Sikkerhet og tolerabilitet Subretinal OPGx-001 for LCA5-Associated Inherited Retinal Degeneration (LCA5-IRD)

Inklusjonskriterier:

1. Er villig og i stand til å gi skriftlig informert samtykke (ICF) og, der det er hensiktsmessig, villig til å signere et samtykke før eventuelle studieprosedyrer.
2. Er villig til å følge den kliniske protokollen og i stand til å utføre testprosedyrer.
3. Deltakere må være minst 18 år ved samtykke.
4. Bære sykdomsfremkallende bialleliske LCA5-genmutasjoner bestemt av et Clinical Laboratory Improvement Amendments (CLIA) sertifisert laboratorium.
5. Synsskarphet: BCVA < 20/80 på Early Treatment of Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) synsskarphet (modifisert for svaksynte deltakere) i øyet som skal behandles
6. Vis bevis på detekterbare fotoreseptorer ved Spectral Domain Optical Coherence Tomography (SD-OCT)
7. Deltaker er en god kandidat for kirurgi per utreders vurdering
8. Deltakeren godtar å følge etterforskerens instrukser angående restriksjoner etter operasjonen.

Ekskluderingskriterier:

1. Personer i fertil alder (mann og kvinne) som er gravide eller uvillige til å bruke effektiv prevensjon i løpet av studien, inkludert barrieremetoder det første året etter administrering av undersøkelsesprodukt (IP).
2. Eksisterende øyesykdommer eller kompliserende systemiske sykdommer som vil utelukke den planlagte operasjonen. Dette inkluderer individer som er immunkompromittert.
3. Anamnese med intraokulær kirurgi for begge øyne innen 6 måneder før planlagt IP-administrasjon.
4. Har tidligere mottatt genterapi.
5. Har brukt et undersøkelseslegemiddel eller utstyr innen 90 dager eller 5 estimerte halveringstider av behandlingen, avhengig av hva som er lengst eller planlegger å delta i en annen studie av legemiddel eller utstyr i løpet av studieperioden.
6. Sykdomshistorie som kan utelukke deltakeren fra å delta, eller som kan forstyrre utfallsmåling eller testresultater.
7. Ute av stand til å utføre visuell funksjonstesting (f.eks. FST-testing) av andre grunner enn dårlig syn.
8. Enhver absolutt kontraindikasjon til en kur med orale steroider.
9. Enhver annen tilstand som ikke tillater den potensielle deltakeren å gjennomføre oppfølgingsundersøkelser i løpet av studien og, etter etterforskerens oppfatning, gjør den potensielle deltakeren uegnet for studien.