Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

4D-310 hos voksne med Fabrys sygdom og hjerteinvolvering

19. februar 2025 opdateret af: 4D Molecular Therapeutics

Et åbent, fase 1/2a-forsøg med genterapi 4D-310 hos voksne med Fabrys sygdom og hjerteinvolvering

Dette er et prospektivt multicenter, åbent, dosis-eskaleringsforsøg for at vurdere sikkerheden, tolerabiliteten og farmakodynamikken af ​​4D-310 efter en enkelt IV-administration. Undersøgelsespopulationen består af voksne mænd og kvinder med Fabrys sygdom og hjerteinvolvering

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et prospektivt multicenter, åbent, dosis-eskaleringsforsøg for at vurdere sikkerheden, tolerabiliteten og farmakodynamikken af ​​4D-310 efter en enkelt IV-administration. Undersøgelsespopulationen består af voksne mænd og kvinder med Fabrys sygdom og hjerteinvolvering

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

18

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Australien
      • Melbourne, Australien, 3050
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Royal Melbourne Hospital
      • Perth, Australien, 6000
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Royal Perth Hospital
      • Westmead, Australien, 2145
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Westmead Hospital
        • Kontakt:
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 11217
        • Rekruttering
        • Taipei Veterans General Hospital
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

14 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Voksne hanner og hunner
  2. Patogen GLA-mutation i overensstemmelse med Fabrys sygdom
  3. Bekræftet diagnose af klassisk eller sent opstået Fabry sygdom med hjertepåvirkning
  4. Personer på ERT skal have en stabil dosis i mindst 6 måneder (og minimum 12 måneders total eksponering) før studieoptagelse
  5. Accepter at bruge højeffektiv prævention

Ekskluderingskriterier:

  1. Tilstedeværelse af neutraliserende antistof med høj titer mod 4D-310 capsid eller tilstedeværelse af høj antistoftiter mod AGA
  2. eGFR
  3. Gennemgået nyretransplantation eller i øjeblikket i hæmodialyse eller peritonealdialyse
  4. HIV, aktiv eller kronisk hepatitis B eller C,
  5. Tegn på leversygdom, alvorlig lungesygdom eller diabetes med dårlig glykæmisk kontrol
  6. Anamnese med slagtilfælde eller forbigående iskæmisk anfald inden for de sidste 12 måneder eller anden betydelig tromboembolisk sygdomshistorie (f. lungeemboli)
  7. Kontraindikation til systemisk kortikosteroidbehandling eller immunsuppressiv behandling
  8. Kronisk steroidbrug, defineret som ≥ 3 måneders oral kortikosteroidbrug inden for de sidste 12 måneder.
  9. Moderat svær til svær hjerte-kar-sygdom eller ukontrolleret hypertension
  10. Venstre ventrikel ejektionsfraktion af
  11. Modtager i øjeblikket forsøgsmedicin, udstyr eller terapi eller har nogensinde modtaget genterapi
  12. Anamnese med infusionsrelateret respons på ERT eller enhver bivirkning, der fører til seponering af ERT
  13. Anamnese med kræft inden for 2 år (undtagelser omfatter ikke-melanom hudkræft, lokaliseret prostatacancer behandlet med helbredende hensigt)
  14. Gravid eller ammende

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: 4D -310 dosisniveau -1
Enkelt IV -administration af 4D -310 dosisniveau -1
Biologisk: 4D-310
Enkelt IV-administration af 4D-310
Eksperimentel: 4D-310 dosis niveau 2
Enkelt IV-administration af 4D-310 dosisniveau 2
Biologisk: 4D-310
Enkelt IV-administration af 4D-310
Eksperimentel: 4D-310 dosis niveau 3
Enkelt IV-administration af 4D-310 på dosisniveau 3
Biologisk: 4D-310
Enkelt IV-administration af 4D-310
Eksperimentel: 4D-310 dosis niveau 1 (ikke længere tilmelding)
Ikke længere tilmelding - enkelt IV -administration af 4D -310 på dosisniveau 1
Biologisk: 4D-310
Enkelt IV-administration af 4D-310

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst og sværhedsgrad af bivirkninger
Tidsramme: 1 år
Forekomst og sværhedsgrad af bivirkninger efter en enkelt IV-dosis på 4D-310Intravenøs (IV) dosis
1 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i serum AGA-aktivitet
Tidsramme: 1 år
Ændring fra baseline i serum AGA-aktivitet
1 år
Ændring fra baseline serum globotriaosylsphingosin (lysoGb3)
Tidsramme: 1 år
Ændring fra baseline serum globotriaosylsphingosin (lysoGb3)
1 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

4D Molecular Therapeutics

Efterforskere

  • Studieleder: Alan H Cohen, MD, 4D Molecular Therapeutics

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

16. oktober 2022

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. juni 2026

Studieafslutning (Anslået)

1. juni 2030

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

4. november 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

17. november 2022

Først opslået (Faktiske)

29. november 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. marts 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

19. februar 2025

Sidst verificeret

1. februar 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 4D-310-C002

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner