Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Přirozená historie Duchennovy svalové dystrofie kardiomyopatie (DMD-CMP) (DMD-CMP)

17. listopadu 2025 aktualizováno: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Prospektivní studie srdeční magnetické rezonance u Duchennovy svalové dystrofie (DMD-CMP)

Účelem této studie je popsat progresi tkáňových a funkčních abnormalit myokardu u pacientů s Duchennovou svalovou dystrofií pomocí zobrazování srdeční magnetickou rezonancí a stanovení krevních biomarkerů.

Přehled studie

Postavení

Staženo

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato studie má popsat progresi tkáňových (pozdní zvýšení gadolinia, T1, T2, ECV hodnocení) a funkčních (segmentální a globální kontraktilita, napětí) abnormalit myokardu u pacientů s Duchennovou svalovou dystrofií pomocí zobrazování srdeční magnetickou rezonancí a stanovení biomarkerů krve (troponin I, NTproBNP). Bude provedeno srovnání mezi základním a dvouletým hodnocením.

Typ studie

Intervenční

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Paris, Francie, 75015
        • Necker Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení :

  • Věk >= 6 let
  • Geneticky prokázaná Duchennova svalová dystrofie
  • Příslušnost k francouzskému zdravotnímu pojištění
  • Poskytnut informovaný souhlas

Kritéria vyloučení:

  • Věk <6 let
  • Ejekční frakce levé komory <30 %
  • Tracheostomie hospitalizace pro akutní respirační selhání <1 rok
  • Kontraindikace MRI: klaustrofobie, alergie na gadolinum

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Diagnostický
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Kohorta DMD-CMP
Menší (≥ 6 let) a velcí pacienti s geneticky prokázanou Duchennovou myopatií
Diagnostický test: Srdeční MRI
dvě srdeční MRI s injekcí Gadolinu ve dvouletých intervalech
Biologický: Krevní testy
krevní odběry pro stanovení krevních biomarkerů srdečního selhání (BNP, NTproBNP) a pro sestavení biologického odběru
Ostatní jména:
  • Krevní biobanka

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Pozdní zvýšení zátěže gadolinia na srdeční MRI
Časové okno: 2 roky
2 roky

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Globální T1 na srdeční MRI
Časové okno: 2 roky
2 roky
Globální T2 na srdeční MRI
Časové okno: 2 roky
2 roky
Globální extracelulární objem na srdeční MRI
Časové okno: 2 roky
2 roky
Ejekční frakce levé komory na srdeční MRI
Časové okno: 2 roky
2 roky
Ejekční frakce systolického circumferentielového napětí levé komory na srdeční MRI
Časové okno: 2 roky
2 roky
Ejekční frakce systolického radiálního napětí levé komory na srdeční MRI
Časové okno: 2 roky
2 roky
Systolické podélné napětí levé komory na srdeční MRI
Časové okno: 2 roky
2 roky
Test NTproBNP v krvi
Časové okno: 2 roky
2 roky
Test troponinu I v krvi
Časové okno: 2 roky
2 roky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Spolupracovníci

URC-CIC Paris Descartes Necker Cochin

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Karim A WAHBI, MD, PhD, APHP

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

1. listopadu 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. února 2029

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. dubna 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

15. dubna 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

26. září 2022

První zveřejněno (Aktuální)

28. září 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

20. listopadu 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

17. listopadu 2025

Naposledy ověřeno

1. září 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • APHP220088
  • 2020-A03534-35 (Jiný identifikátor: ID-RCB Number)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit