Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Nikotinamid ribosid u ulcerózní kolitidy

5. srpna 2026 aktualizováno: Kevin Mollen, University of Pittsburgh
Toto je randomizovaná, dvojitě zaslepená pilotní studie nikotinamidového ribosidu (NR) u pediatrické ulcerózní kolitidy (UC).

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Výzkumníci předpokládají, že NR zmírní mitochondriální dysfunkci a obnoví metabolickou homeostázu ve střevním epitelu u dětských pacientů s UC.

Účelem studie je:

  1. Prokázat proveditelnost randomizované klinické studie (RCT) zkoumající účinky NR u pediatrických pacientů s UC.
  2. Vyhodnotit účinky nikotinamid adenindinukleotidu (NAD)+ doplňování na mitochondriální strukturu a funkci střevního epitelu u lidských pacientů s UC. Vyšetřovatelé předpokládají, že denní suplementace NR obnoví hladiny NAD+, čímž se zvýší aktivita gama koaktivátoru 1-alfa (PGC1α) aktivovaného receptorem proliferátorem peroxisomu a mitochondriální struktura/funkce.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

19

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

Ne starší než 14 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pediatričtí pacienti (≤18 let);
  • Diagnóza mírné až středně těžké ulcerózní kolitidy stanovená pomocí indexu aktivity dětské ulcerózní kolitidy (PUCAI) a endoskopického skóre (Mayo) v době kolonoskopie;
  • I když se vyšetřovatelé zaměří na nově diagnostikované pacienty (tedy dosud neléčené), budou zařazeni i pacienti s prokázaným onemocněním.

Kritéria vyloučení:

  • Pacienti s akutní těžkou ulcerózní kolitidou;
  • Současná gastrointestinální infekce (tj. Clostridium difficile, Cytomegalovirus atd.);
  • Diagnóza Crohnovy choroby;
  • neurčitá kolitida/IBD-U;
  • Obecně jde o pacienty, kteří byli v posledních třech měsících léčeni steroidy nebo antibiotiky. Pacienti užívající biologické léky mohou být zařazeni, pokud je jejich dávka stabilní po dobu alespoň tří měsíců. Konečné rozhodnutí o způsobilosti bude na uvážení ošetřujícího zkoušejícího. Po zahájení studie mohou subjekty dostávat jakoukoli medikaci k léčbě jejich nemoci, jak jim diktují poskytovatelé péče;
  • Pacienti, kteří mají jiné chronické zánětlivé/autoimunitní poruchy nebo předchozí malignitu;
  • Těhotné ženy (Všechny ženy v plodném věku budou muset v době zařazení používat antikoncepci).
  • Pacienti se stávající renální nebo jaterní dysfunkcí;
  • Podle standardních pokynů péče nepodstupují jedinci s krevními destičkami < 50 000 endoskopii, a proto nejsou způsobilí.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Podpůrná péče
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Denní perorální terapie s nikotinamid ribozidchloridem (Niagen) + standardní terapie

Nikotinamid Riboside Chloride (Niagen) 75 mg nebo 250 mg tobolky poskytované společností ChromaDex, Inc. Doporučené dávkování je 12,5 mg/kg/den.

Plán dávkování je následující (v mg po qD):

20-25 kg 250 mg; 25-30 kg 325 mg; 30-35 kg 400 mg; 35-40 kg 475 mg; 40-45 kg 500 mg; 45-50 kg 575 mg; 50-55 kg 650 mg; 55-60 kg 725 mg; 60-65 kg 750 mg; 65-70 kg 825 mg; >70 kg 900 mg (maximální dávkování).
Jiný: Standartní péče
Standartní péče
Doplněk stravy: Nikotinamid riboside chlorid
Intervence se skládá z 6 měsíců až 1 roku denní perorální terapie nikotinamid ribozid chloridem (Niagen) navíc ke standardní léčbě.
Experimentální: Denní perorální terapie s placebem + standardní terapie

Placebo 75 mg nebo 250 mg tobolky poskytované společností ChromaDex, Inc. Dávkování je doporučeno 12,5 mg/kg/den.

Plán dávkování je následující (v mg po qD):

20-25 kg 250 mg; 25-30 kg 325 mg; 30-35 kg 400 mg; 35-40 kg 475 mg; 40-45 kg 500 mg; 45-50 kg 575 mg; 50-55 kg 650 mg; 55-60 kg 725 mg; 60-65 kg 750 mg; 65-70 kg 825 mg; >70 kg 900 mg (maximální dávkování).
Jiný: Standartní péče
Standartní péče
Doplněk stravy: Placebo
Intervence sestává z 6 měsíců až 1 roku denní perorální terapie placebem (maltodextranové kapsle podobné velikosti, tvaru a barvy jako Niagen) navíc ke standardní terapii.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet vyšetřených pacientů
Časové okno: 2 roky
Vyšetřovatelé budou hlásit celkový počet pacientů, u kterých byl proveden screening.
2 roky
Podíl screenovaných pacientů, kteří splňují kritéria pro zařazení/vyloučení
Časové okno: 2 roky
Vyšetřovatelé uvedou počet vyšetřených pacientů, kteří splňují kritéria pro zařazení/vyloučení.
2 roky
Procento zapsaných
Časové okno: 2 roky
Vyšetřovatelé budou hlásit podíl vhodných pacientů, kteří se zapíší do studie za měsíc.
2 roky
Procento dokončení
Časové okno: 2 roky
Výzkumníci budou hlásit podíl zapsaných subjektů, kteří dokončili studii.
2 roky
Důvody vyloučení
Časové okno: 2 roky
Vyšetřovatelé oznámí důvody, proč jsou pacienti vyloučeni ze studie.
2 roky
Míra opuštění
Časové okno: 2 roky
Vyšetřovatelé budou hlásit procento subjektů, které za měsíc odejdou.
2 roky
Důvody vyřazení
Časové okno: 2 roky
Vyšetřovatelé zaznamenají důvody pro vyřazení.
2 roky

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změny v mitochondriální struktuře od výchozího stavu do 6-12 měsíců
Časové okno: Výchozí stav 6-12 měsíců
Subjekty podstoupí kolonoskopické hodnocení při zařazení a po 6-12 měsících léčby (podle standardních léčebných protokolů). Výzkumníci provedou kvalitativní analýzu mitochondriální struktury pomocí rastrovací elektronové mikroskopie a/nebo imunofluorescence v obou časových bodech.
Výchozí stav 6-12 měsíců
Změny mitochondriální funkce od výchozího stavu do 6-12 měsíců
Časové okno: Výchozí stav 6-12 měsíců
Subjekty podstoupí kolonoskopické hodnocení při zařazení a po 6-12 měsících léčby (podle standardních léčebných protokolů). Vyšetřovatelé vyhodnotí mitochondriální funkci (komplex 1 a 2) pomocí analyzátoru Oroboros 2K [spotřeba kyslíku [(pmol/(s × mL)/μg proteinu] v obou časových bodech.
Výchozí stav 6-12 měsíců
Změny v ose PGC1α-Sirt1 od výchozí hodnoty do 6-12 měsíců
Časové okno: Výchozí stav 6-12 měsíců
Subjekty podstoupí kolonoskopické hodnocení při zařazení a po 6-12 měsících léčby (podle standardních léčebných protokolů). Hladiny PGC1α a Sirt1 budou hodnoceny v tkáňových biopsiích pomocí western blotu (kvalitativní analýza hladin proteinu) a analýzy qRT-PCR (kvantitativní genová exprese v násobku změny) v obou časových bodech.
Výchozí stav 6-12 měsíců
Změny v buněčném metabolismu od výchozího stavu do 6-12 měsíců
Časové okno: Výchozí stav 6-12 měsíců
Subjekty podstoupí kolonoskopické hodnocení při zařazení a po 6-12 měsících léčby (podle standardních léčebných protokolů). V těchto časových bodech bude provedena necílená metabolomická analýza střevního epitelu (násobná změna) v obou časových bodech.
Výchozí stav 6-12 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University of Pittsburgh

Spolupracovníci

Crohn's and Colitis Foundation

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Kevin Mollen, University of Pittsburgh

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

28. února 2024

Primární dokončení (Aktuální)

30. června 2026

Dokončení studie (Aktuální)

30. června 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

13. září 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

27. září 2022

První zveřejněno (Aktuální)

30. září 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

10. srpna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

5. srpna 2026

Naposledy ověřeno

1. srpna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • STUDY22060104

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Neidentifikovaná data a vzorky mohou být v budoucnu sdíleny s finančním agentem, jinými výzkumníky nebo federálními repozitáři na základě a schválené dohody.

Časový rámec sdílení IPD

6 měsíců po zveřejnění výsledků studie. Termín bude dostupný po dobu 1 roku.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Před jakýmkoli sdílením jakýchkoli dat budou výzkumná data/dokumenty zakódována a všechny identifikátory subjektu budou zcela odstraněny. Ke kódování budou mít přístup pouze PI a spoluřešitelé. Všichni ostatní budou mít přístup pouze ke zcela deidentifikovaným údajům.

Smlouva o používání dat bude získána a dokončena před tím, než jakákoli data opustí instituci, a před jakýmkoliv přístupem externích subjektů.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit