování Rayaldee® v reálném světě u nedialyzovaných pacientů s CKD se sekundární hyperparatyreózou (SHPT)
Účelem této studie je generovat data o účinnosti Rayaldee® k bezpečnému postupnému zvyšování 25-hydroxyvitamínu D (25D) na dostatečně vysokou míru, aby spolehlivě snížila zvýšené hladiny parathormonu u pacientů s nedialyzovaným chronickým onemocněním ledvin.
Rayaldee®, formulace kalcifediolu s prodlouženým uvolňováním (PRC), je perorálně podávaný prohormon aktivního vitaminu D (1,25-dihydroxyvitamin D [1,25D]) určený ke zvýšení celkového 25-hydroxyvitaminu D (25D) v séru bezpečně a dostatečně vysoká velikost, aby spolehlivě snížila zvýšenou hladinu parathormonu (PTH) u pacientů s nedialyzovaným chronickým onemocněním ledvin (ND-CKD). Klinické studie ukazují, že PRC je účinná, dobře tolerovaná léčba sekundární hyperparatyreózy (SHPT) u pacientů s ND-CKD s nedostatkem nebo nedostatkem vitaminu D. PRC postupně zvyšuje sérové hladiny 25D, což má za následek fyziologicky regulované zvýšení sérového 1,25D a trvalé a progresivní snižování hladin PTH, přičemž se vyhýbá klinicky významnému zvýšení sérového fosfátu a vápníku.
Dosavadní zkušenosti s používáním Rayaldee® pocházejí výhradně od pacientů ze Spojených států amerických a především od pacientů, kteří se účastnili klinických studií. Je proto velmi zajímavé sledovat hodnotu Rayaldee® při každodenním používání mimo kontrolované zkušební prostředí s větší velikostí vzorku a v Evropě.
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Detailní popis
Tato studie je neintervenční, prospektivní, multicentrická, nadnárodní (evropská), kohortová studie. Bude zahrnuto maximálně 500 pacientů s diagnózou ND-CKD a SHPT, u kterých byla zahájena léčba Rayaldee®.
Plánovaná celková délka studia jsou 2 roky na zemi, s náborovou fází 1 rok. Individuální prospektivní období pozorování na pacienta je naplánováno na minimálně 12 měsíců. Observační období Rayaldee® (retrospektivní i prospektivní) je naplánováno až na 18 měsíců po zahájení léčby. Léčba přípravkem Rayaldee® se bude řídit předpisem lékaře.
Pacient je způsobilý, pokud byla léčba Rayaldee® zahájena maximálně 6 měsíců před nebo při zařazení do studie. Zařazení pacientů se zahájením léčby přípravkem Rayaldee® maximálně 6 měsíců před zařazením do studie je možné, pokud jsou při zahájení léčby přípravkem Rayaldee® k dispozici následující laboratorní parametry: 25D, intaktní parathormon (iPTH), sérový vápník a sérový fosfát.
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
-
Berlin, Německo
- Dialysepraxis Spandau - 01012
-
Berlin, Německo
- Tagesklinik - Lehrpraxis der Charité Dialyse - Apherese -01007
-
Braunschweig, Německo
- Städtisches Klinikum Braunschweig gGmbH -01006
-
Eichstätt, Německo
- Nierenzentrum Eichstätt MVZ GmbH - 01072
-
Greifswald, Německo
- Universitätsklinik Greifswald Klinik und Poliklinik für Innere Medizin A -01066
-
Herne, Německo
- Marien Hospital Herne-Uniklinikum - 01003
-
Homburg, Německo
- MVZ Saarpfalz GmbH - 01008
-
Kaiserslautern, Německo
- Westpfalz-Klinikum GmbH - 01025
-
Kulmbach, Německo
- Nephrologische Gemeinschaftspraxis Baumhackl & Rasche - 01028
-
Landshut, Německo
- Klinikum Landshut -01002
-
Mainz, Německo
- Universitätsklinikum Mainz - 01004
-
Münster, Německo
- Uniklinik Münster, Nephrologische Ambulanz - 01018
-
Münster, Německo
- Universitätsklinikum Münster, Medizinische Klinik D - 01073
-
Rendsburg, Německo
- Nephrologisches Zentrum Rendsburg-Eckernförde - 01056
-
Stuttgart, Německo
- Robert-Bosch-Krankenhaus - 01001
-
Witten, Německo
- Gim - 01013
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Metoda odběru vzorků
Studijní populace
Popis
Kritéria pro zařazení:
Podepsaný informovaný souhlas
- Věk ≥18 let
- Indikace pro léčbu přípravkem Rayaldee® v souladu s aktuálně schváleným Souhrnem údajů o přípravku (SmPC)
- Stabilní funkce ledvin podle lékařského posouzení zkoušejícího
Kritéria vyloučení:
Paralelní účast v intervenční studii
• Registrace do předchozí klinické studie s Rayaldee®
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Observační modely: Kohorta
- Časové perspektivy: Retrospektivní
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
|---|
|
Jedna kohorta
údaje ze zdravotních záznamů do 3 měsíců před zahájením léčby ERC budou retrospektivně shromažďovány (pokud jsou k dispozici), aby poskytly základní údaje a posloužily jako základ pro hodnocení rozhodnutí o léčbě.
Pokud nejsou relevantní výchozí údaje k dispozici do 3 měsíců před zahájením léčby, retrospektivní dokumentace může být prodloužena až na 6 měsíců.
Observační období ERC (retrospektivní i prospektivní) je naplánováno do 18 měsíců po zahájení léčby (Protokol v2.0,06.12.2023)
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna hladin 25-hydroxyvitamínu D (25D) a iPTH
Časové okno: Od až 6 měsíců před zahájením léčby ERC až do 18 měsíců po léčbě
|
ng/ml nebo nmol/l, pg/ml nebo pmol/l
|
Od až 6 měsíců před zahájením léčby ERC až do 18 měsíců po léčbě
|
|
Změna hladiny vápníku v séru
Časové okno: Od až 6 měsíců před zahájením léčby ERC až do 18 měsíců po léčbě
|
mg/ml nebo nmol/l
|
Od až 6 měsíců před zahájením léčby ERC až do 18 měsíců po léčbě
|
|
Změna hladiny fosfátů v séru
Časové okno: Od až 6 měsíců před zahájením léčby ERC až do 18 měsíců po léčbě
|
mg/ml nebo nmol/l
|
Od až 6 měsíců před zahájením léčby ERC až do 18 měsíců po léčbě
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Markus Ketteler, Prof., Robert Bosch Gesellschaft für Medizinische Forschung mbH
Publikace a užitečné odkazy
Obecné publikace
- Petkovich M, Melnick J, White J, Tabash S, Strugnell S, Bishop CW. Modified-release oral calcifediol corrects vitamin D insufficiency with minimal CYP24A1 upregulation. J Steroid Biochem Mol Biol. 2015 Apr;148:283-9. doi: 10.1016/j.jsbmb.2014.11.022. Epub 2014 Nov 22.
- Sprague SM, Silva AL, Al-Saghir F, Damle R, Tabash SP, Petkovich M, Messner EJ, White JA, Melnick JZ, Bishop CW. Modified-release calcifediol effectively controls secondary hyperparathyroidism associated with vitamin D insufficiency in chronic kidney disease. Am J Nephrol. 2014;40(6):535-45. doi: 10.1159/000369939. Epub 2015 Jan 7.
- Sprague SM, Strugnell SA, Bishop CW. Extended-release calcifediol for secondary hyperparathyroidism in stage 3-4 chronic kidney disease. Expert Rev Endocrinol Metab. 2017 Sep;12(5):289-301. doi: 10.1080/17446651.2017.1347501. Epub 2017 Jul 11.
- Strugnell SA, Sprague SM, Ashfaq A, Petkovich M, Bishop CW. Rationale for Raising Current Clinical Practice Guideline Target for Serum 25-Hydroxyvitamin D in Chronic Kidney Disease. Am J Nephrol. 2019;49(4):284-293. doi: 10.1159/000499187. Epub 2019 Mar 15.
- Fadda G, Germain MJ, Broumand V, Nguyen A, McGarvey N, Gitlin M, Bishop CW, Ashfaq A. Real-World Assessment: Clinical Effectiveness and Safety of Extended-Release Calcifediol. Am J Nephrol. 2021;52(10-11):798-807. doi: 10.1159/000518545. Epub 2021 Oct 27.
- Sprague SM, Crawford PW, Melnick JZ, Strugnell SA, Ali S, Mangoo-Karim R, Lee S, Petkovich PM, Bishop CW. Use of Extended-Release Calcifediol to Treat Secondary Hyperparathyroidism in Stages 3 and 4 Chronic Kidney Disease. Am J Nephrol. 2016;44(4):316-325. doi: 10.1159/000450766. Epub 2016 Sep 28.
- Cozzolino M, Ketteler M. Evaluating extended-release calcifediol as a treatment option for chronic kidney disease-mineral and bone disorder (CKD-MBD). Expert Opin Pharmacother. 2019 Dec;20(17):2081-2093. doi: 10.1080/14656566.2019.1663826. Epub 2019 Nov 1.
- Ketteler M, Ambuhl P. Where are we now? Emerging opportunities and challenges in the management of secondary hyperparathyroidism in patients with non-dialysis chronic kidney disease. J Nephrol. 2021 Oct;34(5):1405-1418. doi: 10.1007/s40620-021-01082-2. Epub 2021 Jun 25.
- Cozzolino M, Minghetti P, Navarra P. Extended-release calcifediol in stage 3-4 chronic kidney disease: a new therapy for the treatment of secondary hyperparathyroidism associated with hypovitaminosis D. J Nephrol. 2022 Apr;35(3):863-873. doi: 10.1007/s40620-021-01152-5. Epub 2021 Oct 9.
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Odhadovaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Patologické procesy
- Urologická onemocnění
- Onemocnění endokrinního systému
- Atributy nemoci
- Renální insuficience
- Onemocnění příštítných tělísek
- Chronické onemocnění
- Ženské urogenitální onemocnění
- Ženské urogenitální onemocnění a těhotenské komplikace
- Urogenitální onemocnění
- Mužská urogenitální onemocnění
- Onemocnění ledvin
- Renální insuficience, chronická
- Hyperparatyreóza
Další identifikační čísla studie
- CS-RAY-2021-0421
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Popis plánu IPD
Časový rámec sdílení IPD
Údaje lze vyžádat 6 měsíců po primární publikaci a schválení indikace studované v USA a Evropské unii (EU), podle toho, co nastane později.
Data budou k dispozici po neomezenou dobu
Kritéria přístupu pro sdílení IPD
Typ podpůrných informací pro sdílení IPD
- PROTOKOL STUDY
- MÍZA
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .