Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed og tolerabilitet Subretinal OPGx-001 til LCA5-associeret arvelig nethindegeneration (LCA5-IRD)

18. februar 2026 opdateret af: Opus Genetics, Inc

En åben etiket, dosisundersøgelse, sikkerhed og tolerabilitetsundersøgelse af en subretinal injektion af en OPGx-001-genvektor til deltagere med LCA5-associeret arvelig retinal degeneration (LCA5-IRD)

Målet med dette kliniske forsøg er at evaluere sikkerheden og den foreløbige effektivitet af subretinal genterapi med OPGx-001 hos patienter med arvelig retinal degeneration på grund af bialleliske mutationer i LCA5-genet.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et ikke-randomiseret, åbent, fase 1/2 dosis-eskaleringsstudie, der evaluerer to doser OPGx-001 til behandling af LCA5-IRD.

Tilmelding vil begynde med en lav dosis OPGx-001 leveret via enkelt, unilateral subretinal injektion (kohorte 1) og fortsætte til en mellemdosis (kohorte 2) og efterfølgende høj dosis (kohorte 3). Eskalering til hver næste kohorte vil kun fortsætte efter gennemgang af alle data og efter anbefaling fra en uafhængig dataovervågningskomité (IDMC).

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

22

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Rekruttering
        • University of Pennsylvania Perelman School of Medicine
        • Ledende efterforsker:
          • Tomas Aleman, MD
        • Kontakt:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75231
        • Rekruttering
        • Retina Foundation of the Southwest
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Mark Penessi, MD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Er villige og i stand til at give skriftligt informeret samtykke (ICF) og, hvor det er relevant, villige til at underskrive en samtykke forud for eventuelle undersøgelsesprocedurer.
  2. Er villige til at overholde den kliniske protokol og i stand til at udføre testprocedurer.
  3. Deltagere skal være mindst 18 år ved samtykke.
  4. Bære sygdomsfremkaldende biallel LCA5-genmutationer bestemt af et Clinical Laboratory Improvement Amendments (CLIA) certificeret laboratorium.
  5. Synsstyrke: BCVA < 20/80 i undersøgelsen om tidlig behandling af diabetisk retinopati (ETDRS) synsstyrkediagram (modificeret til svagsynede deltagere) i det øje, der skal behandles
  6. Vis bevis på detekterbare fotoreceptorer ved Spectral Domain Optical Coherence Tomography (SD-OCT)
  7. Deltageren er en god kandidat til operation pr. investigators vurdering
  8. Deltageren indvilliger i at følge efterforskerens anvisninger vedrørende restriktioner efter operationen.

Ekskluderingskriterier:

  1. Personer i den fødedygtige alder (mænd og kvinder), som er gravide eller uvillige til at bruge effektiv prævention i hele undersøgelsens varighed, inklusive barrieremetoder i det første år efter administration af forsøgsprodukt (IP).
  2. Eksisterende øjensygdomme eller komplicerende systemiske sygdomme, der ville udelukke den planlagte operation. Dette omfatter personer, der er immunkompromitterede.
  3. Anamnese med intraokulær kirurgi for begge øjne inden for 6 måneder før planlagt IP-administration.
  4. Har tidligere modtaget genterapi.
  5. Har brugt ethvert forsøgslægemiddel eller -udstyr inden for 90 dage eller 5 estimerede halveringstider af behandlingen, alt efter hvad der er længst, eller planlægger at deltage i en anden undersøgelse af lægemiddel eller udstyr i løbet af undersøgelsesperioden.
  6. Anamnese med sygdom, som kan udelukke deltageren fra at deltage, eller som kan interferere med testresultater eller testresultater.
  7. Ude af stand til at udføre synsfunktionstest (f.eks. FST-test) af andre årsager end dårligt syn.
  8. Enhver absolut kontraindikation til et kursus af orale steroider.
  9. Enhver anden betingelse, der ikke ville tillade den potentielle deltager at gennemføre opfølgende undersøgelser under undersøgelsen, og efter investigatorens opfattelse gør den potentielle deltager uegnet til undersøgelsen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Andet
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Dosisgruppe 1
En enkelt, unilateral, subretinal injektion med lav dosis (1E10 vg/øje) OPGx-001 injiceres i to LCA5 voksne (18 år eller derover) på en vagthavende måde. En 30-dages sikkerhedsevaluering og datakomitégennemgang og godkendelse af fortsat dosering finder sted. Hvis yderligere dosering anbefales, kan en efterfølgende LCA5-ungdom (13-17) behandles på en sentinel-måde med en unilateral, subretinal injektion af OPGx-001. En 30-dages sikkerhedsevaluering og datakomitégennemgang og godkendelse af fortsat dosering finder sted. Hvis yderligere dosering anbefales, er to resterende unge (13-17) kvalificerede til at blive behandlet med en enkelt, unilateral subretinal injektion af en lav dosis OPGx-001. Samlet kohortestørrelse er 5 (2 voksne og 3 unge).
Biologisk: AAV8.hLCA5
Adeno-associeret virusvektor, der udtrykker humant LCA5-gen
Eksperimentel: Dosisgruppe 2
En enkelt, unilateral, subretinal injektion af en mellemdosis (3E10 vg/øje) OPGx-001 injiceres i to LCA5 voksne (18 år eller derover) på en vagthavende måde. En 30-dages sikkerhedsevaluering og datakomitégennemgang og godkendelse af fortsat dosering finder sted. Hvis yderligere dosering anbefales, kan en efterfølgende LCA5-ungdom (13-17) behandles på en sentinel-måde med en unilateral, subretinal injektion af OPGx-001. En 30-dages sikkerhedsevaluering og datakomitégennemgang og godkendelse af fortsat dosering finder sted. Hvis yderligere dosering anbefales, er to resterende unge (13-17) kvalificerede til at blive behandlet med en enkelt, unilateral, subretinal injektion af en mellemdosis af OPGx-001. Samlet kohortestørrelse er 5 (2 voksne og 3 unge).
Biologisk: AAV8.hLCA5
Adeno-associeret virusvektor, der udtrykker humant LCA5-gen
Eksperimentel: Dosisgruppe 3
En enkelt, unilateral, subretinal injektion af højdosis (1E11 vg/øje) OPGx-001 injiceres i to LCA5 voksne (18 år eller derover) på en vagthavende måde. En 30-dages sikkerhedsevaluering og datakomitégennemgang og godkendelse af fortsat dosering finder sted. Hvis yderligere dosering anbefales, kan en efterfølgende LCA5-ungdom (13-17) behandles på en sentinel-måde med en unilateral, subretinal injektion af OPGx-001. En 30-dages sikkerhedsevaluering og datakomitégennemgang og godkendelse af fortsat dosering finder sted. Hvis yderligere dosering anbefales, er to resterende unge (13-17) kvalificerede til at blive behandlet med en enkelt, unilateral subretinal injektion af en høj dosis OPGx-001. Samlet kohortestørrelse er 5 (2 voksne og 3 unge).
Biologisk: AAV8.hLCA5
Adeno-associeret virusvektor, der udtrykker humant LCA5-gen
Ingen indgriben: Del B Observationsstudie
Del B vil foregå samtidig med dosisgrupperne 1-3. Seksten patienter vil blive vurderet i 6 måneder for at vurdere den naturlige forløb af LCA5-IRD, hvorefter de vil blive behandlet med OPGx-001, som vil blive beskrevet i en fremtidig protokolændring.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af dosisbegrænsende toksiciteter
Tidsramme: 2 år
Antal DLT-hændelser
2 år
Antal bivirkninger relateret til OPGx-001
Tidsramme: 2 år
Antal bivirkninger relateret til IP
2 år
Forekomst af bivirkninger relateret til OPGx-001
Tidsramme: 2 år
Forekomsten af bivirkninger relateret til IP
2 år
Alvorlighed af bivirkninger relateret til OPGx-001
Tidsramme: 2 år
Sværhedsgrad af bivirkninger relateret til undersøgelsespræparat
2 år
Antal procedure-relaterede bivirkninger
Tidsramme: 2 år
Antal AEs relateret til IP-administration
2 år
Forekomst af procedure-relaterede bivirkninger
Tidsramme: 2 år
Forekomst af bivirkninger relateret til IP-administration
2 år
Sværhedsgrad af procedure-relaterede bivirkninger
Tidsramme: 2 år
Sværhedsgrad af Bivirkninger relateret til Prøvemiddeladministrering
2 år
Vurdering af tverrsnits spektraldomæne optisk kohærenstomografi-billeder
Tidsramme: 2 år
Kvalitativ vurdering af SD-OCT-billede
2 år
Vurdering af den naturlige forløb for LCA5-IRD
Tidsramme: 6 måneder
Ændring fra baseline i MLoMT
6 måneder
Vurdering af den naturlige forløb af LCA5-IRD
Tidsramme: 6 måneder
Ændring fra baseline i FST
6 måneder
Vurdering af naturligt forløb for LCA5-IRD
Tidsramme: 6 måneder
Ændring fra baseline i BCVA
6 måneder
Vurdering af den naturlige forløb for LCA5-IRD
Tidsramme: 6 måneder
Ændring fra baseline i FCP/Mikroperimetri
6 måneder
Vurdering af den naturlige forløb af LCA5-IRD
Tidsramme: 6 måneder
Ændring fra baseline i SD-OCT
6 måneder
Vurdering af den naturlige forløb for LCA5-IRD
Tidsramme: 6 måneder
Ændring fra baseline i pupillometri
6 måneder
Vurdering af den naturlige forløb af LCA5-IRD
Tidsramme: 6 måneder
Antal bivirkninger
6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline over tid i Multi-luminance Orientering og Mobilitetstest
Tidsramme: 2 år
Antal objekter identificeret
2 år
Ændring fra baseline over tid i mørketilpasset fuldfelt følsomhedstest
Tidsramme: 2 år
FST
2 år
Ændring fra udgangspunktet over tid i bedst korrigerede synsskarphed (BCVA)
Tidsramme: 2 år
Målt ved hjælp af LogMAR-skalaen
2 år
Ændring fra baseline over tid i spørgeskema om visuel funktion
Tidsramme: 1 år
Vurderet ved hjælp af det Modificerede National Eye Institute Visuelle Funktionsspørgeskema
1 år

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Mikroperimetri
Tidsramme: 1 år
Gennemsnitlig følsomhed i dB
1 år
Kinetisk perimetri
Tidsramme: 1 år
Feltudstrækning, i grader
1 år
Virtual Reality Orientering og Mobilitetstest (VR-O&M)
Tidsramme: 1 år
Ydeevne over en række lysniveauer
1 år
Frekvensfordoblingsteknologi (FDT) perimetri (sFDT-CA)
Tidsramme: 1 år
1 år
Lystilpasset transient pupillær lysrefleks (LA-TPLR)
Tidsramme: 1 år
1 år
Sweep visual evoked potentials (sVEP'er)
Tidsramme: 1 år
1 år
Kromatisk referentielt udseende
Tidsramme: 1 år
Hos mørketilpassede patienter
1 år
Fuldfelt kromatisk følsomhedstest (FST)
Tidsramme: 1 år
I frit udsyn
1 år
Bærbar kromatisk pupillometri Bærbar kromatisk pupillometri
Tidsramme: 1 år
1 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Opus Genetics, Inc

Samarbejdspartnere

University of Pennsylvania

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

15. juni 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

15. juni 2028

Studieafslutning (Anslået)

15. juni 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

7. november 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

7. november 2022

Først opslået (Faktiske)

15. november 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

19. februar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

18. februar 2026

Sidst verificeret

1. februar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • OPGx-LCA5-1001
  • FD-R-008174 (Andet bevillings-/finansieringsnummer: Funding Source- FDA Office of Orphan Product Development (OOPD) Grant)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner