Segurança e tolerabilidade Subretinal OPGx-001 para degeneração retiniana hereditária associada a LCA5 (LCA5-IRD)

Critério de inclusão:

1. Estão dispostos e são capazes de fornecer consentimento informado por escrito (TCLE) e, quando apropriado, dispostos a assinar um consentimento antes de qualquer procedimento do estudo.
2. Estão dispostos a aderir ao protocolo clínico e são capazes de realizar procedimentos de teste.
3. Os participantes devem ter pelo menos 18 anos de idade no consentimento.
4. Portar mutações do gene LCA5 bialélico causador de doenças determinadas por um laboratório certificado pela Clinical Laboratory Improvement Amendments (CLIA).
5. Acuidade visual: BCVA < 20/80 no gráfico de acuidade visual do Estudo de Tratamento Precoce da Retinopatia Diabética (ETDRS) (modificado para participantes com baixa visão) no olho a ser tratado
6. Mostrar evidências de fotorreceptores detectáveis ​​por tomografia de coerência óptica de domínio espectral (SD-OCT)
7. O participante é um bom candidato para cirurgia de acordo com o julgamento do investigador
8. O participante concorda em seguir as instruções do investigador em relação às restrições pós-cirurgia.

Critério de exclusão:

1. Indivíduos com potencial para engravidar (homens e mulheres) que estão grávidas ou não desejam usar contracepção eficaz durante o estudo, incluindo métodos de barreira para o primeiro ano após a administração do produto experimental (IP).
2. Condições oculares pré-existentes ou doenças sistêmicas complicadas que impeçam a cirurgia planejada. Isso inclui indivíduos imunocomprometidos.
3. Histórico de cirurgia intraocular em qualquer um dos olhos nos 6 meses anteriores à administração IP planejada.
4. Ter recebido anteriormente terapia gênica.
5. Ter usado qualquer medicamento ou dispositivo experimental dentro de 90 dias ou 5 meias-vidas estimadas de tratamento, o que for mais longo ou planejar participar de outro estudo de medicamento ou dispositivo durante o período do estudo.
6. Histórico de doença que pode impedir o participante de participar ou que pode interferir no teste de medida de resultado ou nos resultados do teste.
7. Incapaz de realizar testes de função visual (por exemplo, teste FST) por outras razões que não visão deficiente.
8. Qualquer contra-indicação absoluta para um curso de esteróides orais.
9. Qualquer outra condição que não permita que o potencial participante complete os exames de acompanhamento durante o estudo e, na opinião do Investigador, torne o potencial participante inadequado para o estudo.