Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Biztonság és tolerálhatóság Subretinális OPGx-001 az LCA5-höz kapcsolódó örökletes retinadegenerációhoz (LCA5-IRD)

2023. június 15. frissítette: Opus Genetics, Inc

Egy OPGx-001 génvektor szubretinális injekciójának nyílt címkézési, dózisfeltárási, biztonságossági és tolerálhatósági vizsgálata az LCA5-tel összefüggő örökletes retinadegenerációban (LCA5-IRD) szenvedő résztvevők számára

Ennek a klinikai vizsgálatnak a célja az OPGx-001 szubretinális génterápia biztonságosságának és előzetes hatékonyságának értékelése az LCA5 gén biallélikus mutációi miatt öröklött retina degenerációban szenvedő betegeknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez egy nem randomizált, nyílt, 1/2 fázisú dózis-eszkalációs vizsgálat, amely két adag OPGx-001-et értékel az LCA5-IRD kezelésére.

A beiratkozás az OPGx-001 alacsony dózisával kezdődik, amelyet egyszeri, egyoldalú szubretinális injekcióval adnak be (1. kohorsz), majd egy köztes dózissal (2. kohorsz), majd egy nagy dózissal (3. kohorsz) kezdődik. Az egyes következő kohorszokhoz való eszkaláció csak az összes adat áttekintése és egy független adatfelügyeleti bizottság (IDMC) ajánlása alapján folytatódik.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

9

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

  • Név: Jasminder Soto

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • Toborzás
        • University of Pennsylvania Perelman School of Medicine
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Tomas Aleman, MD

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. hajlandók és képesek írásos informált beleegyezést adni (ICF), és adott esetben hajlandóak aláírni egy hozzájárulást bármilyen vizsgálati eljárás előtt.
  2. Hajlandóak betartani a klinikai protokollt, és képesek a vizsgálati eljárások elvégzésére.
  3. A résztvevőknek hozzájárulásuk alapján legalább 18 évesnek kell lenniük.
  4. Viseljen betegséget okozó biallélikus LCA5 génmutációkat, amelyeket a Clinical Laboratory Improvement Módosítások (CLIA) által tanúsított laboratórium határoz meg.
  5. Látásélesség: BCVA < 20/80 a diabéteszes retinopátia korai kezelésének vizsgálata (ETDRS) látásélesség diagramján (a gyengénlátók számára módosított) a kezelendő szemben
  6. A kimutatható fotoreceptorok kimutatása spektrális tartomány optikai koherencia tomográfia (SD-OCT) segítségével
  7. A résztvevő a vizsgáló megítélése szerint jó jelölt a műtétre
  8. A résztvevő vállalja, hogy követi a vizsgáló utasításait a műtét utáni korlátozásokkal kapcsolatban.

Kizárási kritériumok:

  1. Fogamzóképes korú egyének (férfi és nő), akik terhesek, vagy nem hajlandók hatékony fogamzásgátlást alkalmazni a vizsgálat időtartama alatt, ideértve a barrier módszereket is a vizsgálati termék (IP) beadását követő első évben.
  2. Meglévő szembetegségek vagy szövődményes szisztémás betegségek, amelyek kizárják a tervezett műtétet. Ide tartoznak az immunhiányos személyek is.
  3. Mindkét szem intraokuláris műtétje a tervezett IP beadást megelőző 6 hónapon belül.
  4. Korábban részesültek génterápiában.
  5. Bármilyen vizsgálati gyógyszert vagy eszközt használt a kezelés 90 napján vagy 5 becsült felezési idején belül, attól függően, hogy melyik a hosszabb, vagy a vizsgálati időszak alatt a gyógyszerrel vagy eszközzel kapcsolatos másik vizsgálatban való részvételt tervez.
  6. Olyan betegség a kórtörténetében, amely kizárhatja a résztvevőt a részvételből, vagy amely megzavarhatja az eredménymérési vizsgálatot vagy a vizsgálati eredményeket.
  7. Nem képes vizuális funkciók tesztelésére (pl. FST-teszt) a rossz látáson kívüli okok miatt.
  8. Bármilyen abszolút ellenjavallat az orális szteroidok kezeléséhez.
  9. Minden egyéb olyan körülmény, amely nem teszi lehetővé a potenciális résztvevő számára, hogy a vizsgálat során utóvizsgálatokat végezzen, és a Vizsgáló véleménye szerint alkalmatlanná teszi a potenciális résztvevőt a vizsgálatra.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: 1. dóziscsoport
Alacsony dózisú OPGx-001 egyszeri, egyoldalú subretinális beadása legalább 18 éves felnőtt résztvevőknek
Biológiai: AAV8.hLCA5
Adeno-asszociált vírusvektor, amely humán LCA5 gént expresszál
Kísérleti: 2. dóziscsoport
Az OPGx-001 köztes dózisának egyszeri, egyoldalú subretinális beadása legalább 18 éves felnőtt résztvevőknek
Biológiai: AAV8.hLCA5
Adeno-asszociált vírusvektor, amely humán LCA5 gént expresszál
Kísérleti: 3. dóziscsoport
Nagy dózisú OPGx-001 egyszeri, egyoldalú subretinális beadása legalább 18 éves felnőtt résztvevőknek
Biológiai: AAV8.hLCA5
Adeno-asszociált vírusvektor, amely humán LCA5 gént expresszál

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Dóziskorlátozó toxicitások előfordulása
Időkeret: 1 év
1 év
Az OPGx-001-hez kapcsolódó nemkívánatos események száma
Időkeret: 1 év
1 év
Az eljárással összefüggő nemkívánatos események száma
Időkeret: 1 év
1 év
A retina vastagságának változása (OCT-vel mérve)
Időkeret: 1 év
Változások az alapvonalhoz képest a teljes retina vastagságban és a külső retina vastagságban (mikronban)
1 év

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Változás a kiindulási értékről a 12. hónapra a retina érzékenységében, teljes mező ingerteszttel (FST) mérve
Időkeret: 1 év
1 év
Változás az alapvonalról a 12. hónapra a legjobb korrigált látásélességben (BCVA)
Időkeret: 1 év
1 év
Változás a kiindulási értékről a 12. hónapra az oculomotor kontroll és a rögzítés stabilitásában
Időkeret: 1 év
1 év
Változás az alapvonalról a 12. hónapra a sötéthez adaptált tranziens pupilla fényreflexekben (TPLR)
Időkeret: 1 év
1 év
Változás az alapvonalról a 12. hónapra a vizuális működés kérdőívében
Időkeret: 1 év
1 év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Opus Genetics, Inc

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2023. június 15.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2024. augusztus 30.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2027. szeptember 30.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2022. november 7.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. november 7.

Első közzététel (Tényleges)

2022. november 15.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)

2023. június 16.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. június 15.

Utolsó ellenőrzés

2023. június 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • OPGx-LCA5-1001

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a AAV8.hLCA5

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Madagascar

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel