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4D-310 en adultos con enfermedad de Fabry y compromiso cardíaco

19 de febrero de 2025 actualizado por: 4D Molecular Therapeutics

Un ensayo abierto de fase 1/2a de terapia génica 4D-310 en adultos con enfermedad de Fabry y compromiso cardíaco

Este es un ensayo prospectivo, multicéntrico, abierto y de escalada de dosis para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la farmacodinámica de 4D-310 después de una sola administración IV. La población de estudio está compuesta por hombres y mujeres adultos con enfermedad de Fabry y compromiso cardíaco.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un ensayo prospectivo, multicéntrico, abierto y de escalada de dosis para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la farmacodinámica de 4D-310 después de una sola administración IV. La población de estudio está compuesta por hombres y mujeres adultos con enfermedad de Fabry y compromiso cardíaco.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

18

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Australia
      • Melbourne, Australia, 3050
        • Activo, no reclutando
        • Royal Melbourne Hospital
      • Perth, Australia, 6000
        • Activo, no reclutando
        • Royal Perth Hospital
      • Westmead, Australia, 2145
        • Aún no reclutando
        • Westmead Hospital
        • Contacto:
  • Taiwán
      • Taipei, Taiwán, 11217
        • Reclutamiento
        • Taipei Veterans General Hospital
        • Contacto:

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

14 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Machos y hembras adultos
  2. Mutación patógena de GLA compatible con la enfermedad de Fabry
  3. Diagnóstico confirmado de enfermedad de Fabry clásica o tardía con compromiso cardíaco
  4. Las personas que reciben ERT deben tener una dosis estable durante al menos 6 meses (y un mínimo de 12 meses de exposición total) antes de la inscripción en el estudio
  5. Aceptar el uso de métodos anticonceptivos altamente efectivos

Criterio de exclusión:

  1. Presencia de títulos altos de anticuerpos neutralizantes contra la cápside 4D-310, o presencia de títulos altos de anticuerpos contra AGA
  2. eGFR
  3. Sometido a un trasplante de riñón o actualmente en hemodiálisis o diálisis peritoneal
  4. VIH, hepatitis B o C activa o crónica,
  5. Evidencia de enfermedad hepática, enfermedad pulmonar grave o diabetes con control deficiente de la glucemia
  6. Historial de accidente cerebrovascular o ataque isquémico transitorio en los últimos 12 meses, u otra historia de enfermedad tromboembólica significativa (p. embolia pulmonar)
  7. Contraindicación para la terapia con corticosteroides sistémicos o la terapia inmunosupresora
  8. Uso crónico de esteroides, definido como ≥ 3 meses de uso de corticosteroides orales en los últimos 12 meses.
  9. Enfermedad cardiovascular de moderadamente grave a grave o hipertensión no controlada
  10. Fracción de eyección del ventrículo izquierdo de
  11. Recibe actualmente un fármaco, dispositivo o terapia en investigación o ha recibido alguna vez terapia génica
  12. Historial de respuesta relacionada con la infusión a ERT o cualquier reacción adversa que lleve a la interrupción de ERT
  13. Antecedentes de cáncer en los últimos 2 años (las excepciones incluyen cáncer de piel no melanoma, cáncer de próstata localizado tratado con intención curativa)
  14. embarazada o amamantando

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Nivel de dosis 4D -310 -1
Administración IV única del nivel de dosis 4D -310 -1
Biológico: 4D-310
Administración Single IV de 4D-310
Experimental: Nivel de dosis 4D-310 2
Administración IV única del nivel de dosis 4D-310 2
Biológico: 4D-310
Administración Single IV de 4D-310
Experimental: Nivel de dosis 4D-310 3
Administración Single IV de 4D-310 en el nivel de dosis 3
Biológico: 4D-310
Administración Single IV de 4D-310
Experimental: Dosis 4D-310 Nivel 1 (ya no se inscribe)
Ya no se inscribe: administración de IV individual de 4D -310 en la dosis nivel 1
Biológico: 4D-310
Administración Single IV de 4D-310

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Incidencia y gravedad de eventos adversos
Periodo de tiempo: 1 año
Incidencia y gravedad de eventos adversos después de una dosis IV única de dosis 4D-310 INTRAVENACIÓN (IV)
1 año

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en la actividad sérica de AGA
Periodo de tiempo: 1 año
Cambio desde el inicio en la actividad sérica de AGA
1 año
Cambio desde el valor inicial de globotriaosilesfingosina sérica (lysoGb3)
Periodo de tiempo: 1 año
Cambio desde el valor inicial de globotriaosilesfingosina sérica (lysoGb3)
1 año

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

4D Molecular Therapeutics

Investigadores

  • Director de estudio: Alan H Cohen, MD, 4D Molecular Therapeutics

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

16 de octubre de 2022

Finalización primaria (Estimado)

1 de junio de 2026

Finalización del estudio (Estimado)

1 de junio de 2030

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

4 de noviembre de 2022

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

17 de noviembre de 2022

Publicado por primera vez (Actual)

29 de noviembre de 2022

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

25 de marzo de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

19 de febrero de 2025

Última verificación

1 de febrero de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 4D-310-C002

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

Sí

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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