파브리병 및 심장 침범이 있는 성인의 4D-310
2024년 4월 5일 업데이트: 4D Molecular Therapeutics
파브리병 및 심장 침범이 있는 성인의 유전자 치료 4D-310의 공개 라벨, 1/2a상 시험
이것은 단일 IV 투여 후 4D-310의 안전성, 내약성 및 약력학을 평가하기 위한 전향적인 다기관, 오픈 라벨, 용량 증량 시험입니다.
연구 모집단은 파브리병 및 심장 침범이 있는 성인 남성과 여성으로 구성됩니다.
연구 개요
상세 설명
이것은 단일 IV 투여 후 4D-310의 안전성, 내약성 및 약력학을 평가하기 위한 전향적인 다기관, 오픈 라벨, 용량 증량 시험입니다.
연구 모집단은 파브리병 및 심장 침범이 있는 성인 남성과 여성으로 구성됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
18
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
16년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 성인 남성과 여성
- 파브리병과 일치하는 병원성 GLA 돌연변이
- 심장 침범을 동반한 고전적 또는 후기 발병 파브리병 진단 확인
- ERT를 받는 개인은 연구 등록 전 최소 6개월(최소 12개월 총 노출) 동안 안정적인 용량을 유지해야 합니다.
- 매우 효과적인 피임법 사용에 동의
제외 기준:
- 4D-310 캡시드에 대한 높은 역가 중화 항체의 존재 또는 AGA에 대한 높은 역가의 항체 존재
- eGFR
- 신장이식을 받았거나 현재 혈액투석 또는 복막투석을 받고 있는 자
- HIV, 활동성 또는 만성 B형 또는 C형 간염,
- 간 질환, 중증 폐 질환 또는 혈당 조절이 불량한 당뇨병의 증거
- 지난 12개월 이내에 뇌졸중 또는 일과성 허혈 발작의 병력 또는 기타 중요한 혈전색전증 병력(예: 폐 색전증)
- 전신 코르티코스테로이드 요법 또는 면역억제 요법에 대한 금기
- 지난 12개월 이내에 경구용 코르티코스테로이드를 3개월 이상 사용한 것으로 정의되는 만성 스테로이드 사용.
- 중등도에서 중증의 심혈관 질환 또는 조절되지 않는 고혈압
- 좌심실 박출률
- 현재 연구 약물, 장치 또는 치료를 받고 있거나 유전자 치료를 받은 적이 있는 사람
- ERT에 대한 주입 관련 반응의 이력 또는 ERT 중단을 초래하는 부작용
- 2년 이내의 암 병력(예외에는 비흑색종 피부암, 완치 목적으로 치료되는 국소 전립선암 포함)
- 임신 또는 모유 수유
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 4D-310 용량 수준 1 - AAV 중화 항체(NAb) 그룹 A
4D-310 용량 수준 1 - AAV NAb 역가 그룹 A 환자
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4D-310 용량 수준 1의 단일 IV 투여
4D-310 용량 수준 2의 단일 IV 투여
선택된 용량으로 4D-310의 단일 IV 투여
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실험적: 4D-310 용량 수준 1 - AAV NAb 역가 그룹 B
4D-310 용량 수준 1 - AAV NAb 역가 그룹 B 환자
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4D-310 용량 수준 1의 단일 IV 투여
4D-310 용량 수준 2의 단일 IV 투여
선택된 용량으로 4D-310의 단일 IV 투여
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실험적: 4D-310 용량 수준 2 - AAV NAb 역가 그룹 A 및/또는 B
AAV NAb 역가 그룹 A 및/또는 B 환자의 용량 수준 2에서 4D-310
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4D-310 용량 수준 1의 단일 IV 투여
4D-310 용량 수준 2의 단일 IV 투여
선택된 용량으로 4D-310의 단일 IV 투여
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실험적: 4D-310 용량 확장
선택된 용량 및 선택된 AAV Nab 역가 그룹(들) 환자에서 4D-310의 용량 확장 코호트
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4D-310 용량 수준 1의 단일 IV 투여
4D-310 용량 수준 2의 단일 IV 투여
선택된 용량으로 4D-310의 단일 IV 투여
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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부작용의 발생률 및 심각도
기간: 일년
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4D-310의 단일 IV 투여 후 부작용의 발생률 및 중증도
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일년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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혈청 AGA 활성의 기준선으로부터의 변화
기간: 일년
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혈청 AGA 활성의 기준선으로부터의 변화
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일년
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베이스라인 혈청 글로보트리아오실스핑고신(lysoGb3)으로부터의 변화
기간: 일년
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베이스라인 혈청 글로보트리아오실스핑고신(lysoGb3)으로부터의 변화
|
일년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Alan H Cohen, MD, 4D Molecular Therapeutics
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 10월 16일
기본 완료 (추정된)
2026년 1월 1일
연구 완료 (추정된)
2030년 1월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 11월 4일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 11월 17일
처음 게시됨 (실제)
2022년 11월 29일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 4월 8일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 4월 5일
마지막으로 확인됨
2024년 4월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 4D-310-C002
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
예
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4D-310에 대한 임상 시험
-
Woolcock Institute of Medical ResearchUniversity of Sydney완전한
-
University of Wisconsin, MadisonNational Cancer Institute (NCI); National Institutes of Health (NIH)종료됨
-
University Hospital, Montpellier완전한
-
M.D. Anderson Cancer CenterNational Cancer Institute (NCI)완전한IVA기 폐암 AJCC v8 | IVB기 폐암 AJCC v8 | IV기 폐암 AJCC v8 | 간의 전이성 악성 신생물 | 4기 대장암 AJCC v8 | IVA기 대장암 AJCC v8 | IVB기 대장암 AJCC v8 | IVC기 대장암 AJCC v8 | 폐의 전이성 악성 신생물미국