Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Turvallisuus ja siedettävyys Subretinaalinen OPGx-001 LCA5:een liittyvää perinnöllistä verkkokalvon rappeutumista varten (LCA5-IRD)

torstai 15. kesäkuuta 2023 päivittänyt: Opus Genetics, Inc

Avoin etiketti, annostutkimus, turvallisuus ja siedettävyystutkimus OPGx-001-geenivektorin subretinaalisesta injektiosta osallistujille, joilla on LCA5:een liittyvä perinnöllinen verkkokalvon rappeuma (LCA5-IRD)

Tämän kliinisen tutkimuksen tavoitteena on arvioida subretinaalisen geeniterapian turvallisuutta ja alustavaa tehoa OPGx-001:llä potilailla, joilla on perinnöllinen verkkokalvon rappeuma, joka johtuu LCA5-geenin kaksialleelisista mutaatioista.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on ei-satunnaistettu, avoin, vaiheen 1/2 annoksen eskalaatiotutkimus, jossa arvioidaan kaksi OPGx-001-annosta LCA5-IRD:n hoitoon.

Ilmoittautuminen alkaa pienellä annoksella OPGx-001:tä, joka annetaan yhdellä, yksipuolisella subretinaalisella injektiolla (kohortti 1) ja siirtyy keskiannokseen (kohortti 2) ja sitä seuraavaan suureen annokseen (kohortti 3). Eskalointi kuhunkin seuraavaan kohorttiin etenee vasta kaikkien tietojen tarkastelun jälkeen ja riippumattoman tietojen seurantakomitean (IDMC) suosituksesta.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

9

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

  • Nimi: Jasminder Soto

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Rekrytointi
        • University of Pennsylvania Perelman School of Medicine
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Tomas Aleman, MD

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Haluavat ja pystyvät antamaan kirjallisen tietoisen suostumuksen (ICF) ja tarvittaessa allekirjoittamaan suostumuksen ennen tutkimusmenettelyjä.
  2. Ovat halukkaita noudattamaan kliinistä protokollaa ja pystyvät suorittamaan testaustoimenpiteitä.
  3. Osallistujien tulee olla vähintään 18-vuotiaita suostumuksella.
  4. Kannata tautia aiheuttavia kaksialleelisia LCA5-geenimutaatioita, jotka on määrittänyt Clinical Laboratory Improvement Changes (CLIA) -sertifioitu laboratorio.
  5. Näöntarkkuus: BCVA < 20/80 diabeettisen retinopatian varhaisen hoidon tutkimuksen (ETDRS) näöntarkkuuskaaviossa (muokattu heikosti näkeville osallistujille) hoidettavassa silmässä
  6. Näytä todisteet havaittavista fotoreseptoreista spektrialueen optisella koherenssitomografialla (SD-OCT)
  7. Osallistuja on hyvä ehdokas leikkaukseen tutkijan arvion mukaan
  8. Osallistuja sitoutuu noudattamaan tutkijan ohjeita leikkauksen jälkeisistä rajoituksista.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Hedelmällisessä iässä olevat henkilöt (mies ja nainen), jotka ovat raskaana tai eivät halua käyttää tehokasta ehkäisyä tutkimuksen ajan, mukaan lukien estemenetelmät ensimmäisen vuoden tutkimustuotteen (IP) annon jälkeen.
  2. Aiemmin olemassa olevat silmäsairaudet tai monimutkaiset systeemiset sairaudet, jotka estävät suunnitellun leikkauksen. Tämä koskee henkilöitä, joilla on immuunipuutos.
  3. Jommankumman silmän intraokulaarinen leikkaus 6 kuukauden sisällä ennen suunniteltua IP-antoa.
  4. Olet aiemmin saanut geeniterapiaa.
  5. olet käyttänyt mitä tahansa tutkimuslääkettä tai -laitetta 90 päivän tai 5 arvioitujen hoidon puoliintumisaikojen kuluessa sen mukaan, kumpi on pidempi, tai aiot osallistua toiseen lääkettä tai laitetta koskevaan tutkimukseen tutkimusjakson aikana.
  6. Aiempi sairaus, joka voi estää osallistujaa osallistumasta tai joka voi häiritä tulosmittausta tai testituloksia.
  7. Ei pysty suorittamaan näkötoimintojen testausta (esim. FST-testiä) muista syistä kuin huonon näön vuoksi.
  8. Kaikki suun kautta otettavan steroidihoidon ehdoton vasta-aihe.
  9. Mikä tahansa muu ehto, joka ei salli mahdollisen osallistujan suorittamista seurantatutkimuksiin tutkimuksen aikana ja tekee tutkijan mielestä potentiaalisen osallistujan tutkimukseen sopimattoman.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Annosryhmä 1
Pienen annoksen OPGx-001 kerta-annostus subretinaalisesti vähintään 18-vuotiaille aikuisille osallistujille
Biologinen: AAV8.hLCA5
Adenoon liittyvä virusvektori, joka ilmentää ihmisen LCA5-geeniä
Kokeellinen: Annosryhmä 2
OPGx-001-väliannoksen yksipuolinen subretinaalinen annostelu vähintään 18-vuotiaille aikuisille osallistujille
Biologinen: AAV8.hLCA5
Adenoon liittyvä virusvektori, joka ilmentää ihmisen LCA5-geeniä
Kokeellinen: Annosryhmä 3
Suurin OPGx-001-annoksen yksipuolinen subretinaalinen annostelu aikuisille, jotka ovat vähintään 18-vuotiaita
Biologinen: AAV8.hLCA5
Adenoon liittyvä virusvektori, joka ilmentää ihmisen LCA5-geeniä

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Annosta rajoittavien toksisuuksien esiintyvyys
Aikaikkuna: 1 vuosi
1 vuosi
OPGx-001:een liittyvien haittatapahtumien määrä
Aikaikkuna: 1 vuosi
1 vuosi
Toimenpiteisiin liittyvien haittatapahtumien määrä
Aikaikkuna: 1 vuosi
1 vuosi
Verkkokalvon paksuuden muutos (MMA:lla mitattuna)
Aikaikkuna: 1 vuosi
Verkkokalvon kokonaispaksuuden ja verkkokalvon ulkopaksuuden muutokset (mikroneina) lähtötasosta
1 vuosi

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Verkkokalvon herkkyyden muutos lähtötilanteesta 12 kuukauteen mitattuna täyden kentän ärsyketestillä (FST)
Aikaikkuna: 1 vuosi
1 vuosi
Muutos lähtötilanteesta kuukauteen 12 parhaassa korjatussa näöntarkkuudessa (BCVA)
Aikaikkuna: 1 vuosi
1 vuosi
Muutos lähtötilanteesta kuukauteen 12 silmän motorisessa kontrollissa ja kiinnityksen stabiilisuudessa
Aikaikkuna: 1 vuosi
1 vuosi
Muutos lähtötilanteesta kuukauteen 12 pimeään mukautuneissa ohimenevässä pupillary light refleksissä (TPLR)
Aikaikkuna: 1 vuosi
1 vuosi
Muutos lähtötilanteesta kuukauteen 12 visuaalisen toiminnan kyselyssä
Aikaikkuna: 1 vuosi
1 vuosi

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Opus Genetics, Inc

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 15. kesäkuuta 2023

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 30. elokuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 30. syyskuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 7. marraskuuta 2022

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 7. marraskuuta 2022

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 15. marraskuuta 2022

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Perjantai 16. kesäkuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 15. kesäkuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. kesäkuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • OPGx-LCA5-1001

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset AAV8.hLCA5

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Djibouti

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa