Narušení hematoencefalické bariéry (BBB) pomocí exablate fokusovaného ultrazvuku s doxorubicinem k léčbě dětské DIPG
16. dubna 2026 aktualizováno: InSightec
Studie bezpečnosti a proveditelnosti k vyhodnocení narušení hematoencefalické bariéry pomocí exablate MR naváděného fokusovaného ultrazvuku v kombinaci s doxorubicinem při léčbě dětských pacientů s difuzními vnitřními pontinskými gliomy (DIPG)
Účelem této studie je zhodnotit bezpečnost a účinnost cíleného narušení hematoencefalické bariéry pomocí Exablate Model 4000 typu 2.0/2.1 v kombinaci s terapií doxorubicinem pro léčbu DIPG u dětských pacientů
Přehled studie
Postavení
Aktivní, ne nábor
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Toto je prospektivní, jednoramenná, nerandomizovaná studie proveditelnosti k vyhodnocení bezpečnosti, proveditelnosti a předběžné účinnosti Blood Brain Barrier Disruption (BBBD) pomocí systému Exablate Type 2 u pediatrických pacientů s difuzními vnitřními pontinovými gliomy (DIPG) podstupujících chemoterapii doxorubicinem. .
Studie bude provedena v jediném centru v Kanadě.
Pacienti podstoupí 3 léčebné cykly s odstupem přibližně 4-6 týdnů.
Cílem studie je stanovit proveditelnost a bezpečnost Exablate BBBD ve spojení s doxorubicinem při léčbě pediatrického DIPG a posoudit předběžnou účinnost u této populace pacientů.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
10
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M4N 3M5
- Sunnybrook Research Institute
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
5 let až 18 let (Dítě, Dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Věk od 5 do 18 let včetně
- Pacient s diagnózou DIPG
- Nejméně 4 týdny a ne více než 12 týdnů od dokončení radiační terapie
- Postradiační zobrazení neukazuje známky nekrózy/krvácení nebo jiných rysů, které kontraindikují MRgFUS
- Schopnost absolvovat všechny studijní pobyty a s předpokládanou délkou života minimálně 6 měsíců
- Schopný a ochotný dát souhlas a/nebo souhlas nebo mít zákonného zástupce, který je schopen a ochoten tak učinit
- Pokud užíváte steroidy, stabilní nebo klesající dávka po dobu nejméně 7 dnů před vstupem do studie
- Pokud došlo k operaci mozku, uplynulo alespoň 14 dní od poslední operace mozku a pacient je plně zotavený a neurologicky stabilní
Kritéria vyloučení:
- Důkaz kraniální nebo systémové infekce
- Známé život ohrožující systémové onemocnění
- Předchozí léčba kompletními kumulativními dávkami doxorubicinu, daunorubicinu, idarubicinu a/nebo jiných antracyklinů a antracendionů
- Kontraindikace doxorubicinu. - Známá přecitlivělost na ultrazvukovou kontrastní látku DEFINITY® nebo známá přecitlivělost na mikrokuličky perflutrenu nebo jeho složky, např. polyethylenglykol. - Známá citlivost na kontrastní látky na bázi gadolinia
- Aktivní záchvatová porucha nebo epilepsie (záchvaty navzdory lékařské léčbě) minimálně 4 týdny před prvním cyklem/procedura Exablate BBBD zachycená v anamnéze
- Pacienti s pozitivním HIV statusem. - Imunosuprese (kortikosteroidy k prevenci/léčbě edému mozku jsou povoleny)
- Mozková nebo systémová vaskulopatie, včetně intrakraniální trombózy, vaskulární malformace, cerebrálního aneuryzmatu nebo vaskulitidy
- Hypertenze podle věku
- Poruchy krvácení v anamnéze, koagulopatie nebo s anamnézou spontánního krvácení z nádoru
- Antikoagulační léčba nebo léky, o kterých je známo, že zvyšují riziko krvácení (např. ASA, nesteroidní protizánětlivé léky [NSAID], statiny) během vymývacího období před léčbou
- Pacient, který dostává léčbu bevacizumabem (Avastin) nebo zvyšující se dávky steroidů
- Příznaky a známky zvýšeného intrakraniálního tlaku
- Předchozí účast v jiných studiích fáze 1 nebo 2 souvisejících s chemoterapií, molekulárně cílenou terapií nebo imunoterapií
- Nádor není vidět na žádném předterapeutickém ani poradiačním zobrazení
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Proveditelnost zařízení
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Narušení hematoencefalické bariéry (BBBD)
Exablate MR naváděný fokusovaný ultrazvuk pro narušení hematoencefalické bariéry s doxorubicinem pro léčbu dětských pacientů s DIPG
|
Porušení krevní mozkové bariéry (BBBD) prostřednictvím systému Exablate typu 2 s mikrobublinovými rezonátory v den infuze doxorubicinu k léčbě DIPG mozkových nádorů
Ostatní jména:
Infuze doxorubicinu
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Nežádoucí příhody
Časové okno: 2 roky
|
Všechny nežádoucí příhody od první léčby do konce studie budou zdokumentovány a hlášeny podle terminologie a stupnice závažnosti CTCAE
|
2 roky
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Narušení hematoencefalické bariéry (BBBD)
Časové okno: Ihned po sonikaci BBBD
|
BBBD bude hodnoceno jako srovnávací poměr měřený na snímcích MR s kontrastem před a po sonikaci
|
Ihned po sonikaci BBBD
|
Další výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Objem nádoru
Časové okno: Ihned po sonikaci BBBD
|
Průměrný objem zesílení kontrastu na MRI skenech po ultrazvuku bude porovnán se skeny po sonikaci
|
Ihned po sonikaci BBBD
|
|
Přežití bez progrese (PFS) a celkové přežití (OS)
Časové okno: 2 roky
|
PFS bude hodnoceno na základě škály Response Assessment in Pediatric Neuro-Oncology (RAPNO).
Biomarkery související s nádorem budou porovnány před a po proceduře BBBD
|
2 roky
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
4. ledna 2023
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. června 2026
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. října 2026
Termíny zápisu do studia
První předloženo
7. listopadu 2022
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
7. listopadu 2022
První zveřejněno (Aktuální)
14. listopadu 2022
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
21. dubna 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
16. dubna 2026
Naposledy ověřeno
1. dubna 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Onemocnění mozku
- Onemocnění centrálního nervového systému
- Nemoci nervového systému
- Novotvary podle místa
- Novotvary
- Novotvary nervového systému
- Novotvary centrálního nervového systému
- Novotvary mozku
- Organické chemikálie
- Uhlovodíky
- Uhlovodíky, cyklické
- Uhlohydráty
- Polycyklické aromatické uhlovodíky
- Uhlovodíky, aromatické
- Polycyklické sloučeniny
- Glykosidy
- Antracykliny
- Nafthacenes
- Aminoglykosidy
- Daunorubicin
- Doxorubicin
Další identifikační čísla studie
- BT016C
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .