Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Naturhistoria av Duchenne muskeldystrofi Kardiomyopati (DMD-CMP) (DMD-CMP)

27 oktober 2023 uppdaterad av: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Prospective Cardiac Magnetic Resonance Imaging Study in Duchenne Muskeldystrophy (DMD-CMP)

Syftet med denna studie är att beskriva utvecklingen av vävnads- och funktionella myokardavvikelser hos patienter med Duchennes muskeldystrofi med hjälp av magnetresonanstomografi och blodbiomarköranalyser.

Studieöversikt

Status

Har inte rekryterat ännu

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Denna studie ska beskriva utvecklingen av vävnadsförändringar (sen gadoliniumförstärkning, T1, T2, ECV-bedömningar) och funktionella (segmentell och global kontraktilitet, stam) myokardavvikelser hos patienter med Duchennes muskeldystrofi med hjälp av magnetisk resonanstomografi och blodbiomarköranalyser (troponin). I, NTproBNP). Jämförelse mellan baslinje- och 2-årsbedömningar kommer att genomföras.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

150

Fas

  • Inte tillämpbar

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

Studieorter

  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75015
        • Necker Hospital
        • Kontakt:

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

6 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier :

  • Ålder >= 6 år
  • Genetiskt bevisad Duchennes muskeldystrofi
  • Anslutning till fransk sjukförsäkring
  • Informerat samtycke lämnas

Exklusions kriterier :

  • Ålder <6 år
  • Vänster ventrikulär ejektionsfraktion <30 %
  • Trakeostomi vid sjukhusvistelse för akut andningssvikt <1 år
  • Kontraindikation för MRT: klaustrofobi, Gadolinumallergi

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Diagnostisk
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: DMD-CMP-kohort
Mindre (≥ 6 år) och större patienter med genetiskt bevisad Duchenne-myopati
Diagnostiskt test: Hjärt-MR
två hjärt-MRI med Gadolinum-injektion med 2-års intervall
Biologisk: Blodanalyser
blodprover för bestämning av blodbiomarkörer för hjärtsvikt (BNP, NTproBNP) och för att skapa en biologisk samling
Andra namn:
  • Blodbiobank

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Sen gadoliniumförstärkning börda på hjärt-MR
Tidsram: 2 år
2 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Global T1 på hjärt-MR
Tidsram: 2 år
2 år
Global T2 på hjärt-MR
Tidsram: 2 år
2 år
Global extracellulär volym på hjärt-MR
Tidsram: 2 år
2 år
Vänster ventrikulär ejektionsfraktion på hjärt-MRT
Tidsram: 2 år
2 år
Vänster kammare systolisk circumferentiel stam ejektionsfraktion på hjärt-MRT
Tidsram: 2 år
2 år
Vänster kammare systolisk radiell strain ejektionsfraktion på hjärt-MRT
Tidsram: 2 år
2 år
Vänster ventrikulär systolisk longitudinell belastning på hjärt-MRT
Tidsram: 2 år
2 år
NTproBNP-analys i blodet
Tidsram: 2 år
2 år
Troponin I analyserar i blodet
Tidsram: 2 år
2 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Utredare

  • Huvudutredare: Karim A WAHBI, MD, PhD, APHP

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Beräknad)

1 november 2024

Primärt slutförande (Beräknad)

1 februari 2029

Avslutad studie (Beräknad)

1 april 2029

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

15 april 2022

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

26 september 2022

Första postat (Faktisk)

28 september 2022

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

30 oktober 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

27 oktober 2023

Senast verifierad

1 oktober 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • APHP220088
  • 2020-A03534-35 (Annan identifierare: ID-RCB Number)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Duchennes muskeldystrofi

Kliniska prövningar på Hjärt-MR

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Ireland

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera