Sicherheit und Verträglichkeit Subretinales OPGx-001 für LCA5-assoziierte vererbte Netzhautdegeneration (LCA5-IRD)
18. Februar 2026 aktualisiert von: Opus Genetics, Inc
Eine Open-Label-, Dosiserforschungs-, Sicherheits- und Verträglichkeitsstudie einer subretinalen Injektion eines OPGx-001-Genvektors bei Teilnehmern mit LCA5-assoziierter erblicher Netzhautdegeneration (LCA5-IRD)
Das Ziel dieser klinischen Studie ist die Bewertung der Sicherheit und vorläufigen Wirksamkeit einer subretinalen Gentherapie mit OPGx-001 bei Patienten mit erblicher Netzhautdegeneration aufgrund biallelischer Mutationen im LCA5-Gen.
Studienübersicht
Detaillierte Beschreibung
Dies ist eine nicht-randomisierte, unverblindete Phase-1/2-Dosis-Eskalationsstudie zur Bewertung von zwei Dosen OPGx-001 zur Behandlung von LCA5-IRD.
Die Aufnahme beginnt mit einer niedrigen Dosis von OPGx-001, die über eine einzelne, einseitige subretinale Injektion (Kohorte 1) verabreicht wird, und wird mit einer mittleren Dosis (Kohorte 2) und einer anschließenden hohen Dosis (Kohorte 3) fortgesetzt. Die Eskalation an die nächste Kohorte erfolgt erst nach Überprüfung aller Daten und auf Empfehlung eines unabhängigen Datenüberwachungsausschusses (IDMC).
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Geschätzt)
22
Phase
- Phase 2
- Phase 1
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienkontakt
- Name: Tomas Aleman, M.D.
- Telefonnummer: 1 (215) 662-6396
- E-Mail: ct.gov_inquiries@opusgtx.com
Studieren Sie die Kontaktsicherung
- Name: Mariejel Weber
- Telefonnummer: 1 (215) 662-6396
- E-Mail: mariejel.weber@pennmedicine.upenn.edu
Studienorte
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
- Rekrutierung
- University of Pennsylvania Perelman School of Medicine
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Hauptermittler:
- Tomas Aleman, MD
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Kontakt:
- Mariejel Weber
- Telefonnummer: +12156626396
- E-Mail: mariejel.weber@pennmedicine.upenn.edu
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75231
- Rekrutierung
- Retina Foundation of the Southwest
-
Kontakt:
- Martin Klein
- Telefonnummer: 214-363-3911
- E-Mail: mklein@retinafoundation.org
-
Hauptermittler:
- Mark Penessi, MD
-
-
Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
18 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Sind bereit und in der Lage, eine schriftliche Einverständniserklärung (ICF) abzugeben und gegebenenfalls vor Studienverfahren eine Zustimmung zu unterzeichnen.
- Sind bereit, sich an das klinische Protokoll zu halten und Testverfahren durchzuführen.
- Die Teilnehmer müssen bei Zustimmung mindestens 18 Jahre alt sein.
- Träger von krankheitsverursachenden biallelischen LCA5-Genmutationen, die von einem CLIA-zertifizierten Labor (Clinical Laboratory Improvement Amendments) festgestellt wurden.
- Visus: BCVA < 20/80 auf der Visustabelle der Early Treatment of Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) (modifiziert für Teilnehmer mit Sehschwäche) im zu behandelnden Auge
- Nachweis nachweisbarer Fotorezeptoren durch Spectral Domain Optical Coherence Tomography (SD-OCT)
- Der Teilnehmer ist nach Beurteilung des Prüfarztes ein guter Kandidat für eine Operation
- Der Teilnehmer stimmt zu, den Anweisungen des Prüfarztes bezüglich Einschränkungen nach der Operation zu folgen.
Ausschlusskriterien:
- Personen im gebärfähigen Alter (männlich und weiblich), die schwanger sind oder nicht bereit sind, für die Dauer der Studie eine wirksame Empfängnisverhütung anzuwenden, einschließlich Barrieremethoden für das erste Jahr nach der Verabreichung des Prüfpräparats (IP).
- Vorbestehende Augenerkrankungen oder erschwerende systemische Erkrankungen, die die geplante Operation ausschließen würden. Dazu gehören Personen, die immungeschwächt sind.
- Vorgeschichte einer intraokularen Operation für eines der Augen innerhalb von 6 Monaten vor der geplanten IP-Verabreichung.
- Haben zuvor eine Gentherapie erhalten.
- Sie haben ein Prüfpräparat oder -gerät innerhalb von 90 Tagen oder 5 geschätzten Halbwertszeiten der Behandlung verwendet, je nachdem, was länger ist, oder planen, während des Studienzeitraums an einer anderen Studie mit Arzneimitteln oder Geräten teilzunehmen.
- Vorgeschichte von Krankheiten, die den Teilnehmer von der Teilnahme ausschließen oder die Ergebnismessungstests oder Testergebnisse beeinträchtigen können.
- Unfähig, Sehfunktionstests (z. B. FST-Tests) aus anderen Gründen als Sehschwäche durchzuführen.
- Jede absolute Kontraindikation für eine Behandlung mit oralen Steroiden.
- Jede andere Bedingung, die es dem potenziellen Teilnehmer nicht ermöglichen würde, Nachuntersuchungen während der Studie abzuschließen, und die den potenziellen Teilnehmer nach Ansicht des Prüfarztes für die Studie ungeeignet macht.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Sonstiges
- Zuteilung: Nicht randomisiert
- Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Experimental: Dosisgruppe 1
Eine einzelne, einseitige, subretinale Injektion einer niedrigen Dosis (1E10 vg/Auge) OPGx-001 wird in einer Sentinel-Methode in zwei LCA5-Erwachsene (18 Jahre oder älter) injiziert.
Es erfolgt eine 30-tägige Sicherheitsbewertung und Überprüfung durch den Datenausschuss sowie die Genehmigung der weiteren Dosierung.
Wenn eine zusätzliche Dosierung empfohlen wird, kann ein nachfolgender LCA5-Jugendlicher (13–17) im Sentinel-Stil mit einer einseitigen, subretinalen Injektion von OPGx-001 behandelt werden.
Es erfolgt eine 30-tägige Sicherheitsbewertung und Überprüfung durch den Datenausschuss sowie die Genehmigung der weiteren Dosierung.
Wenn eine zusätzliche Dosierung empfohlen wird, können zwei verbleibende Jugendliche (13–17) mit einer einzigen, einseitigen, subretinalen Injektion einer niedrigen Dosis OPGx-001 behandelt werden.
Die Gesamtkohortengröße beträgt 5 (2 Erwachsene und 3 Jugendliche).
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Adeno-assoziierter Virusvektor, der das menschliche LCA5-Gen exprimiert
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Experimental: Dosisgruppe 2
Eine einzelne, einseitige, subretinale Injektion einer mittleren Dosis (3E10 vg/Auge) OPGx-001 wird in einer Sentinel-Methode in zwei LCA5-Erwachsene (18 Jahre oder älter) injiziert.
Es erfolgt eine 30-tägige Sicherheitsbewertung und Überprüfung durch den Datenausschuss sowie die Genehmigung der weiteren Dosierung.
Wenn eine zusätzliche Dosierung empfohlen wird, kann ein nachfolgender LCA5-Jugendlicher (13–17) im Sentinel-Stil mit einer einseitigen, subretinalen Injektion von OPGx-001 behandelt werden.
Es erfolgt eine 30-tägige Sicherheitsbewertung und Überprüfung durch den Datenausschuss sowie die Genehmigung der weiteren Dosierung.
Wenn eine zusätzliche Dosierung empfohlen wird, können zwei verbleibende Jugendliche (13–17) mit einer einzigen, einseitigen, subretinalen Injektion einer mittleren Dosis OPGx-001 behandelt werden.
Die Gesamtkohortengröße beträgt 5 (2 Erwachsene und 3 Jugendliche).
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Adeno-assoziierter Virusvektor, der das menschliche LCA5-Gen exprimiert
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Experimental: Dosisgruppe 3
Eine einzelne, einseitige, subretinale Injektion einer hohen Dosis (1E11 vg/Auge) OPGx-001 wird in einer Sentinel-Methode in zwei LCA5-Erwachsene (18 Jahre oder älter) injiziert.
Es erfolgt eine 30-tägige Sicherheitsbewertung und Überprüfung durch den Datenausschuss sowie die Genehmigung der weiteren Dosierung.
Wenn eine zusätzliche Dosierung empfohlen wird, kann ein nachfolgender LCA5-Jugendlicher (13–17) im Sentinel-Stil mit einer einseitigen, subretinalen Injektion von OPGx-001 behandelt werden.
Es erfolgt eine 30-tägige Sicherheitsbewertung und Überprüfung durch den Datenausschuss sowie die Genehmigung der weiteren Dosierung.
Wenn eine zusätzliche Dosierung empfohlen wird, kommen zwei verbleibende Jugendliche (13–17) für die Behandlung mit einer einzigen, einseitigen, subretinalen Injektion einer hohen Dosis OPGx-001 in Frage.
Die Gesamtkohortengröße beträgt 5 (2 Erwachsene und 3 Jugendliche).
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Adeno-assoziierter Virusvektor, der das menschliche LCA5-Gen exprimiert
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Kein Eingriff: Teil B Beobachtungsstudie
Teil B wird parallel zu Dosisgruppen 1–3 stattfinden.
Sechzehn Patienten werden über 6 Monate hinweg bewertet, um den natürlichen Verlauf von LCA5-IRD zu beurteilen, und werden anschließend mit OPGx-001 behandelt, das in einer zukünftigen Protokolländerung beschrieben wird. |
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Inzidenz dosislimitierender Toxizitäten
Zeitfenster: 2 Jahre
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Anzahl der DLT-Ereignisse
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2 Jahre
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Anzahl der unerwünschten Ereignisse im Zusammenhang mit OPGx-001
Zeitfenster: 2 Jahre
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Anzahl der IP-bezogenen AEs
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2 Jahre
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Häufigkeit von unerwünschten Ereignissen im Zusammenhang mit OPGx-001
Zeitfenster: 2 Jahre
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Inzidenz von AEs im Zusammenhang mit IP
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2 Jahre
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Schweregrad der unerwünschten Ereignisse im Zusammenhang mit OPGx-001
Zeitfenster: 2 Jahre
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Schweregrad von unerwünschten Ereignissen in Bezug auf das Prüfpräparat
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2 Jahre
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Anzahl der prozedurbezogenen unerwünschten Ereignisse
Zeitfenster: 2 Jahre
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Anzahl der IP-Verabreichung zugeordneten unerwünschten Ereignisse
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2 Jahre
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Inzidenz verfahrensbedingter unerwünschter Ereignisse
Zeitfenster: 2 Jahre
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Inzidenz von unerwünschten Ereignissen im Zusammenhang mit der Verabreichung des Prüfpräparats
|
2 Jahre
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Schweregrad der verfahrensbedingten unerwünschten Ereignisse
Zeitfenster: 2 Jahre
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Schweregrad der AEs im Zusammenhang mit der IP-Verabreichung
|
2 Jahre
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Bewertung von Querschnittsbildern der spektralen Domänenoptischen Kohärenztomographie
Zeitfenster: 2 Jahre
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Qualitative Bewertung des SD-OCT-Bildes
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2 Jahre
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Beurteilung des natürlichen Verlaufs von LCA5-IRD
Zeitfenster: 6 Monate
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Änderung gegenüber dem Ausgangswert in MLoMT
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6 Monate
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Bewertung des natürlichen Verlaufs von LCA5-IRD
Zeitfenster: 6 Monate
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Änderung gegenüber dem Ausgangswert im FST
|
6 Monate
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Beurteilung des natürlichen Verlaufs von LCA5-IRD
Zeitfenster: 6 Monate
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Veränderung des BCVA vom Ausgangswert
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6 Monate
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Bewertung des natürlichen Verlaufs von LCA5-IRD
Zeitfenster: 6 Monate
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Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei FCP/Mikroperimetrie
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6 Monate
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|
Beurteilung des natürlichen Verlaufs von LCA5-IRD
Zeitfenster: 6 Monate
|
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei SD-OCT
|
6 Monate
|
|
Beurteilung des natürlichen Verlaufs von LCA5-IRD
Zeitfenster: 6 Monate
|
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in der Pupillometrie
|
6 Monate
|
|
Bewertung des natürlichen Verlaufs von LCA5-IRD
Zeitfenster: 6 Monate
|
Anzahl unerwünschter Ereignisse
|
6 Monate
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im Multi-Luminanz-Orientierungs- und Mobilitätstest über die Zeit
Zeitfenster: 2 Jahre
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Anzahl identifizierter Objekte
|
2 Jahre
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Veränderung vom Ausgangswert über die Zeit bei Dunkeladaptationstestung des Gesichtsfelds
Zeitfenster: 2 Jahre
|
FST
|
2 Jahre
|
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Veränderung vom Ausgangswert über die Zeit in der bestkorrigierten Sehschärfe (BCVA)
Zeitfenster: 2 Jahre
|
Gemessen mit der LogMAR-Skala
|
2 Jahre
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|
Änderung vom Ausgangswert im Laufe der Zeit im Fragebogen zur Sehfunktion
Zeitfenster: 1 Jahr
|
Bewertet durch den modifizierten National Eye Institute Visuellen Funktionsfragebogen
|
1 Jahr
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Andere Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
|
Mikroperimetrie
Zeitfenster: 1 Jahr
|
Mittlere Empfindlichkeit in dB
|
1 Jahr
|
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Kinetische Perimetrie
Zeitfenster: 1 Jahr
|
Feldausdehnung in Grad
|
1 Jahr
|
|
Orientierungs- und Mobilitätstest in virtueller Realität (VR-O&M)
Zeitfenster: 1 Jahr
|
Leistung über eine Reihe von Lichtstärken
|
1 Jahr
|
|
Perimetrie der Frequenzverdopplungstechnologie (FDT) (sFDT-CA)
Zeitfenster: 1 Jahr
|
1 Jahr
|
|
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Lichtadaptierter transienter Pupillenlichtreflex (LA-TPLR)
Zeitfenster: 1 Jahr
|
1 Jahr
|
|
|
Sweep visuell evozierte Potenziale (sVEPs)
Zeitfenster: 1 Jahr
|
1 Jahr
|
|
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Chromatisches referenzielles Aussehen
Zeitfenster: 1 Jahr
|
Bei dunkeladaptierten Patienten
|
1 Jahr
|
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Vollfeld-chromatische Empfindlichkeitsprüfung (FST)
Zeitfenster: 1 Jahr
|
In freier Sicht
|
1 Jahr
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Tragbare chromatische Pupillometrie Tragbare chromatische Pupillometrie
Zeitfenster: 1 Jahr
|
1 Jahr
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Mitarbeiter
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
15. Juni 2023
Primärer Abschluss (Geschätzt)
15. Juni 2028
Studienabschluss (Geschätzt)
15. Juni 2028
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
7. November 2022
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
7. November 2022
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
15. November 2022
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
19. Februar 2026
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
18. Februar 2026
Zuletzt verifiziert
1. Februar 2026
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- OPGx-LCA5-1001
- FD-R-008174 (Andere Zuschuss-/Finanzierungsnummer: Funding Source- FDA Office of Orphan Product Development (OOPD) Grant)
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
NEIN
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Ja
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird
Nein
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