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História Natural da Cardiomiopatia da Distrofia Muscular de Duchenne (DMD-CMP) (DMD-CMP)

27 de outubro de 2023 atualizado por: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Estudo Prospectivo de Ressonância Magnética Cardíaca na Distrofia Muscular de Duchenne (DMD-CMP)

O objetivo deste estudo é descrever a progressão das anormalidades tissulares e funcionais do miocárdio em pacientes com distrofia muscular de Duchenne usando ressonância magnética cardíaca e ensaios de biomarcadores sanguíneos.

Visão geral do estudo

Status

Ainda não está recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este estudo descreve a progressão das anormalidades tissulares (realce tardio do gadolínio, T1, T2, avaliações ECV) e funcionais (contratilidade segmentar e global, tensão) miocárdicas em pacientes com distrofia muscular de Duchenne usando ressonância magnética cardíaca e ensaios de biomarcadores sanguíneos (troponina I, NTproBNP). A comparação entre as avaliações iniciais e de 2 anos será realizada.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

150

Estágio

  • Não aplicável

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

  • Nome: Karim WAHBI, MD, PhD
  • Número de telefone: +33 1 58 41 16 53
  • E-mail: karim.wahbi@aphp.fr

Estude backup de contato

Locais de estudo

  • França
      • Paris, França, 75015
        • Necker Hospital
        • Contato:

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

6 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão :

  • Idade >= 6 anos
  • Distrofia muscular de Duchenne geneticamente comprovada
  • Filiação ao seguro médico francês
  • Consentimento informado fornecido

Critério de exclusão :

  • Idade <6 anos
  • Fração de ejeção do ventrículo esquerdo <30%
  • Traqueostomia de hospitalização por insuficiência respiratória aguda <1 ano
  • Contra-indicação para ressonância magnética: claustrofobia, alergia ao gadolínio

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Diagnóstico
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Coorte DMD-CMP
Pacientes menores (≥ 6 anos) e maiores com miopatia de Duchenne geneticamente comprovada
Teste de diagnostico: Ressonância magnética cardíaca
duas ressonâncias magnéticas cardíacas com injeção de gadolínio em intervalos de 2 anos
Biológico: Análises de sangue
amostras de sangue para determinação de biomarcadores sanguíneos de insuficiência cardíaca (BNP, NTproBNP) e para constituição de coleção biológica
Outros nomes:
  • Biobanco de sangue

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Carga de realce tardio com gadolínio na ressonância magnética cardíaca
Prazo: 2 anos
2 anos

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
T1 global na ressonância magnética cardíaca
Prazo: 2 anos
2 anos
T2 global na ressonância magnética cardíaca
Prazo: 2 anos
2 anos
Volume extracelular global na ressonância magnética cardíaca
Prazo: 2 anos
2 anos
Fração de ejeção do ventrículo esquerdo na ressonância magnética cardíaca
Prazo: 2 anos
2 anos
Fração de ejeção de tensão circunferencial sistólica do ventrículo esquerdo na ressonância magnética cardíaca
Prazo: 2 anos
2 anos
Fração de ejeção de tensão radial sistólica do ventrículo esquerdo na ressonância magnética cardíaca
Prazo: 2 anos
2 anos
Deformação longitudinal sistólica do ventrículo esquerdo na ressonância magnética cardíaca
Prazo: 2 anos
2 anos
Ensaio de NTproBNP no sangue
Prazo: 2 anos
2 anos
Troponina I dosagem no sangue
Prazo: 2 anos
2 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Investigadores

  • Investigador principal: Karim A WAHBI, MD, PhD, APHP

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Estimado)

1 de novembro de 2024

Conclusão Primária (Estimado)

1 de fevereiro de 2029

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de abril de 2029

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

15 de abril de 2022

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

26 de setembro de 2022

Primeira postagem (Real)

28 de setembro de 2022

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

30 de outubro de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

27 de outubro de 2023

Última verificação

1 de outubro de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • APHP220088
  • 2020-A03534-35 (Outro identificador: ID-RCB Number)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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