Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

4D-310 u dospělých s Fabryho chorobou a postižením srdce

19. února 2025 aktualizováno: 4D Molecular Therapeutics

Otevřená studie fáze 1/2a genové terapie 4D-310 u dospělých s Fabryho chorobou a postižením srdce

Toto je prospektivní multicentrická, otevřená studie s eskalací dávky k posouzení bezpečnosti, snášenlivosti a farmakodynamiky 4D-310 po jednorázovém IV podání. Studovaná populace se skládá z dospělých mužů a žen s Fabryho chorobou a postižením srdce

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je prospektivní multicentrická, otevřená studie s eskalací dávky k posouzení bezpečnosti, snášenlivosti a farmakodynamiky 4D-310 po jednorázovém IV podání. Studovaná populace se skládá z dospělých mužů a žen s Fabryho chorobou a postižením srdce

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

18

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Austrálie
      • Melbourne, Austrálie, 3050
        • Aktivní, ne nábor
        • Royal Melbourne Hospital
      • Perth, Austrálie, 6000
        • Aktivní, ne nábor
        • Royal Perth Hospital
      • Westmead, Austrálie, 2145
        • Zatím nenabíráme
        • Westmead Hospital
        • Kontakt:
  • Tchaj-wan
      • Taipei, Tchaj-wan, 11217
        • Nábor
        • Taipei Veterans General Hospital
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

14 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Dospělí samci a samice
  2. Patogenní GLA mutace konzistentní s Fabryho chorobou
  3. Potvrzená diagnóza klasické nebo pozdní Fabryho choroby s postižením srdce
  4. Jedinci na ERT musí být na stabilní dávce po dobu alespoň 6 měsíců (a minimálně 12 měsíců celkové expozice) před zařazením do studie
  5. Souhlaste s používáním vysoce účinné antikoncepce

Kritéria vyloučení:

  1. Přítomnost vysokého titru neutralizačních protilátek proti kapsidě 4D-310 nebo přítomnost vysokého titru protilátek proti AGA
  2. eGFR
  3. Podstoupil transplantaci ledviny nebo je v současné době na hemodialýze nebo peritoneální dialýze
  4. HIV, aktivní nebo chronická hepatitida B nebo C,
  5. Důkaz onemocnění jater, závažného onemocnění plic nebo cukrovky se špatnou kontrolou glykémie
  6. Anamnéza cévní mozkové příhody nebo tranzitorní ischemické ataky během posledních 12 měsíců nebo jiné významné tromboembolické onemocnění v anamnéze (např. plicní embolie)
  7. Kontraindikace systémové léčby kortikosteroidy nebo imunosupresivní léčby
  8. Chronické užívání steroidů, definované jako ≥ 3 měsíce užívání perorálních kortikosteroidů během posledních 12 měsíců.
  9. Středně těžké až těžké kardiovaskulární onemocnění nebo nekontrolovaná hypertenze
  10. Ejekční frakce levé komory
  11. V současné době dostáváte zkoumaný lék, zařízení nebo terapii nebo jste někdy dostávali genovou terapii
  12. Anamnéza reakce na ERT související s infuzí nebo jakákoli nežádoucí reakce vedoucí k přerušení ERT
  13. Karcinom v anamnéze do 2 let (výjimky zahrnují nemelanomový karcinom kůže, lokalizovaný karcinom prostaty léčený s léčebným záměrem)
  14. Těhotné nebo kojící

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Úroveň dávky 4D -310 -1
Single IV podávání hladiny dávky 4D -310
Biologický: 4D-310
Single IV administrace 4D-310
Experimentální: Úroveň dávky 4D-310
Jednorázová správa IV úrovně dávky 4D-310
Biologický: 4D-310
Single IV administrace 4D-310
Experimentální: Úroveň dávky 4D-310
Single IV podávání 4D-310 na úrovni dávky 3
Biologický: 4D-310
Single IV administrace 4D-310
Experimentální: 4D-310 Úroveň dávky 1 (již se nezaregistruje)
Již se nezaregistruje - Single IV administrace 4D -310 na úrovni dávky 1
Biologický: 4D-310
Single IV administrace 4D-310

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Incidence a závažnost nežádoucích účinků
Časové okno: 1 rok
Incidence a závažnost nežádoucích účinků po jedné dávce IV 4D-310intravenózní (iv) dávka
1 rok

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty v sérové ​​aktivitě AGA
Časové okno: 1 rok
Změna od výchozí hodnoty v sérové ​​aktivitě AGA
1 rok
Změna od výchozího sérového globotriaosylsfingosinu (lysoGb3)
Časové okno: 1 rok
Změna od výchozího sérového globotriaosylsfingosinu (lysoGb3)
1 rok

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

4D Molecular Therapeutics

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Alan H Cohen, MD, 4D Molecular Therapeutics

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

16. října 2022

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. června 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. června 2030

Termíny zápisu do studia

První předloženo

4. listopadu 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

17. listopadu 2022

První zveřejněno (Aktuální)

29. listopadu 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

25. března 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

19. února 2025

Naposledy ověřeno

1. února 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 4D-310-C002

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit