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Ribósido de nicotinamida en la colitis ulcerosa

2 de marzo de 2024 actualizado por: Kevin Mollen, University of Pittsburgh
Este es un estudio piloto aleatorizado, doble ciego de nicotinamida ribósido (NR) en la colitis ulcerosa (CU) de inicio pediátrico.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Los investigadores plantean la hipótesis de que la NR aliviará la disfunción mitocondrial y restaurará la homeostasis metabólica en el epitelio intestinal en pacientes pediátricos con CUCI.

Los fines del estudio son:

  1. Establecer la viabilidad de un Ensayo Clínico Aleatorizado (ECA) que investigue los efectos de la NR en pacientes pediátricos con CUCI.
  2. Evaluar los efectos de la reposición de nicotinamida adenina dinucleótido (NAD)+ en la estructura y función mitocondrial epitelial intestinal en pacientes humanos con CU. Los investigadores plantean la hipótesis de que la suplementación diaria con NR restaurará los niveles de NAD+, mejorando la actividad del coactivador gamma del receptor activado por el proliferador de peroxisomas 1-alfa (PGC1α) y la estructura/función mitocondrial.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

40

Fase

  • No aplica

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Min Shi
  • Número de teléfono: 412-692-6272
  • Correo electrónico: shim@upmc.edu

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • Reclutamiento
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Kevin P Mollen, MD

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

No mayor que 16 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Pacientes pediátricos (≤18 años);
  • Diagnóstico de colitis ulcerosa de leve a moderada según lo determinado por el índice de actividad de colitis ulcerosa pediátrica (PUCAI) y la puntuación endoscópica (Mayo) en el momento de la colonoscopia;
  • Aunque los investigadores se centrarán en pacientes recién diagnosticados (por lo tanto, sin tratamiento previo), también se incluirán pacientes con enfermedad establecida.

Criterio de exclusión:

  • Pacientes con colitis ulcerosa severa aguda;
  • Infección gastrointestinal concurrente (es decir. Clostridium difficile, Citomegalovirus, etc.);
  • Un diagnóstico de la enfermedad de Crohn;
  • colitis indeterminada/EII-U;
  • En general, pacientes que hayan sido tratados con esteroides o antibióticos en los últimos tres meses. Los pacientes que toman medicamentos biológicos pueden inscribirse si su dosis se ha mantenido estable durante al menos tres meses. La determinación final de elegibilidad será a discreción del investigador tratante. Después del inicio del estudio, los sujetos pueden recibir cualquier medicamento para tratar su enfermedad según lo indiquen sus proveedores de atención;
  • Pacientes que tienen otros trastornos inflamatorios/autoinmunes crónicos o malignidad previa;
  • Mujeres embarazadas (todas las mujeres en edad fértil deberán usar métodos anticonceptivos al momento de la inclusión).
  • Pacientes con disfunción renal o hepática existente;
  • Según la guía de atención estándar, los sujetos con plaquetas <50 000 no se someten a una endoscopia y, por lo tanto, no son elegibles.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Cuidados de apoyo
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Terapia oral diaria con Cloruro de Ribósido de Nicotinamida (Niagen) + Terapia Estándar

Cloruro de ribósido de nicotinamida (Niagen) Cápsulas de 75 mg o 250 mg proporcionadas por ChromaDex, Inc. Se recomienda una dosificación de 12,5 mg/kg/día.

El plan de dosificación es el siguiente (en mg po qD):

20-25 kg 250 mg; 25-30 kg 325 mg; 30-35 kg 400 mg; 35-40 kg 475 mg; 40-45 kg 500 mg; 45-50 kg 575 mg; 50-55 kg 650 mg; 55-60 kg 725 mg; 60-65 kg 750 mg; 65-70 kg 825 mg; >70 kg 900 mg (dosificación máxima).
Otro: Estándar de cuidado
Estándar de cuidado
Suplemento dietético: Cloruro de ribósido de nicotinamida
La intervención consta de 6 meses a 1 año de terapia oral diaria con cloruro de ribósido de nicotinamida (Niagen) además de la terapia estándar.
Experimental: Terapia oral diaria con placebo + Terapia estándar

Cápsulas de placebo de 75 mg o 250 mg proporcionadas por ChromaDex, Inc. Se recomienda una dosificación de 12,5 mg/kg/día.

El plan de dosificación es el siguiente (en mg po qD):

20-25 kg 250 mg; 25-30 kg 325 mg; 30-35 kg 400 mg; 35-40 kg 475 mg; 40-45 kg 500 mg; 45-50 kg 575 mg; 50-55 kg 650 mg; 55-60 kg 725 mg; 60-65 kg 750 mg; 65-70 kg 825 mg; >70 kg 900 mg (dosificación máxima).
Otro: Estándar de cuidado
Estándar de cuidado
Suplemento dietético: Placebo
La intervención consta de 6 meses a 1 año de terapia oral diaria con placebo (cápsulas de maltodextrano de tamaño, forma y color similares a las de Niagen) además de la terapia estándar.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de pacientes examinados
Periodo de tiempo: 2 años
Los investigadores informarán el número total de pacientes evaluados para la inscripción.
2 años
Proporción de pacientes examinados que cumplen los criterios de inclusión/exclusión
Periodo de tiempo: 2 años
Los investigadores informarán el número de pacientes examinados que cumplen los criterios de inclusión/exclusión.
2 años
Porcentaje de inscripción
Periodo de tiempo: 2 años
Los investigadores informarán la proporción de pacientes elegibles que se inscriben en el estudio por mes.
2 años
Porcentaje de finalización
Periodo de tiempo: 2 años
Los investigadores informarán la proporción de sujetos inscritos que completan el estudio.
2 años
Motivos de exclusión
Periodo de tiempo: 2 años
Los investigadores informarán las razones por las que los pacientes son excluidos del estudio.
2 años
Tasa de deserción escolar
Periodo de tiempo: 2 años
Los investigadores informarán el porcentaje de sujetos que abandonan por mes.
2 años
Razones de abandono
Periodo de tiempo: 2 años
Los investigadores registrarán las razones de la deserción.
2 años

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambios en la estructura mitocondrial desde el inicio hasta los 6-12 meses
Periodo de tiempo: Línea base 6-12 meses
Los sujetos se someterán a una evaluación colonoscópica en el momento de la inscripción y después de 6 a 12 meses de tratamiento (según los protocolos de tratamiento estándar). Los investigadores realizarán un análisis cualitativo de la estructura mitocondrial mediante microscopía electrónica de barrido y/o inmunofluorescencia en ambos momentos.
Línea base 6-12 meses
Cambios en la función mitocondrial desde el inicio hasta los 6-12 meses
Periodo de tiempo: Línea base 6-12 meses
Los sujetos se someterán a una evaluación colonoscópica en el momento de la inscripción y después de 6 a 12 meses de tratamiento (según los protocolos de tratamiento estándar). Los investigadores evaluarán la función mitocondrial (Complejo 1 y 2) a través del Analizador Oroboros 2K [consumo de oxígeno [(pmol/(s × mL)/μg de proteína] en ambos puntos de tiempo.
Línea base 6-12 meses
Cambios en el eje PGC1α-Sirt1 desde el inicio hasta los 6-12 meses
Periodo de tiempo: Línea base 6-12 meses
Los sujetos se someterán a una evaluación colonoscópica en el momento de la inscripción y después de 6 a 12 meses de tratamiento (según los protocolos de tratamiento estándar). Los niveles de PGC1α y Sirt1 se evaluarán en biopsias de tejido mediante transferencia Western (análisis cualitativo de los niveles de proteína) y análisis qRT-PCR (expresión génica cuantitativa en el cambio de pliegue) en ambos momentos.
Línea base 6-12 meses
Cambios en el metabolismo celular desde el inicio hasta los 6-12 meses
Periodo de tiempo: Línea base 6-12 meses
Los sujetos se someterán a una evaluación colonoscópica en el momento de la inscripción y después de 6 a 12 meses de tratamiento (según los protocolos de tratamiento estándar). Se realizará un análisis metabolómico no dirigido del epitelio intestinal en estos puntos de tiempo (cambio de pliegue) en ambos puntos de tiempo.
Línea base 6-12 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

University of Pittsburgh

Colaboradores

Crohn's and Colitis Foundation

Investigadores

  • Investigador principal: Kevin Mollen, University of Pittsburgh

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

28 de febrero de 2024

Finalización primaria (Estimado)

31 de diciembre de 2024

Finalización del estudio (Estimado)

31 de diciembre de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

13 de septiembre de 2022

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

27 de septiembre de 2022

Publicado por primera vez (Actual)

30 de septiembre de 2022

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

5 de marzo de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

2 de marzo de 2024

Última verificación

1 de marzo de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • STUDY22060104

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Los datos y muestras no identificados pueden compartirse con el agente de financiación, otros investigadores o repositorios federales en el futuro bajo un acuerdo aprobado.

Marco de tiempo para compartir IPD

6 meses después de la publicación de los resultados del estudio. La fecha estará disponible durante 1 año.

Criterios de acceso compartido de IPD

Antes de compartir cualquier dato, los datos/documentos de la investigación se codificarán y todos los identificadores de sujetos se eliminarán por completo. Solo el IP y los coinvestigadores tendrán acceso a la codificación. Todos los demás tendrán acceso únicamente a los datos completamente desidentificados.

Se obtendrá y finalizará un acuerdo de uso de datos antes de que cualquiera de los datos salga de la institución, y antes de cualquier acceso por parte de entidades externas.

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDIO
  • RSC

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

Sí

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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