Nicht-interventionelle RAYALDEE-Studie (NIS) zur Wirksamkeit bei SHPT-Patienten mit ND-CKD (PORTRAY)
Nicht-interventionelle Studie zur Untersuchung der praktischen Wirksamkeit, Sicherheit und Adhärenz von Rayaldee® bei nicht dialysepflichtigen CKD-Patienten mit sekundärem Hyperparathyreoidismus (SHPT)
Der Zweck dieser Studie ist es, Daten über die Wirksamkeit von Rayaldee® zu generieren, um 25-Hydroxyvitamin D (25D) schrittweise sicher und auf ein ausreichend hohes Maß zu erhöhen, um erhöhte Parathormone bei Patienten mit chronischer Nierenerkrankung ohne Dialyse zuverlässig zu senken.
Rayaldee®, eine Calcifediol (PRC)-Formulierung mit verzögerter Freisetzung, ist ein oral verabreichtes Prohormon von aktivem Vitamin D (1,25-Dihydroxyvitamin D [1,25D]), das entwickelt wurde, um das Gesamt-25-Hydroxyvitamin D (25D) im Serum sicher und zu erhöhen hoch genug, um erhöhte Parathormone (PTH) bei Patienten mit chronischer Nierenerkrankung ohne Dialyse (ND-CKD) zuverlässig zu senken. Klinische Studien zeigen, dass PRC eine wirksame, gut verträgliche Behandlung des sekundären Hyperparathyreoidismus (SHPT) bei ND-CKD-Patienten mit Vitamin-D-Insuffizienz oder -Mangel ist. PRC erhöht allmählich die 25D-Serumspiegel, was zu physiologisch regulierten Anstiegen der 1,25D-Serumspiegel und anhaltenden und progressiven Senkungen der PTH-Spiegel führt, während klinisch bedeutsame Anstiege von Serumphosphat und -kalzium vermieden werden.
Bisherige Erfahrungen mit der Anwendung von Rayaldee® stammen ausschließlich von Patienten aus den Vereinigten Staaten und hauptsächlich von Patienten, die an klinischen Studien teilgenommen haben. Es ist daher von großem Interesse, den Wert von Rayaldee® im täglichen Gebrauch außerhalb kontrollierter Studienumgebungen mit einer größeren Stichprobengröße und in Europa zu beobachten.
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Detaillierte Beschreibung
Diese Studie ist eine nicht-interventionelle, prospektive, multizentrische, multinationale (europäische) Kohortenstudie. Maximal 500 Patienten, bei denen ND-CKD und SHPT diagnostiziert wurden und bei denen eine Rayaldee®-Behandlung eingeleitet wurde, werden eingeschlossen.
Die geplante Gesamtstudiendauer beträgt 2 Jahre pro Land, mit einer Rekrutierungsphase von 1 Jahr. Der individuelle prospektive Beobachtungszeitraum pro Patient ist auf mindestens 12 Monate angesetzt. Der Beobachtungszeitraum von Rayaldee® (sowohl retrospektiv als auch prospektiv) ist auf bis zu 18 Monate nach Behandlungsbeginn angesetzt. Die Behandlung mit Rayaldee® erfolgt nach ärztlicher Verordnung.
Ein Patient ist teilnahmeberechtigt, wenn die Behandlung mit Rayaldee® innerhalb von maximal 6 Monaten vor oder bei Studieneinschluss begonnen wurde. Der Einschluss von Patienten mit Rayaldee®-Initiation maximal 6 Monate vor Studieneinschluss ist möglich, sofern die folgenden Laborparameter zu Beginn der Rayaldee®-Behandlung verfügbar sind: 25D, intaktes Parathormon (iPTH), Serumkalzium und Serumphosphat.
Studientyp
Einschreibung (Tatsächlich)
Kontakte und Standorte
Studienkontakt
- Name: Barbara Galeuchet
- Telefonnummer: 41 79 654 98 33
- E-Mail: barbara.galeuchet.external@viforpharma.com
Studienorte
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Berlin, Deutschland
- Dialysepraxis Spandau - 01012
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Berlin, Deutschland
- Tagesklinik - Lehrpraxis der Charité Dialyse - Apherese -01007
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Braunschweig, Deutschland
- Städtisches Klinikum Braunschweig gGmbH -01006
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Eichstätt, Deutschland
- Nierenzentrum Eichstätt MVZ GmbH - 01072
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Greifswald, Deutschland
- Universitätsklinik Greifswald Klinik und Poliklinik für Innere Medizin A -01066
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Herne, Deutschland
- Marien Hospital Herne-Uniklinikum - 01003
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Homburg, Deutschland
- MVZ Saarpfalz GmbH - 01008
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Kaiserslautern, Deutschland
- Westpfalz-Klinikum GmbH - 01025
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Kulmbach, Deutschland
- Nephrologische Gemeinschaftspraxis Baumhackl & Rasche - 01028
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Landshut, Deutschland
- Klinikum Landshut -01002
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Mainz, Deutschland
- Universitätsklinikum Mainz - 01004
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Münster, Deutschland
- Uniklinik Münster, Nephrologische Ambulanz - 01018
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Münster, Deutschland
- Universitätsklinikum Münster, Medizinische Klinik D - 01073
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Rendsburg, Deutschland
- Nephrologisches Zentrum Rendsburg-Eckernförde - 01056
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Stuttgart, Deutschland
- Robert-Bosch-Krankenhaus - 01001
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Witten, Deutschland
- Gim - 01013
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Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Probenahmeverfahren
Studienpopulation
Beschreibung
Einschlusskriterien:
Unterschriebene Einverständniserklärung
- Alter ≥18 Jahre
- Indikation zur Behandlung mit Rayaldee® gemäß der aktuell zugelassenen Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels (SmPC)
- Stabile Nierenfunktion nach ärztlicher Einschätzung des Prüfarztes
Ausschlusskriterien:
Parallele Teilnahme an einer Interventionsstudie
• Teilnahme an einer früheren klinischen Studie mit Rayaldee®
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Beobachtungsmodelle: Kohorte
- Zeitperspektiven: Retrospektive
Kohorten und Interventionen
Gruppe / Kohorte |
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Einzelne Kohorte
Daten aus Krankenakten bis zu 3 Monate vor Beginn der ERC-Behandlung werden nachträglich gesammelt (falls verfügbar), um Basisdaten bereitzustellen und als Grundlage für die Bewertung der Behandlungsentscheidung zu dienen.
Wenn relevante Basisdaten nicht innerhalb von 3 Monaten vor Behandlungsbeginn verfügbar sind, kann sich die retrospektive Dokumentation auf bis zu 6 Monate erstrecken.
Der Beobachtungszeitraum von ERC (sowohl retrospektiv als auch prospektiv) ist bis zu 18 Monate nach Behandlungsbeginn geplant (Protokoll v2.0, 06. Dezember 2023).
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Veränderung der 25-Hydroxyvitamin D (25D)- und iPTH-Spiegel
Zeitfenster: Von bis zu 6 Monaten vor Beginn der ERC-Behandlung bis zu 18 Monate nach der Behandlung
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ng/ml oder nmol/L, pg/ml oder pmol/L
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Von bis zu 6 Monaten vor Beginn der ERC-Behandlung bis zu 18 Monate nach der Behandlung
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Veränderung des Serumkalziumspiegels
Zeitfenster: Von bis zu 6 Monaten vor Beginn der ERC-Behandlung bis zu 18 Monate nach der Behandlung
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mg/ml oder nmol/L
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Von bis zu 6 Monaten vor Beginn der ERC-Behandlung bis zu 18 Monate nach der Behandlung
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Veränderung des Serumphosphatspiegels
Zeitfenster: Von bis zu 6 Monaten vor Beginn der ERC-Behandlung bis zu 18 Monate nach der Behandlung
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mg/ml oder nmol/L
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Von bis zu 6 Monaten vor Beginn der ERC-Behandlung bis zu 18 Monate nach der Behandlung
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Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Ermittler
- Hauptermittler: Markus Ketteler, Prof., Robert Bosch Gesellschaft für Medizinische Forschung mbH
Publikationen und hilfreiche Links
Allgemeine Veröffentlichungen
- Petkovich M, Melnick J, White J, Tabash S, Strugnell S, Bishop CW. Modified-release oral calcifediol corrects vitamin D insufficiency with minimal CYP24A1 upregulation. J Steroid Biochem Mol Biol. 2015 Apr;148:283-9. doi: 10.1016/j.jsbmb.2014.11.022. Epub 2014 Nov 22.
- Sprague SM, Silva AL, Al-Saghir F, Damle R, Tabash SP, Petkovich M, Messner EJ, White JA, Melnick JZ, Bishop CW. Modified-release calcifediol effectively controls secondary hyperparathyroidism associated with vitamin D insufficiency in chronic kidney disease. Am J Nephrol. 2014;40(6):535-45. doi: 10.1159/000369939. Epub 2015 Jan 7.
- Sprague SM, Strugnell SA, Bishop CW. Extended-release calcifediol for secondary hyperparathyroidism in stage 3-4 chronic kidney disease. Expert Rev Endocrinol Metab. 2017 Sep;12(5):289-301. doi: 10.1080/17446651.2017.1347501. Epub 2017 Jul 11.
- Strugnell SA, Sprague SM, Ashfaq A, Petkovich M, Bishop CW. Rationale for Raising Current Clinical Practice Guideline Target for Serum 25-Hydroxyvitamin D in Chronic Kidney Disease. Am J Nephrol. 2019;49(4):284-293. doi: 10.1159/000499187. Epub 2019 Mar 15.
- Fadda G, Germain MJ, Broumand V, Nguyen A, McGarvey N, Gitlin M, Bishop CW, Ashfaq A. Real-World Assessment: Clinical Effectiveness and Safety of Extended-Release Calcifediol. Am J Nephrol. 2021;52(10-11):798-807. doi: 10.1159/000518545. Epub 2021 Oct 27.
- Sprague SM, Crawford PW, Melnick JZ, Strugnell SA, Ali S, Mangoo-Karim R, Lee S, Petkovich PM, Bishop CW. Use of Extended-Release Calcifediol to Treat Secondary Hyperparathyroidism in Stages 3 and 4 Chronic Kidney Disease. Am J Nephrol. 2016;44(4):316-325. doi: 10.1159/000450766. Epub 2016 Sep 28.
- Cozzolino M, Ketteler M. Evaluating extended-release calcifediol as a treatment option for chronic kidney disease-mineral and bone disorder (CKD-MBD). Expert Opin Pharmacother. 2019 Dec;20(17):2081-2093. doi: 10.1080/14656566.2019.1663826. Epub 2019 Nov 1.
- Ketteler M, Ambuhl P. Where are we now? Emerging opportunities and challenges in the management of secondary hyperparathyroidism in patients with non-dialysis chronic kidney disease. J Nephrol. 2021 Oct;34(5):1405-1418. doi: 10.1007/s40620-021-01082-2. Epub 2021 Jun 25.
- Cozzolino M, Minghetti P, Navarra P. Extended-release calcifediol in stage 3-4 chronic kidney disease: a new therapy for the treatment of secondary hyperparathyroidism associated with hypovitaminosis D. J Nephrol. 2022 Apr;35(3):863-873. doi: 10.1007/s40620-021-01152-5. Epub 2021 Oct 9.
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
Studienabschluss (Geschätzt)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Pathologische Prozesse
- Urologische Erkrankungen
- Erkrankungen des endokrinen Systems
- Krankheitsattribute
- Niereninsuffizienz
- Nebenschilddrüsenerkrankungen
- Chronische Erkrankung
- Weibliche Urogenitalerkrankungen
- Weibliche Urogenitalerkrankungen und Schwangerschaftskomplikationen
- Urogenitale Erkrankungen
- Männliche Urogenitalerkrankungen
- Nierenerkrankungen
- Niereninsuffizienz, chronisch
- Hyperparathyreoidismus
Andere Studien-ID-Nummern
- CS-RAY-2021-0421
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
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Beschreibung des IPD-Plans
IPD-Sharing-Zeitrahmen
Daten können 6 Monate nach der Erstveröffentlichung und Zulassung der untersuchten Indikation in den USA und der Europäischen Union (EU) angefordert werden, je nachdem, was später eintritt.
Die Daten stehen unbegrenzt für Anfragen zur Verfügung
IPD-Sharing-Zugriffskriterien
Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen
- STUDIENPROTOKOLL
- SAFT
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird
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