Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Rybozyd nikotynamidu we wrzodziejącym zapaleniu jelita grubego

2 marca 2024 zaktualizowane przez: Kevin Mollen, University of Pittsburgh
Jest to randomizowane, podwójnie ślepe badanie pilotażowe rybozydu nikotynamidu (NR) we wrzodziejącym zapaleniu jelita grubego (UC) o początku u dzieci.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Badacze stawiają hipotezę, że NR złagodzi dysfunkcję mitochondriów i przywróci homeostazę metaboliczną w nabłonku jelitowym u dzieci i młodzieży z wrzodziejącym zapaleniem jelita grubego.

Celem badania są:

  1. Aby ustalić wykonalność randomizowanego badania klinicznego (RCT) oceniającego wpływ NR na dzieci i młodzież z wrzodziejącym zapaleniem jelita grubego.
  2. Ocena wpływu uzupełniania dinukleotydu nikotynamidoadeninowego (NAD) + na strukturę i funkcję mitochondriów nabłonka jelitowego u pacjentów z UC. Badacze postawili hipotezę, że codzienna suplementacja NR przywróci poziom NAD+, wzmacniając aktywność koaktywatora receptora gamma 1-alfa (PGC1α) aktywowanego przez proliferatory peroksysomów oraz strukturę/funkcję mitochondriów.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

40

Faza

  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

  • Nazwa: Min Shi
  • Numer telefonu: 412-692-6272
  • E-mail: shim@upmc.edu

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
        • Rekrutacyjny
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Kevin P Mollen, MD

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 16 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci pediatryczni (≤18 lat);
  • Rozpoznanie łagodnego do umiarkowanego wrzodziejącego zapalenia jelita grubego na podstawie wskaźnika aktywności wrzodziejącego zapalenia jelita grubego u dzieci (PUCAI) i punktacji endoskopowej (Mayo) w czasie kolonoskopii;
  • Chociaż badacze będą kierować się nowo zdiagnozowanymi pacjentami (a zatem nieleczonymi wcześniej), pacjenci z ustaloną chorobą również zostaną włączeni.

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci z ostrym ciężkim wrzodziejącym zapaleniem jelita grubego;
  • Jednoczesna infekcja przewodu pokarmowego (np. Clostridium difficile, wirus cytomegalii itp.);
  • Rozpoznanie choroby Leśniowskiego-Crohna;
  • nieokreślone zapalenie jelita grubego/IBD-U;
  • Na ogół pacjenci, którzy byli leczeni sterydami lub antybiotykami w ciągu ostatnich trzech miesięcy. Pacjenci przyjmujący leki biologiczne mogą zostać włączeni do badania, jeśli ich dawka była stabilna przez co najmniej trzy miesiące. Ostateczne określenie kwalifikowalności będzie zależało od decyzji prowadzącego badanie. Po rozpoczęciu badania, pacjenci mogą otrzymać dowolny lek do leczenia ich choroby, zgodnie z zaleceniami ich opiekunów;
  • Pacjenci z innymi przewlekłymi chorobami zapalnymi/autoimmunologicznymi lub wcześniejszym nowotworem złośliwym;
  • Kobiety w ciąży (Wszystkie kobiety w wieku rozrodczym będą zobowiązane do stosowania antykoncepcji w momencie włączenia).
  • Pacjenci z istniejącymi zaburzeniami czynności nerek lub wątroby;
  • Zgodnie ze standardowymi wytycznymi dotyczącymi opieki osoby z liczbą płytek <50 000 nie są poddawane endoskopii i dlatego nie kwalifikują się.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie podtrzymujące
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Codzienna terapia doustna chlorkiem rybozydu nikotynamidu (Niagen) + terapia standardowa

Chlorek rybozydu nikotynamidu (Niagen) 75 mg lub 250 mg kapsułki dostarczane przez ChromaDex, Inc. Zalecane dawkowanie to 12,5 mg/kg/dzień.

Schemat dawkowania jest następujący (w mg doustnie qD):

20-25kg 250mg; 25-30kg 325mg; 30-35kg 400mg; 35-40kg 475mg; 40-45kg 500mg; 45-50kg 575mg; 50-55kg 650mg; 55-60kg 725mg; 60-65kg 750mg; 65-70kg 825mg; >70 kg 900mg (maksymalne dawkowanie).
Inny: Standard opieki
Standard opieki
Suplement diety: Chlorek rybozydu nikotynamidu
Interwencja obejmuje od 6 miesięcy do 1 roku codziennej doustnej terapii chlorkiem rybozydu nikotynamidu (Niagen) jako uzupełnienie standardowej terapii.
Eksperymentalny: Codzienna terapia doustna z placebo + Terapia Standardowa

Kapsułki placebo 75 mg lub 250 mg dostarczane przez firmę ChromaDex, Inc. Zalecane dawkowanie to 12,5 mg/kg mc./dzień.

Schemat dawkowania jest następujący (w mg doustnie qD):

20-25kg 250mg; 25-30kg 325mg; 30-35kg 400mg; 35-40kg 475mg; 40-45kg 500mg; 45-50kg 575mg; 50-55kg 650mg; 55-60kg 725mg; 60-65kg 750mg; 65-70kg 825mg; >70 kg 900mg (maksymalne dawkowanie).
Inny: Standard opieki
Standard opieki
Suplement diety: Placebo
Interwencja obejmuje od 6 miesięcy do 1 roku codziennej doustnej terapii placebo (kapsułki maltodekstranu o podobnej wielkości, kształcie i kolorze jak Niagen) jako dodatek do standardowej terapii.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba przebadanych pacjentów
Ramy czasowe: 2 lata
Badacze podają ogólną liczbę pacjentów poddanych badaniu przesiewowemu w celu włączenia do badania.
2 lata
Odsetek pacjentów poddanych badaniu przesiewowemu, którzy spełniają kryteria włączenia/wyłączenia
Ramy czasowe: 2 lata
Badacze podają liczbę przebadanych pacjentów, którzy spełniają kryteria włączenia/wyłączenia.
2 lata
Procent zapisów
Ramy czasowe: 2 lata
Badacze zgłoszą odsetek kwalifikujących się pacjentów, którzy włączą się do badania w ciągu miesiąca.
2 lata
Procent ukończenia
Ramy czasowe: 2 lata
Badacze podają odsetek włączonych pacjentów, którzy ukończyli badanie.
2 lata
Przyczyny wykluczenia
Ramy czasowe: 2 lata
Badacze podają przyczyny wykluczenia pacjentów z badania.
2 lata
Wskaźnik rezygnacji
Ramy czasowe: 2 lata
Badacze podają odsetek osób, które rezygnują z udziału w miesiącu.
2 lata
Przyczyny rezygnacji
Ramy czasowe: 2 lata
Badacze zarejestrują przyczyny rezygnacji.
2 lata

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiany w strukturze mitochondriów od wartości wyjściowej do 6-12 miesięcy
Ramy czasowe: Wartość bazowa 6-12 miesięcy
Pacjenci zostaną poddani ocenie kolonoskopowej w momencie włączenia do badania i po 6-12 miesiącach leczenia (zgodnie ze standardowymi protokołami leczenia). Badacze przeprowadzą jakościową analizę struktury mitochondriów za pomocą skaningowej mikroskopii elektronowej i/lub immunofluorescencji w obu punktach czasowych.
Wartość bazowa 6-12 miesięcy
Zmiany funkcji mitochondriów od wartości wyjściowej do 6-12 miesięcy
Ramy czasowe: Wartość bazowa 6-12 miesięcy
Pacjenci zostaną poddani ocenie kolonoskopowej w momencie włączenia do badania i po 6-12 miesiącach leczenia (zgodnie ze standardowymi protokołami leczenia). Badacze ocenią funkcję mitochondriów (Kompleks 1 i 2) za pomocą analizatora Oroboros 2K [zużycie tlenu [(pmol/(s × ml)/μg białka] w obu punktach czasowych.
Wartość bazowa 6-12 miesięcy
Zmiany w osi PGC1α-Sirt1 od wartości wyjściowej do 6-12 miesięcy
Ramy czasowe: Wartość bazowa 6-12 miesięcy
Pacjenci zostaną poddani ocenie kolonoskopowej w momencie włączenia do badania i po 6-12 miesiącach leczenia (zgodnie ze standardowymi protokołami leczenia). Poziomy PGC1α i Sirt1 zostaną ocenione w biopsjach tkankowych przy użyciu metody Western blot (jakościowa analiza poziomów białek) i analizy qRT-PCR (ilościowa ekspresja genów w krotnej zmianie) w obu punktach czasowych.
Wartość bazowa 6-12 miesięcy
Zmiany w metabolizmie komórkowym od wartości wyjściowej do 6-12 miesięcy
Ramy czasowe: Wartość bazowa 6-12 miesięcy
Pacjenci zostaną poddani ocenie kolonoskopowej w momencie włączenia do badania i po 6-12 miesiącach leczenia (zgodnie ze standardowymi protokołami leczenia). Nieukierunkowana analiza metabolomiczna nabłonka jelitowego zostanie przeprowadzona w tych punktach czasowych (zmiana krotności) w obu punktach czasowych.
Wartość bazowa 6-12 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University of Pittsburgh

Współpracownicy

Crohn's and Colitis Foundation

Śledczy

  • Główny śledczy: Kevin Mollen, University of Pittsburgh

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

28 lutego 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

31 grudnia 2024

Ukończenie studiów (Szacowany)

31 grudnia 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

13 września 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

27 września 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

30 września 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

5 marca 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

2 marca 2024

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • STUDY22060104

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Dane i próbki pozbawione elementów umożliwiających identyfikację mogą być w przyszłości udostępniane agentowi finansującemu, innym naukowcom lub repozytoriom federalnym na podstawie zatwierdzonej umowy.

Ramy czasowe udostępniania IPD

6 miesięcy po opublikowaniu wyników badania. Data będzie dostępna przez 1 rok.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Przed udostępnieniem jakichkolwiek danych dane/dokumenty badawcze zostaną zakodowane, a wszystkie identyfikatory podmiotu zostaną całkowicie usunięte. Tylko PI i współbadacze będą mieli dostęp do kodowania. Wszyscy pozostali będą mieli dostęp tylko do całkowicie zanonimizowanych danych.

Umowa o wykorzystywanie danych zostanie uzyskana i sfinalizowana przed opuszczeniem instytucji przez jakiekolwiek dane oraz przed jakimkolwiek dostępem podmiotów zewnętrznych.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • CSR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Standard opieki

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Togo

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj