Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

4D-310 у взрослых с болезнью Фабри и поражением сердца

19 февраля 2025 г. обновлено: 4D Molecular Therapeutics

Открытое исследование фазы 1/2а генной терапии 4D-310 у взрослых с болезнью Фабри и поражением сердца

Это проспективное многоцентровое открытое исследование с повышением дозы для оценки безопасности, переносимости и фармакодинамики 4D-310 после однократного внутривенного введения. Исследуемая популяция состоит из взрослых мужчин и женщин с болезнью Фабри и поражением сердца.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это проспективное многоцентровое открытое исследование с повышением дозы для оценки безопасности, переносимости и фармакодинамики 4D-310 после однократного внутривенного введения. Исследуемая популяция состоит из взрослых мужчин и женщин с болезнью Фабри и поражением сердца.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

18

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: 4DMT Patient Advocacy
  • Номер телефона: (888) 748-8881
  • Электронная почта: clinicaltrials@4DMT.com

Места учебы

  • Австралия
      • Melbourne, Австралия, 3050
        • Активный, не рекрутирующий
        • Royal Melbourne Hospital
      • Perth, Австралия, 6000
        • Активный, не рекрутирующий
        • Royal Perth Hospital
      • Westmead, Австралия, 2145
        • Еще не набирают
        • Westmead Hospital
        • Контакт:
          • 4DMT Patient Advocacy
          • Номер телефона: (888) 748-8881
          • Электронная почта: clinicaltrials@4DMT.com
  • Тайвань
      • Taipei, Тайвань, 11217
        • Рекрутинг
        • Taipei Veterans General Hospital
        • Контакт:
          • 4DMT Patient Advocacy
          • Номер телефона: (888) 748-8881
          • Электронная почта: clinicaltrials@4DMT.com

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

14 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Взрослые самцы и самки
  2. Патогенная мутация GLA соответствует болезни Фабри
  3. Подтвержденный диагноз классической или поздней формы болезни Фабри с поражением сердца
  4. Лица, получающие ФЗТ, должны получать стабильную дозу в течение не менее 6 месяцев (и не менее 12 месяцев общего воздействия) до включения в исследование.
  5. Согласитесь использовать высокоэффективную контрацепцию

Критерий исключения:

  1. Наличие высокого титра нейтрализующих антител к капсиду 4D-310 или наличие высокого титра антител к AGA
  2. рСКФ
  3. Перенесшие трансплантацию почки или находящиеся в настоящее время на гемодиализе или перитонеальном диализе
  4. ВИЧ, активный или хронический гепатит В или С,
  5. Признаки заболевания печени, тяжелого заболевания легких или диабета с плохим гликемическим контролем.
  6. История инсульта или транзиторной ишемической атаки в течение последних 12 месяцев или другая тяжелая тромбоэмболическая болезнь в анамнезе (например, легочная эмболия)
  7. Противопоказания к системной терапии кортикостероидами или иммуносупрессивной терапии
  8. Хроническое употребление стероидов, определяемое как прием пероральных кортикостероидов в течение ≥ 3 месяцев в течение последних 12 месяцев.
  9. Среднетяжелое или тяжелое сердечно-сосудистое заболевание или неконтролируемая артериальная гипертензия
  10. Фракция выброса левого желудочка
  11. В настоящее время получают исследуемое лекарство, устройство или терапию или когда-либо получали генную терапию
  12. Инфузионный ответ на ФЗТ в анамнезе или любая побочная реакция, приведшая к прекращению ФЗТ
  13. Рак в анамнезе в течение 2 лет (исключения включают немеланомный рак кожи, локализованный рак предстательной железы, леченный с лечебной целью)
  14. Беременные или кормящие грудью

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Последовательное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: 4D -310 Уровень дозы -1
Одиночное введение в IV уровня дозы 4D -310 -1
Биологический: 4D-310
Одиночное введение в IV 4D-310
Экспериментальный: 4D-310 Доза Уровень 2
Одиночное введение в IV уровня дозы 4D-310
Биологический: 4D-310
Одиночное введение в IV 4D-310
Экспериментальный: 4D-310 Доза 3 Уровень 3
Одиночное введение IV 4D-310 на уровне 3 дозы 3
Биологический: 4D-310
Одиночное введение в IV 4D-310
Экспериментальный: 4D-310 Доза 1 (больше не зарегистрируется)
Больше не зарегистрируется - отдельное введение IV 4D -310 на уровне дозы 1
Биологический: 4D-310
Одиночное введение в IV 4D-310

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Частота и серьезность неблагоприятных событий
Временное ограничение: 1 год
Частота и тяжесть побочных явлений после одной дозы IV из 4D-310INTRAVENOUS (IV) дозы
1 год

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение активности AGA в сыворотке по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: 1 год
Изменение активности AGA в сыворотке по сравнению с исходным уровнем
1 год
Изменение по сравнению с исходным уровнем глоботриаозилсфингозина в сыворотке (lysoGb3)
Временное ограничение: 1 год
Изменение по сравнению с исходным уровнем глоботриаозилсфингозина в сыворотке (lysoGb3)
1 год

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

4D Molecular Therapeutics

Следователи

  • Директор по исследованиям: Alan H Cohen, MD, 4D Molecular Therapeutics

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

16 октября 2022 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 июня 2026 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 июня 2030 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

4 ноября 2022 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

17 ноября 2022 г.

Первый опубликованный (Действительный)

29 ноября 2022 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

25 марта 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

19 февраля 2025 г.

Последняя проверка

1 февраля 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 4D-310-C002

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Да

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться