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Sécurité et tolérance OPGx-001 sous-rétinien pour la dégénérescence rétinienne héréditaire associée à LCA5 (LCA5-IRD)

15 juin 2023 mis à jour par: Opus Genetics, Inc

Étude ouverte d'exploration de dose, d'innocuité et de tolérabilité d'une injection sous-rétinienne d'un vecteur de gène OPGx-001 à des participants atteints de dégénérescence rétinienne héréditaire associée à LCA5 (LCA5-IRD)

L'objectif de cet essai clinique est d'évaluer l'innocuité et l'efficacité préliminaire de la thérapie génique sous-rétinienne avec OPGx-001 chez des patients atteints de dégénérescence rétinienne héréditaire due à des mutations bialléliques du gène LCA5.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude non randomisée, ouverte, de phase 1/2 à dose croissante évaluant deux doses d'OPGx-001 pour le traitement du LCA5-IRD.

Le recrutement commencera par une faible dose d'OPGx-001 administrée par injection sous-rétinienne unilatérale unique (cohorte 1) et procédera à une dose intermédiaire (cohorte 2) et à une dose élevée ultérieure (cohorte 3). L'escalade vers chaque cohorte suivante ne se fera qu'après examen de toutes les données et sur recommandation d'un comité indépendant de surveillance des données (IDMC).

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

9

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

  • Nom: Jasminder Soto

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Recrutement
        • University of Pennsylvania Perelman School of Medicine
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Tomas Aleman, MD

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Sont disposés et capables de fournir un consentement éclairé écrit (ICF) et, le cas échéant, disposés à signer un consentement avant toute procédure d'étude.
  2. Sont disposés à adhérer au protocole clinique et capables d'effectuer des procédures de test.
  3. Les participants doivent être âgés d'au moins 18 ans au moment du consentement.
  4. Porter des mutations du gène biallélique LCA5 pathogènes déterminées par un laboratoire certifié CLIA (Clinical Laboratory Improvement Amendments).
  5. Acuité visuelle : MAVC < 20/80 sur le tableau d'acuité visuelle de l'étude Early Treatment of Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) (modifié pour les participants ayant une basse vision) dans l'œil à traiter
  6. Montrer des preuves de photorécepteurs détectables par tomographie par cohérence optique dans le domaine spectral (SD-OCT)
  7. Le participant est un bon candidat pour la chirurgie selon le jugement de l'investigateur
  8. Le participant accepte de suivre les instructions de l'investigateur concernant les restrictions post-opératoires.

Critère d'exclusion:

  1. Les personnes en âge de procréer (hommes et femmes) qui sont enceintes ou qui ne souhaitent pas utiliser une contraception efficace pendant la durée de l'étude, y compris les méthodes de barrière pendant la première année après l'administration du produit expérimental (IP).
  2. Affections oculaires préexistantes ou complications de maladies systémiques qui empêcheraient la chirurgie prévue. Cela inclut les personnes immunodéprimées.
  3. Antécédents de chirurgie intraoculaire pour l'un ou l'autre œil dans les 6 mois précédant l'administration IP prévue.
  4. Avoir déjà reçu une thérapie génique.
  5. Avoir utilisé un médicament ou un dispositif expérimental dans les 90 jours ou 5 demi-vies estimées de traitement, selon la plus longue des deux, ou prévoir de participer à une autre étude de médicament ou de dispositif pendant la période d'étude.
  6. Antécédents de maladie pouvant empêcher le participant de participer ou pouvant interférer avec les tests de mesure des résultats ou les résultats des tests.
  7. Incapable d'effectuer des tests de la fonction visuelle (par exemple, des tests FST) pour des raisons autres qu'une mauvaise vision.
  8. Toute contre-indication absolue à une cure de stéroïdes oraux.
  9. Toute autre condition qui ne permettrait pas au participant potentiel de passer des examens de suivi pendant l'étude et, de l'avis de l'investigateur, rend le participant potentiel inapte à l'étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Groupe posologique 1
Administration sous-rétinienne unilatérale unique d'une faible dose d'OPGx-001 à des participants adultes âgés d'au moins 18 ans
Biologique: AAV8.hLCA5
Vecteur de virus adéno-associé exprimant le gène humain LCA5
Expérimental: Groupe posologique 2
Administration sous-rétinienne unilatérale unique d'une dose intermédiaire d'OPGx-001 à des participants adultes âgés d'au moins 18 ans
Biologique: AAV8.hLCA5
Vecteur de virus adéno-associé exprimant le gène humain LCA5
Expérimental: Groupe posologique 3
Administration sous-rétinienne unilatérale unique d'une dose élevée d'OPGx-001 à des participants adultes âgés d'au moins 18 ans
Biologique: AAV8.hLCA5
Vecteur de virus adéno-associé exprimant le gène humain LCA5

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Incidence des toxicités limitant la dose
Délai: 1 an
1 an
Nombre d'événements indésirables liés à OPGx-001
Délai: 1 an
1 an
Nombre d'événements indésirables liés à la procédure
Délai: 1 an
1 an
Modification de l'épaisseur de la rétine (mesurée par OCT)
Délai: 1 an
Changements par rapport à la ligne de base de l'épaisseur rétinienne totale et de l'épaisseur rétinienne externe (en microns)
1 an

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Changement de la ligne de base au mois 12 dans la sensibilité rétinienne telle que mesurée par le test de stimulation plein champ (FST)
Délai: 1 an
1 an
Changement de la ligne de base au mois 12 de la meilleure acuité visuelle corrigée (MAVC)
Délai: 1 an
1 an
Changement entre le départ et le mois 12 du contrôle oculomoteur et de la stabilité de la fixation
Délai: 1 an
1 an
Changement de la ligne de base au mois 12 dans les réflexes lumineux pupillaires transitoires adaptés à l'obscurité (TPLR)
Délai: 1 an
1 an
Changement de la ligne de base au mois 12 dans le questionnaire sur le fonctionnement visuel
Délai: 1 an
1 an

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Opus Genetics, Inc

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

15 juin 2023

Achèvement primaire (Estimé)

30 août 2024

Achèvement de l'étude (Estimé)

30 septembre 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

7 novembre 2022

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

7 novembre 2022

Première publication (Réel)

15 novembre 2022

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

16 juin 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

15 juin 2023

Dernière vérification

1 juin 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • OPGx-LCA5-1001

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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