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Sicurezza e tollerabilità Subretinal OPGx-001 per degenerazione retinica ereditaria associata a LCA5 (LCA5-IRD)

18 febbraio 2026 aggiornato da: Opus Genetics, Inc

Uno studio in aperto, esplorazione della dose, sicurezza e tollerabilità di un'iniezione sottoretinica di un vettore genico OPGx-001 a partecipanti con degenerazione retinica ereditaria associata a LCA5 (LCA5-IRD)

L'obiettivo di questo studio clinico è valutare la sicurezza e l'efficacia preliminare della terapia genica subretinica con OPGx-001 in pazienti con degenerazione retinica ereditaria dovuta a mutazioni bialleliche nel gene LCA5.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio di dose-escalation di fase 1/2 non randomizzato, in aperto, che valuta due dosi di OPGx-001 per il trattamento di LCA5-IRD.

L'arruolamento inizierà con una bassa dose di OPGx-001 somministrata tramite singola iniezione sottoretinica unilaterale (Coorte 1) e procederà a una dose intermedia (Coorte 2) e successiva dose elevata (Coorte 3). L'escalation a ciascuna coorte successiva procederà solo dopo la revisione di tutti i dati e su raccomandazione di un comitato indipendente di monitoraggio dei dati (IDMC).

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

22

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Reclutamento
        • University of Pennsylvania Perelman School of Medicine
        • Investigatore principale:
          • Tomas Aleman, MD
        • Contatto:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75231
        • Reclutamento
        • Retina Foundation of the Southwest
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Mark Penessi, MD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Sono disposti e in grado di fornire il consenso informato scritto (ICF) e, se del caso, disposti a firmare un assenso prima di qualsiasi procedura di studio.
  2. Sono disposti ad aderire al protocollo clinico e in grado di eseguire procedure di test.
  3. I partecipanti devono avere almeno 18 anni al momento del consenso.
  4. Portare mutazioni del gene LCA5 biallelico che causano malattie determinate da un laboratorio certificato CLIA (Clinical Laboratory Improvement Amendments).
  5. Acuità visiva: BCVA <20/80 sul grafico dell'acuità visiva dello studio Early Treatment of Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) (modificato per i partecipanti ipovedenti) nell'occhio da trattare
  6. Mostra la presenza di fotorecettori rilevabili mediante tomografia a coerenza ottica del dominio spettrale (SD-OCT)
  7. Il partecipante è un buon candidato per la chirurgia secondo il giudizio dello sperimentatore
  8. Il partecipante accetta di seguire le indicazioni dell'investigatore in merito alle restrizioni post-operatorie.

Criteri di esclusione:

  1. Individui in età fertile (maschi e femmine) in stato di gravidanza o non disposti a utilizzare una contraccezione efficace per la durata dello studio, compresi i metodi di barriera per il primo anno dopo la somministrazione del prodotto sperimentale (IP).
  2. Condizioni oculari preesistenti o malattie sistemiche complicanti che precluderebbero l'intervento chirurgico pianificato. Ciò include le persone che sono immunocompromesse.
  3. Storia di chirurgia intraoculare per entrambi gli occhi entro 6 mesi prima della somministrazione pianificata dell'IP.
  4. Hanno precedentemente ricevuto la terapia genica.
  5. - Avere utilizzato qualsiasi farmaco o dispositivo sperimentale entro 90 giorni o 5 emivite stimate del trattamento, a seconda di quale sia più lungo o pianificare di partecipare a un altro studio di farmaco o dispositivo durante il periodo di studio.
  6. Storia della malattia che può precludere al partecipante la partecipazione o che può interferire con il test di misurazione dell'esito o con i risultati del test.
  7. Incapace di eseguire test della funzione visiva (ad es. Test FST) per motivi diversi dalla vista scarsa.
  8. Qualsiasi controindicazione assoluta a un ciclo di steroidi orali.
  9. Qualsiasi altra condizione che non consentirebbe al potenziale partecipante di completare gli esami di follow-up durante lo studio e, secondo l'opinione dello sperimentatore, rende il potenziale partecipante non idoneo allo studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Altro
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Gruppo di dosaggio 1
Una singola iniezione subretinica unilaterale di OPGx-001 a bassa dose (1E10 vg/occhio) viene iniettata in due adulti LCA5 (18 anni o superiori) in modo sentinella. Viene effettuata una valutazione della sicurezza di 30 giorni, una revisione da parte del comitato dei dati e l'approvazione del dosaggio continuato. Se si raccomanda un dosaggio aggiuntivo, un successivo adolescente LCA5 (13-17 anni) può essere trattato come una sentinella, con un’iniezione sottoretinica unilaterale di OPGx-001. Viene effettuata una valutazione della sicurezza di 30 giorni, una revisione da parte del comitato dei dati e l'approvazione del dosaggio continuato. Se si raccomanda un dosaggio aggiuntivo, i due adolescenti rimanenti (13-17 anni) sono idonei a essere trattati con una singola iniezione sottoretinica unilaterale di una dose bassa di OPGx-001. La dimensione totale della coorte è di 5 (2 adulti e 3 adolescenti).
Biologico: AAV8.hLCA5
Vettore di virus adeno-associato che esprime il gene umano LCA5
Sperimentale: Gruppo di dosaggio 2
Una singola iniezione subretinica unilaterale di una dose intermedia (3E10 vg/occhio) OPGx-001 viene iniettata in due adulti LCA5 (18 anni o superiori) in modo sentinella. Viene effettuata una valutazione della sicurezza di 30 giorni, una revisione da parte del comitato dei dati e l'approvazione del dosaggio continuato. Se si raccomanda un dosaggio aggiuntivo, un successivo adolescente LCA5 (13-17 anni) può essere trattato come una sentinella, con un’iniezione sottoretinica unilaterale di OPGx-001. Viene effettuata una valutazione della sicurezza di 30 giorni, una revisione da parte del comitato dei dati e l'approvazione del dosaggio continuato. Se si raccomanda un dosaggio aggiuntivo, i due adolescenti rimanenti (13-17 anni) sono idonei a essere trattati con una singola iniezione sottoretinica unilaterale di una dose intermedia di OPGx-001. La dimensione totale della coorte è di 5 (2 adulti e 3 adolescenti).
Biologico: AAV8.hLCA5
Vettore di virus adeno-associato che esprime il gene umano LCA5
Sperimentale: Gruppo di dosaggio 3
Una singola iniezione subretinica unilaterale di una dose elevata (1E11 vg/occhio) di OPGx-001 viene iniettata in due adulti LCA5 (18 anni o superiori) in modo sentinella. Viene effettuata una valutazione della sicurezza di 30 giorni, una revisione da parte del comitato dei dati e l'approvazione del dosaggio continuato. Se si raccomanda un dosaggio aggiuntivo, un successivo adolescente LCA5 (13-17 anni) può essere trattato come una sentinella, con un’iniezione sottoretinica unilaterale di OPGx-001. Viene effettuata una valutazione della sicurezza di 30 giorni, una revisione da parte del comitato dei dati e l'approvazione del dosaggio continuato. Se si raccomanda un dosaggio aggiuntivo, i due adolescenti rimanenti (13-17 anni) sono idonei a essere trattati con una singola iniezione sottoretinica unilaterale di una dose elevata di OPGx-001. La dimensione totale della coorte è di 5 (2 adulti e 3 adolescenti).
Biologico: AAV8.hLCA5
Vettore di virus adeno-associato che esprime il gene umano LCA5
Nessun intervento: Parte B Osservazionale
La Parte B si svolgerà contemporaneamente ai Gruppi di Dosaggio 1-3.
Sedici pazienti saranno valutati per 6 mesi per valutare il decorso naturale della LCA5-IRD, quindi saranno trattati con OPGx-001 che sarà descritto in un futuro emendamento del protocollo.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza di Tossicità Dose-Limitanti
Lasso di tempo: 2 anni
Numero di eventi DLT
2 anni
Numero di eventi avversi correlati a OPGx-001
Lasso di tempo: 2 anni
Numero di eventi avversi correlati al prodotto in studio
2 anni
Incidenza di eventi avversi correlati a OPGx-001
Lasso di tempo: 2 anni
Incidenza di eventi avversi correlati al farmaco in studio
2 anni
Gravità degli eventi avversi correlati a OPGx-001
Lasso di tempo: 2 anni
Gravità degli AE correlati al farmaco in studio
2 anni
Numero di eventi avversi correlati alla procedura
Lasso di tempo: 2 anni
Numero di AE correlati alla somministrazione del farmaco in studio
2 anni
Incidenza di eventi avversi correlati alla procedura
Lasso di tempo: 2 anni
Incidenza di eventi avversi correlati alla somministrazione del prodotto in studio
2 anni
Gravità degli eventi avversi correlati alla procedura
Lasso di tempo: 2 anni
Gravità degli EA correlati alla somministrazione del FP
2 anni
Valutazione delle immagini di tomografia a coerenza ottica spettrale in dominio a sezione trasversale
Lasso di tempo: 2 anni
Valutazione qualitativa dell'immagine SD-OCT
2 anni
Valutazione del decorso naturale della LCA5-IRD
Lasso di tempo: 6 mesi
Variazione rispetto al basale in MLoMT
6 mesi
Valutazione del decorso naturale di LCA5-IRD
Lasso di tempo: 6 mesi
Variazione rispetto al basale nel FST
6 mesi
Valutazione del decorso naturale della LCA5-IRD
Lasso di tempo: 6 mesi
Variazione rispetto al basale della BCVA
6 mesi
Valutazione del decorso naturale di LCA5-IRD
Lasso di tempo: 6 mesi
Variazione rispetto al basale in FCP/Microperimetria
6 mesi
Valutazione del decorso naturale di LCA5-IRD
Lasso di tempo: 6 mesi
Variazione rispetto al basale in SD-OCT
6 mesi
Valutazione del decorso naturale della LCA5-IRD
Lasso di tempo: 6 mesi
Variazione rispetto al basale nella pupillometria
6 mesi
Valutazione del decorso naturale di LCA5-IRD
Lasso di tempo: 6 mesi
Numero di eventi avversi
6 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale nel tempo nel test di orientamento e mobilità multi-luminanza
Lasso di tempo: 2 anni
Numero di oggetti identificati
2 anni
Variazione rispetto al basale nel tempo nel test di sensibilità full-field in adattamento al buio
Lasso di tempo: 2 anni
FST
2 anni
Variazione rispetto al basale nel tempo dell'acuità visiva migliore corretta (BCVA)
Lasso di tempo: 2 anni
Misurato utilizzando la scala LogMAR
2 anni
Variazione rispetto al basale nel tempo nel questionario di funzionamento visivo
Lasso di tempo: 1 anno
Valutato tramite il Questionario di Funzionamento Visivo Modificato del National Eye Institute
1 anno

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Microperimetria
Lasso di tempo: 1 anno
Sensibilità media, in dB
1 anno
Perimetria cinetica
Lasso di tempo: 1 anno
Estensione del campo, in gradi
1 anno
Test di orientamento e mobilità in realtà virtuale (VR-O&M)
Lasso di tempo: 1 anno
Prestazioni su una gamma di livelli di luce
1 anno
Perimetria con tecnologia di raddoppio della frequenza (FDT) (sFDT-CA)
Lasso di tempo: 1 anno
1 anno
Riflesso pupillare transitorio alla luce adattato alla luce (LA-TPLR)
Lasso di tempo: 1 anno
1 anno
Sweep dei potenziali evocati visivi (sVEP)
Lasso di tempo: 1 anno
1 anno
Sguardo referenziale cromatico
Lasso di tempo: 1 anno
Nei pazienti adattati al buio
1 anno
Test di sensibilità cromatica a campo pieno (FST)
Lasso di tempo: 1 anno
In visione libera
1 anno
Pupillometria cromatica portatile Pupillometria cromatica portatile
Lasso di tempo: 1 anno
1 anno

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Opus Genetics, Inc

Collaboratori

University of Pennsylvania

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

15 giugno 2023

Completamento primario (Stimato)

15 giugno 2028

Completamento dello studio (Stimato)

15 giugno 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

7 novembre 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

7 novembre 2022

Primo Inserito (Effettivo)

15 novembre 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

19 febbraio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

18 febbraio 2026

Ultimo verificato

1 febbraio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • OPGx-LCA5-1001
  • FD-R-008174 (Altro numero di sovvenzione/finanziamento: Funding Source- FDA Office of Orphan Product Development (OOPD) Grant)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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