Безопасность и переносимость Субретинальный OPGx-001 для LCA5-ассоциированной наследственной дегенерации сетчатки (LCA5-IRD)

Критерии включения:

1. Желают и могут предоставить письменное информированное согласие (ICF) и, при необходимости, готовы подписать согласие до любых процедур исследования.
2. Готовы придерживаться клинического протокола и способны выполнять процедуры тестирования.
3. Участники должны быть не моложе 18 лет на момент согласия.
4. Несущие болезнетворные мутации двуаллельного гена LCA5, определенные лабораторией, сертифицированной в соответствии с Поправками по улучшению клинических лабораторий (CLIA).
5. Острота зрения: BCVA < 20/80 по диаграмме остроты зрения в рамках исследования раннего лечения диабетической ретинопатии (ETDRS) (с изменениями для участников с плохим зрением) в глазу, подлежащем лечению
6. Показать доказательства обнаруживаемых фоторецепторов с помощью спектральной оптической когерентной томографии (SD-OCT)
7. По мнению следователя, участник является хорошим кандидатом на операцию.
8. Участник соглашается следовать указаниям исследователя в отношении ограничений после операции.

Критерий исключения:

1. Лица детородного возраста (мужчины и женщины), которые беременны или не желают использовать эффективные методы контрацепции на время исследования, включая барьерные методы, в течение первого года после введения исследуемого продукта (ИП).
2. Ранее существовавшие заболевания глаз или осложняющие системные заболевания, препятствующие плановой операции. Сюда входят лица с ослабленным иммунитетом.
3. История внутриглазных хирургических вмешательств на любом глазу в течение 6 месяцев до запланированного внутрибрюшинного введения.
4. Ранее получали генную терапию.
5. Использовали какой-либо исследуемый препарат или устройство в течение 90 дней или 5 расчетных периодов полураспада лечения, в зависимости от того, что дольше, или планировали участвовать в другом исследовании препарата или устройства в течение периода исследования.
6. Заболевание в анамнезе, которое может помешать участнику участвовать или повлиять на результаты тестирования или результатов тестирования.
7. Неспособность выполнять тестирование зрительных функций (например, тестирование FST) по причинам, отличным от плохого зрения.
8. Никаких абсолютных противопоказаний к курсу оральных стероидов.
9. Любое другое состояние, которое не позволяет потенциальному участнику пройти контрольные обследования в ходе исследования и, по мнению Исследователя, делает потенциального участника непригодным для участия в исследовании.