Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

4D-310 aikuisilla, joilla on Fabryn tauti ja sydämen vajaatoiminta

keskiviikko 19. helmikuuta 2025 päivittänyt: 4D Molecular Therapeutics

Avoin, vaihe 1/2a geeniterapian 4D-310 koe aikuisilla, joilla on Fabryn tauti ja sydänvamma

Tämä on potentiaalinen monikeskus, avoin, annoskorotuskoe, jossa arvioidaan 4D-310:n turvallisuutta, siedettävyyttä ja farmakodynamiikkaa yhden suonensisäisen annon jälkeen. Tutkimuspopulaatio koostuu aikuisista miehistä ja naisista, joilla on Fabryn tauti ja sydänvaivoja

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on potentiaalinen monikeskus, avoin, annoskorotuskoe, jossa arvioidaan 4D-310:n turvallisuutta, siedettävyyttä ja farmakodynamiikkaa yhden suonensisäisen annon jälkeen. Tutkimuspopulaatio koostuu aikuisista miehistä ja naisista, joilla on Fabryn tauti ja sydänvaivoja

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

18

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Australia
      • Melbourne, Australia, 3050
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • Royal Melbourne Hospital
      • Perth, Australia, 6000
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • Royal Perth Hospital
      • Westmead, Australia, 2145
        • Ei vielä rekrytointia
        • Westmead Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 11217
        • Rekrytointi
        • Taipei Veterans General Hospital
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

14 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Aikuiset miehet ja naiset
  2. Patogeeninen GLA-mutaatio, joka on yhdenmukainen Fabryn taudin kanssa
  3. Vahvistettu diagnoosi klassisesta tai myöhään alkavasta Fabryn taudista, johon liittyy sydän
  4. ERT-hoitoa saavien henkilöiden on oltava vakaalla annoksella vähintään 6 kuukauden ajan (ja vähintään 12 kuukauden kokonaisaltistus) ennen tutkimukseen ilmoittautumista
  5. Suostu käyttämään erittäin tehokasta ehkäisyä

Poissulkemiskriteerit:

  1. Korkean tiitterin neutraloiva vasta-aine 4D-310-kapsidia vastaan ​​tai korkea vasta-ainetiitteri AGA:lle
  2. eGFR
  3. Jolle on tehty munuaisensiirto tai parhaillaan hemodialyysi- tai peritoneaalidialyysihoidossa
  4. HIV, aktiivinen tai krooninen hepatiitti B tai C,
  5. Todisteet maksasairaudesta, vaikeasta keuhkosairaudesta tai diabeteksesta, jonka glukoositasapaino on huono
  6. Aiemmin aivohalvaus tai ohimenevä iskeeminen kohtaus viimeisen 12 kuukauden aikana tai muu merkittävä tromboembolinen sairaus (esim. keuhkoveritulppa)
  7. Vasta-aihe systeemiselle kortikosteroidihoidolle tai immunosuppressiiviselle hoidolle
  8. Krooninen steroidien käyttö, joka määritellään ≥ 3 kuukauden suun kautta otettavaksi kortikosteroidikäytöksi viimeisen 12 kuukauden aikana.
  9. Keskivaikea tai vaikea sydän- ja verisuonisairaus tai hallitsematon verenpainetauti
  10. Vasemman kammion ejektiofraktio
  11. Hän saa parhaillaan tutkimuslääkettä, -laitetta tai -terapiaa tai on koskaan saanut geeniterapiaa
  12. Aiempi infuusioon liittyvä vaste ERT:lle tai mikä tahansa haittavaikutus, joka johtaa ERT-hoidon lopettamiseen
  13. Syöpähistoria 2 vuoden sisällä (poikkeuksia ovat ei-melanooma-ihosyöpä, paikallinen eturauhassyöpä, jota on hoidettu parantavalla tarkoituksella)
  14. Raskaana oleva tai imettävä

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: 4D -310 -annostaso -1
Yksittäinen IV 4D -310 -annostaso -1: n antaminen
Biologinen: 4D-310
Yksi IV 4D-310: n antaminen
Kokeellinen: 4D-310-annos taso 2
Yksittäinen IV 4D-310-annoksen taso 2
Biologinen: 4D-310
Yksi IV 4D-310: n antaminen
Kokeellinen: 4D-310-annostaso 3
Yksittäinen IV 4D-310: n antaminen annoksella 3
Biologinen: 4D-310
Yksi IV 4D-310: n antaminen
Kokeellinen: 4D-310-annostaso 1 (ei enää ilmoittautua)
Ei enää ilmoittautumista - yksi IV 4D -310: n antaminen annoksella 1
Biologinen: 4D-310
Yksi IV 4D-310: n antaminen

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Haittavaikutusten esiintyvyys ja vakavuus
Aikaikkuna: Yksi vuosi
Haittavaikutusten esiintyvyys ja vakavuus yhden IV-annoksen jälkeen 4D-310intravenous (IV) -annos
Yksi vuosi

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötasosta seerumin AGA-aktiivisuudessa
Aikaikkuna: 1 vuosi
Muutos lähtötasosta seerumin AGA-aktiivisuudessa
1 vuosi
Muutos lähtötilanteesta seerumin globotriaosyylisfingosiini (lysoGb3)
Aikaikkuna: 1 vuosi
Muutos lähtötilanteesta seerumin globotriaosyylisfingosiini (lysoGb3)
1 vuosi

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

4D Molecular Therapeutics

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Alan H Cohen, MD, 4D Molecular Therapeutics

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Sunnuntai 16. lokakuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 1. kesäkuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 1. kesäkuuta 2030

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 4. marraskuuta 2022

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 17. marraskuuta 2022

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 29. marraskuuta 2022

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 25. maaliskuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 19. helmikuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. helmikuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 4D-310-C002

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa