Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost a snášenlivost Subretinální OPGx-001 pro LCA5-sdruženou dědičnou degeneraci sítnice (LCA5-IRD)

18. února 2026 aktualizováno: Opus Genetics, Inc

Otevřená studie, studie zkoumající dávku, bezpečnost a snášenlivost subretinální injekce genového vektoru OPGx-001 účastníkům s dědičnou degenerací sítnice (LCA5-IRD) spojenou s LCA5.

Cílem této klinické studie je zhodnotit bezpečnost a předběžnou účinnost subretinální genové terapie pomocí OPGx-001 u pacientů s dědičnou degenerací sítnice v důsledku bialelických mutací v genu LCA5.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je nerandomizovaná, otevřená studie fáze 1/2 s eskalací dávky, která hodnotí dvě dávky OPGx-001 pro léčbu LCA5-IRD.

Zařazení bude zahájeno nízkou dávkou OPGx-001 podanou jednou, jednostrannou subretinální injekcí (Kohorta 1) a bude pokračovat střední dávkou (Kohorta 2) a následnou vysokou dávkou (Kohorta 3). Eskalace na každou další kohortu bude pokračovat pouze po kontrole všech dat a na doporučení nezávislého výboru pro monitorování dat (IDMC).

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

22

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Nábor
        • University of Pennsylvania Perelman School of Medicine
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Tomas Aleman, MD
        • Kontakt:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75231
        • Nábor
        • Retina Foundation of the Southwest
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Mark Penessi, MD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Jsou ochotni a schopni poskytnout písemný informovaný souhlas (ICF) a případně ochotni podepsat souhlas před jakýmikoli postupy studie.
  2. Jsou ochotni dodržovat klinický protokol a jsou schopni provádět testovací postupy.
  3. Účastníci musí být při souhlasu starší 18 let.
  4. Přenášejte bialelické mutace genu LCA5 způsobující onemocnění určené laboratoří s certifikací Clinical Laboratory Improvement Addments (CLIA).
  5. Zraková ostrost: BCVA < 20/80 na tabulce zrakové ostrosti studie časné léčby diabetické retinopatie (ETDRS) (upravené pro slabozraké) v oku, které má být léčeno
  6. Ukázat důkaz detekovatelných fotoreceptorů pomocí spektrální doménové optické koherenční tomografie (SD-OCT)
  7. Účastník je podle úsudku vyšetřovatele dobrým kandidátem na operaci
  8. Účastník souhlasí s tím, že se bude řídit pokyny vyšetřovatele ohledně omezení po operaci.

Kritéria vyloučení:

  1. Jedinci ve fertilním věku (muži a ženy), kteří jsou těhotní nebo nechtějí používat účinnou antikoncepci po dobu trvání studie, včetně bariérových metod po dobu prvního roku po podání hodnoceného přípravku (IP).
  2. Preexistující oční onemocnění nebo komplikující systémová onemocnění, která by vylučovala plánovanou operaci. Patří sem jedinci s oslabenou imunitou.
  3. Anamnéza nitrooční operace na každém oku během 6 měsíců před plánovaným IP podáním.
  4. V minulosti podstoupili genovou terapii.
  5. Použili jakékoli hodnocené léčivo nebo zařízení během 90 dnů nebo 5 odhadovaných poločasů léčby, podle toho, co je delší, nebo plánují účast v jiné studii léčiva nebo zařízení během období studie.
  6. Anamnéza onemocnění, které může bránit účastníkovi v účasti nebo které může narušovat testování výsledků měření nebo výsledky testů.
  7. Neschopnost provádět testování zrakových funkcí (např. FST testování) z jiných důvodů, než je špatné vidění.
  8. Jakákoli absolutní kontraindikace léčby perorálními steroidy.
  9. Jakákoli jiná podmínka, která by potenciálnímu účastníkovi neumožňovala absolvovat kontrolní vyšetření v průběhu studie a podle názoru řešitele činí potenciálního účastníka pro studii nevhodným.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Jiný
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Dávková skupina 1
Jedna, unilaterální, subretinální injekce nízké dávky (1E10 vg/oko) OPGx-001 je injikována dvěma dospělým LCA5 (18 let nebo více) sentinelovým způsobem. Dojde k 30dennímu hodnocení bezpečnosti a datovému výboru a schválení dalšího dávkování. Je-li doporučeno další dávkování, může být následný adolescent LCA5 (13-17) léčen sentinelovým způsobem jednostrannou subretinální injekcí OPGx-001. Probíhá 30denní hodnocení bezpečnosti a přezkoumání datové komise a schválení dalšího dávkování. Pokud je doporučeno další dávkování, dva zbývající dospívající (13-17) jsou způsobilí k léčbě jednorázovou unilaterální subretinální injekcí nízké dávky OPGx-001. Celková velikost kohorty je 5 (2 dospělí a 3 dospívající).
Biologický: AAV8.hLCA5
Adeno-asociovaný virový vektor exprimující lidský gen LCA5
Experimentální: Dávková skupina 2
Jedna, unilaterální, subretinální injekce střední dávky (3E10 vg/oko) OPGx-001 je injikována dvěma dospělým LCA5 (18 let nebo více) sentinelovým způsobem. Probíhá 30denní hodnocení bezpečnosti a přezkoumání datové komise a schválení dalšího dávkování. Je-li doporučeno další dávkování, může být následný adolescent LCA5 (13-17) léčen sentinelovým způsobem jednostrannou subretinální injekcí OPGx-001. Probíhá 30denní hodnocení bezpečnosti a přezkoumání datové komise a schválení dalšího dávkování. Pokud je doporučeno další dávkování, dva zbývající dospívající (13-17) jsou způsobilí k léčbě jednorázovou unilaterální subretinální injekcí střední dávky OPGx-001. Celková velikost kohorty je 5 (2 dospělí a 3 dospívající).
Biologický: AAV8.hLCA5
Adeno-asociovaný virový vektor exprimující lidský gen LCA5
Experimentální: Dávková skupina 3
Jedna, jednostranná, subretinální injekce vysoké dávky (1E11 vg/oko) OPGx-001 je injikována dvěma dospělým LCA5 (18 let nebo starším) sentinelovým způsobem. Probíhá 30denní hodnocení bezpečnosti a přezkoumání datové komise a schválení dalšího dávkování. Je-li doporučeno další dávkování, může být následný adolescent LCA5 (13-17) léčen sentinelovým způsobem jednostrannou subretinální injekcí OPGx-001. Probíhá 30denní hodnocení bezpečnosti a přezkoumání datové komise a schválení dalšího dávkování. Pokud je doporučeno další dávkování, dva zbývající dospívající (13-17) jsou způsobilí k léčbě jednorázovou unilaterální subretinální injekcí vysoké dávky OPGx-001. Celková velikost kohorty je 5 (2 dospělí a 3 dospívající).
Biologický: AAV8.hLCA5
Adeno-asociovaný virový vektor exprimující lidský gen LCA5
Žádný zásah: Part B Observační
Část B bude probíhat souběžně s dávkovými skupinami 1-3. Šestnáct pacientů bude hodnoceno po dobu 6 měsíců, aby se posoudil přirozený průběh LCA5-IRD, poté budou léčeni přípravkem OPGx-001, což bude popsáno v budoucí změně protokolu.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt dávkově limitujících toxicit
Časové okno: 2 roky
Počet událostí DLT
2 roky
Počet nežádoucích příhod souvisejících s přípravkem OPGx-001
Časové okno: 2 roky
Počet nežádoucích účinků souvisejících s léčivým přípravkem
2 roky
Výskyt nežádoucích příhod souvisejících s OPGx-001
Časové okno: 2 roky
Výskyt nežádoucích příhod souvisejících s IP
2 roky
Závažnost nežádoucích příhod souvisejících s OPGx-001
Časové okno: 2 roky
Závažnost nežádoucích účinků souvisejících s IP
2 roky
Počet nežádoucích příhod souvisejících s výkonem
Časové okno: 2 roky
Počet nežádoucích příhod souvisejících s podáním IP
2 roky
Výskyt nežádoucích příhod souvisejících s výkonem
Časové okno: 2 roky
Výskyt nežádoucích účinků souvisejících s podáváním IP
2 roky
Závažnost nežádoucích událostí souvisejících s výkonem
Časové okno: 2 roky
Závažnost nežádoucích účinků spojených s podáním IP
2 roky
Vyhodnocení příčných řezů snímků spektrální doménové optické koherenční tomografie
Časové okno: 2 roky
Kvalitativní hodnocení snímku SD-OCT
2 roky
Hodnocení přirozeného průběhu LCA5-IRD
Časové okno: 6 měsíců
Změna od výchozí hodnoty v MLoMT
6 měsíců
Posouzení přirozeného průběhu LCA5-IRD
Časové okno: 6 měsíců
Změna oproti výchozí hodnotě FST
6 měsíců
Posouzení přirozeného průběhu LCA5-IRD
Časové okno: 6 měsíců
Změna od výchozí hodnoty v BCVA
6 měsíců
Vyhodnocení přirozeného průběhu LCA5-IRD
Časové okno: 6 měsíců
Změna od výchozí hodnoty v FCP/Mikroperimetrii
6 měsíců
Posouzení přirozeného průběhu LCA5-IRD
Časové okno: 6 měsíců
Změna od výchozí hodnoty v SD-OCT
6 měsíců
Posouzení přirozeného průběhu LCA5-IRD
Časové okno: 6 měsíců
Změna od výchozí hodnoty v pupillometrii
6 měsíců
Posouzení přirozeného průběhu LCA5-IRD
Časové okno: 6 měsíců
Počet nežádoucích příhod
6 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna oproti výchozí hodnotě v průběhu času v testu orientace a mobility při různých úrovních osvětlení
Časové okno: 2 roky
Počet identifikovaných objektů
2 roky
Změna od výchozí hodnoty v čase při testování celoplošné citlivosti ve tmě
Časové okno: 2 roky
FST
2 roky
Změna od výchozí hodnoty v čase u nejlépe korigované zrakové ostrosti (BCVA)
Časové okno: 2 roky
Měřeno pomocí stupnice LogMAR
2 roky
Změna oproti výchozí hodnotě v průběhu času v dotazníku vizuálního fungování
Časové okno: 1 rok
Hodnoceno pomocí upraveného dotazníku o vizuálních funkcích Národního očního institutu
1 rok

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Mikroperimetrie
Časové okno: 1 rok
Střední citlivost v dB
1 rok
Kinetická perimetrie
Časové okno: 1 rok
Rozsah pole, ve stupních
1 rok
Test orientace a mobility virtuální reality (VR-O&M)
Časové okno: 1 rok
Výkon v řadě úrovní osvětlení
1 rok
Perimetrie technologie zdvojování frekvence (FDT) (sFDT-CA)
Časové okno: 1 rok
1 rok
Přechodný pupilární světelný reflex adaptovaný na světlo (LA-TPLR)
Časové okno: 1 rok
1 rok
Sweep vizuální evokované potenciály (sVEP)
Časové okno: 1 rok
1 rok
Chromatický referenční vzhled
Časové okno: 1 rok
U pacientů adaptovaných na tmu
1 rok
Testování chromatické citlivosti v celém poli (FST)
Časové okno: 1 rok
Ve volném zobrazení
1 rok
Přenosná chromatická pupilometrie Přenosná chromatická pupilometrie
Časové okno: 1 rok
1 rok

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Opus Genetics, Inc

Spolupracovníci

University of Pennsylvania

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

15. června 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

15. června 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

15. června 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

7. listopadu 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

7. listopadu 2022

První zveřejněno (Aktuální)

15. listopadu 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

19. února 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

18. února 2026

Naposledy ověřeno

1. února 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • OPGx-LCA5-1001
  • FD-R-008174 (Jiné číslo grantu/financování: Funding Source- FDA Office of Orphan Product Development (OOPD) Grant)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit