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Storia naturale della cardiomiopatia della distrofia muscolare di Duchenne (DMD-CMP) (DMD-CMP)

17 novembre 2025 aggiornato da: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Studio prospettico di risonanza magnetica cardiaca nella distrofia muscolare di Duchenne (DMD-CMP)

Lo scopo di questo studio è descrivere la progressione delle anomalie miocardiche tissutali e funzionali in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne mediante risonanza magnetica cardiaca e analisi dei biomarcatori del sangue.

Panoramica dello studio

Stato

Ritirato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio ha lo scopo di descrivere la progressione delle anomalie miocardiche tissutali (potenziamento tardivo del gadolinio, T1, T2, ECV) e funzionali (contrattilità segmentale e globale, strain) in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne mediante risonanza magnetica cardiaca e dosaggi di biomarcatori del sangue (troponina Io, NTproBNP). Verrà condotto un confronto tra le valutazioni di base e quelle a 2 anni.

Tipo di studio

Interventistico

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Paris, Francia, 75015
        • Necker Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

6 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione :

  • Età >= 6 anni
  • Distrofia muscolare di Duchenne geneticamente provata
  • Affiliazione all'assicurazione medica francese
  • Consenso informato fornito

Criteri di esclusione :

  • Età <6 anni
  • Frazione di eiezione ventricolare sinistra <30%
  • Tracheostomia di ricovero per insufficienza respiratoria acuta <1 anno
  • Controindicazione alla risonanza magnetica: claustrofobia, allergia al gadolino

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Diagnostico
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Coorte DMD-CMP
Pazienti minori (≥ 6 anni) e maggiori con miopatia di Duchenne geneticamente provata
Test diagnostico: Risonanza magnetica cardiaca
due risonanze magnetiche cardiache con iniezione di gadolinum a intervalli di 2 anni
Biologico: Analisi del sangue
prelievi ematici per la determinazione dei biomarcatori ematici dello scompenso cardiaco (BNP, NTproBNP) e per la costituzione di una collezione biologica
Altri nomi:
  • Biobanche del sangue

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Carico di potenziamento tardivo del gadolinio sulla risonanza magnetica cardiaca
Lasso di tempo: 2 anni
2 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Global T1 sulla risonanza magnetica cardiaca
Lasso di tempo: 2 anni
2 anni
Global T2 sulla risonanza magnetica cardiaca
Lasso di tempo: 2 anni
2 anni
Volume extracellulare globale alla risonanza magnetica cardiaca
Lasso di tempo: 2 anni
2 anni
Frazione di eiezione ventricolare sinistra alla risonanza magnetica cardiaca
Lasso di tempo: 2 anni
2 anni
Frazione di eiezione del ceppo circonferenziale sistolico del ventricolo sinistro alla risonanza magnetica cardiaca
Lasso di tempo: 2 anni
2 anni
Frazione di eiezione del ceppo radiale sistolico del ventricolo sinistro alla risonanza magnetica cardiaca
Lasso di tempo: 2 anni
2 anni
Deformazione longitudinale sistolica del ventricolo sinistro alla risonanza magnetica cardiaca
Lasso di tempo: 2 anni
2 anni
Dosaggio NTproBNP nel sangue
Lasso di tempo: 2 anni
2 anni
Troponina I nel sangue
Lasso di tempo: 2 anni
2 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Collaboratori

URC-CIC Paris Descartes Necker Cochin

Investigatori

  • Investigatore principale: Karim A WAHBI, MD, PhD, APHP

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

1 novembre 2024

Completamento primario (Stimato)

1 febbraio 2029

Completamento dello studio (Stimato)

1 aprile 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

15 aprile 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

26 settembre 2022

Primo Inserito (Effettivo)

28 settembre 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

20 novembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

17 novembre 2025

Ultimo verificato

1 settembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • APHP220088
  • 2020-A03534-35 (Altro identificatore: ID-RCB Number)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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