Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Naturhistorie med Duchenne muskeldystrofi kardiomyopati (DMD-CMP) (DMD-CMP)

27. oktober 2023 oppdatert av: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Prospektiv hjertemagnetisk resonansavbildningsstudie i Duchenne muskeldystrofi (DMD-CMP)

Hensikten med denne studien er å beskrive progresjonen av vevs- og funksjonelle myokardavvik hos pasienter med Duchenne muskeldystrofi ved bruk av magnetisk resonansavbildning og blodbiomarkøranalyser.

Studieoversikt

Status

Har ikke rekruttert ennå

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Denne studien skal beskrive progresjonen av vev (sen gadoliniumforsterkning, T1, T2, ECV-vurderinger) og funksjonelle (segmentell og global kontraktilitet, belastning) myokardavvik hos pasienter med Duchenne muskeldystrofi ved bruk av hjertemagnetisk resonansavbildning og blodbiomarkøranalyser (troponin). I, NTproBNP). Sammenligning mellom baseline- og 2-årsvurderinger vil bli utført.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

150

Fase

  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75015
        • Necker Hospital
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

6 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier :

  • Alder >= 6 år
  • Genetisk bevist Duchenne muskeldystrofi
  • Tilknytning til fransk sykeforsikring
  • Informert samtykke gitt

Ekskluderingskriterier:

  • Alder <6 år
  • Venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon <30 %
  • Trakeostomi ved sykehusinnleggelse for akutt respirasjonssvikt <1 år
  • Kontraindikasjon for MR: klaustrofobi, Gadolinum-allergi

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Diagnostisk
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: DMD-CMP-kohort
Mindre (≥ 6 år) og større pasienter med genetisk påvist Duchenne-myopati
Diagnostisk test: Hjerte MR
to hjerte-MR med Gadolinum-injeksjon med 2 års mellomrom
Biologisk: Blodanalyser
blodprøver for bestemmelse av blodbiomarkører for hjertesvikt (BNP, NTproBNP) og for konstitusjon av en biologisk samling
Andre navn:
  • Blod biobanking

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Sen gadoliniumforsterkningsbelastning på hjerte-MR
Tidsramme: 2 år
2 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Global T1 på hjerte-MR
Tidsramme: 2 år
2 år
Global T2 på hjerte-MR
Tidsramme: 2 år
2 år
Globalt ekstracellulært volum på hjerte-MR
Tidsramme: 2 år
2 år
Venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon på hjerte-MR
Tidsramme: 2 år
2 år
Venstre ventrikkel systolisk circumferentiel strain ejection fraksjon på hjerte-MR
Tidsramme: 2 år
2 år
Venstre ventrikkel systolisk radial belastning ejeksjonsfraksjon på hjerte-MR
Tidsramme: 2 år
2 år
Venstre ventrikkel systolisk longitudinell belastning på hjerte-MR
Tidsramme: 2 år
2 år
NTproBNP-analyse i blodet
Tidsramme: 2 år
2 år
Troponin jeg analyserer i blodet
Tidsramme: 2 år
2 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Karim A WAHBI, MD, PhD, APHP

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Antatt)

1. november 2024

Primær fullføring (Antatt)

1. februar 2029

Studiet fullført (Antatt)

1. april 2029

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

15. april 2022

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

26. september 2022

Først lagt ut (Faktiske)

28. september 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

30. oktober 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

27. oktober 2023

Sist bekreftet

1. oktober 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • APHP220088
  • 2020-A03534-35 (Annen identifikator: ID-RCB Number)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Duchenne muskeldystrofi

Kliniske studier på Hjerte MR

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Serbia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere