Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Natuurlijke geschiedenis van Duchenne spierdystrofie Cardiomyopathie (DMD-CMP) (DMD-CMP)

27 oktober 2023 bijgewerkt door: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Prospectieve cardiale magnetische resonantie beeldvormingsstudie bij Duchenne spierdystrofie (DMD-CMP)

Het doel van deze studie is om de progressie van weefsel- en functionele myocardafwijkingen bij patiënten met Duchenne spierdystrofie te beschrijven met behulp van cardiale magnetische resonantiebeeldvorming en bloedbiomarkers.

Studie Overzicht

Toestand

Nog niet aan het werven

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deze studie beschrijft de progressie van tissulaire (late gadoliniumversterking, T1-, T2-, ECV-beoordelingen) en functionele (segmentale en globale contractiliteit, spanning) myocardafwijkingen bij patiënten met Duchenne spierdystrofie met behulp van cardiale magnetische resonantiebeeldvorming en bloedbiomarkersassays (troponine ik, NTproBNP). Er zal een vergelijking worden gemaakt tussen de nulmeting en de 2-jaarsbeoordelingen.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

150

Fase

  • Niet toepasbaar

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • Frankrijk
      • Paris, Frankrijk, 75015
        • Necker Hospital
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

6 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Leeftijd >= 6 jaar
  • Genetisch bewezen Duchenne spierdystrofie
  • Aansluiting bij Franse ziektekostenverzekering
  • Geïnformeerde toestemming gegeven

Uitsluitingscriteria :

  • Leeftijd <6 jaar
  • Linkerventrikelejectiefractie <30%
  • Tracheostomie van ziekenhuisopname voor acuut respiratoir falen <1 jaar
  • Contra-indicatie voor MRI: claustrofobie, Gadolinum-allergie

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Diagnostisch
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: DMD-CMP-cohort
Kleine (≥ 6 jaar) en grote patiënten met genetisch bewezen Duchenne-myopathie
Diagnostische toets: Cardiale MRI
twee cardiale MRI's met Gadolinum-injectie met tussenpozen van 2 jaar
Biologisch: Bloedonderzoeken
bloedmonsters voor de bepaling van bloedbiomarkers van hartfalen (BNP, NTproBNP) en voor het aanleggen van een biologische collectie
Andere namen:
  • Bloed biobankieren

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Late gadoliniumversterkingsbelasting op cardiale MRI
Tijdsspanne: 2 jaar
2 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Globale T1 op cardiale MRI
Tijdsspanne: 2 jaar
2 jaar
Globale T2 op cardiale MRI
Tijdsspanne: 2 jaar
2 jaar
Globaal extracellulair volume op cardiale MRI
Tijdsspanne: 2 jaar
2 jaar
Linkerventrikelejectiefractie op cardiale MRI
Tijdsspanne: 2 jaar
2 jaar
Linkerventrikel systolische circumferentiel stam-ejectiefractie op cardiale MRI
Tijdsspanne: 2 jaar
2 jaar
Linkerventrikel systolische radiale spanningsuitwerpfractie op cardiale MRI
Tijdsspanne: 2 jaar
2 jaar
Linkerventrikel systolische longitudinale spanning op cardiale MRI
Tijdsspanne: 2 jaar
2 jaar
NTproBNP-assay in het bloed
Tijdsspanne: 2 jaar
2 jaar
Troponine I test in het bloed
Tijdsspanne: 2 jaar
2 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Karim A WAHBI, MD, PhD, APHP

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Geschat)

1 november 2024

Primaire voltooiing (Geschat)

1 februari 2029

Studie voltooiing (Geschat)

1 april 2029

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

15 april 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

26 september 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

28 september 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

30 oktober 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

27 oktober 2023

Laatst geverifieerd

1 oktober 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • APHP220088
  • 2020-A03534-35 (Andere identificatie: ID-RCB Number)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Cardiale MRI

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Pakistan

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren