Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Naturhistorie af Duchenne muskeldystrofi kardiomyopati (DMD-CMP) (DMD-CMP)

27. oktober 2023 opdateret af: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Prospektiv hjertemagnetisk resonansbilleddannelsesundersøgelse i Duchenne muskeldystrofi (DMD-CMP)

Formålet med denne undersøgelse er at beskrive progressionen af ​​vævs- og funktionelle myokardieabnormiteter hos patienter med Duchenne-muskulær dystrofi ved hjælp af hjertemagnetisk resonansbilleddannelse og blodbiomarkøranalyser.

Studieoversigt

Status

Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Denne undersøgelse skal beskrive progressionen af ​​væv (sen gadoliniumforstærkning, T1, T2, ECV-vurderinger) og funktionelle (segmentel og global kontraktilitet, belastning) myokardieabnormiteter hos patienter med Duchenne muskeldystrofi ved hjælp af hjertemagnetisk resonansbilleddannelse og blodbiomarkøranalyser (troponin). I, NTproBNP). Sammenligning mellem baseline og 2-års vurderinger vil blive udført.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

150

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Frankrig
      • Paris, Frankrig, 75015
        • Necker Hospital
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alder >= 6 år
  • Genetisk bevist Duchenne muskeldystrofi
  • Tilknytning til fransk sygeforsikring
  • Informeret samtykke er givet

Ekskluderingskriterier:

  • Alder <6 år
  • Venstre ventrikel ejektionsfraktion <30 %
  • Trakeostomi ved indlæggelse for akut respirationssvigt <1 år
  • Kontraindikation til MR: klaustrofobi, Gadolinum-allergi

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Diagnostisk
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: DMD-CMP kohorte
Mindre (≥ 6 år) og større patienter med genetisk dokumenteret Duchenne-myopati
Diagnostisk test: Hjerte MR
to hjerte-MR med Gadolinum-injektion med 2 års mellemrum
Biologisk: Blodanalyser
blodprøver til bestemmelse af blodbiomarkører for hjertesvigt (BNP, NTproBNP) og til opbygning af en biologisk samling
Andre navne:
  • Blod biobanking

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Sen gadoliniumforstærkningsbyrde på hjerte-MR
Tidsramme: 2 år
2 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Global T1 på hjerte-MR
Tidsramme: 2 år
2 år
Global T2 på hjerte-MR
Tidsramme: 2 år
2 år
Globalt ekstracellulært volumen på hjerte-MR
Tidsramme: 2 år
2 år
Venstre ventrikulær ejektionsfraktion på hjerte-MR
Tidsramme: 2 år
2 år
Venstre ventrikel systolisk circumferentiel stamme ejektionsfraktion på hjerte-MR
Tidsramme: 2 år
2 år
Venstre ventrikel systolisk radial strain ejektionsfraktion på hjerte-MRI
Tidsramme: 2 år
2 år
Venstre ventrikel systolisk langsgående belastning på hjerte-MR
Tidsramme: 2 år
2 år
NTproBNP-assay i blodet
Tidsramme: 2 år
2 år
Troponin I assay i blodet
Tidsramme: 2 år
2 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Karim A WAHBI, MD, PhD, APHP

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

1. november 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. februar 2029

Studieafslutning (Anslået)

1. april 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

15. april 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

26. september 2022

Først opslået (Faktiske)

28. september 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

30. oktober 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

27. oktober 2023

Sidst verificeret

1. oktober 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • APHP220088
  • 2020-A03534-35 (Anden identifikator: ID-RCB Number)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Duchennes muskeldystrofi

Kliniske forsøg med Hjerte MR

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Bangladesh

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner