Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

4D-310 u dorosłych z chorobą Fabry'ego i zajęciem serca

19 lutego 2025 zaktualizowane przez: 4D Molecular Therapeutics

Otwarta próba fazy 1/2a terapii genowej 4D-310 u dorosłych z chorobą Fabry'ego i zajęciem serca

Jest to prospektywne, wieloośrodkowe, otwarte badanie z eskalacją dawki, mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji i farmakodynamiki 4D-310 po pojedynczym podaniu dożylnym. Badana populacja składa się z dorosłych mężczyzn i kobiet z chorobą Fabry'ego i zajęciem serca

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to prospektywne, wieloośrodkowe, otwarte badanie z eskalacją dawki, mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji i farmakodynamiki 4D-310 po pojedynczym podaniu dożylnym. Badana populacja składa się z dorosłych mężczyzn i kobiet z chorobą Fabry'ego i zajęciem serca

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

18

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Australia
      • Melbourne, Australia, 3050
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • Royal Melbourne Hospital
      • Perth, Australia, 6000
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • Royal Perth Hospital
      • Westmead, Australia, 2145
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Westmead Hospital
        • Kontakt:
  • Tajwan
      • Taipei, Tajwan, 11217
        • Rekrutacyjny
        • Taipei Veterans General Hospital
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

14 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Dorosłe samce i samice
  2. Patogenna mutacja GLA zgodna z chorobą Fabry'ego
  3. Potwierdzone rozpoznanie klasycznej lub późnej postaci choroby Fabry'ego z zajęciem serca
  4. Osoby stosujące ERT muszą przyjmować stabilną dawkę przez co najmniej 6 miesięcy (i co najmniej 12 miesięcy całkowitej ekspozycji) przed włączeniem do badania
  5. Zgódź się na stosowanie wysoce skutecznej antykoncepcji

Kryteria wyłączenia:

  1. Obecność wysokiego miana przeciwciał neutralizujących dla kapsydu 4D-310 lub obecność wysokiego miana przeciwciał przeciwko AGA
  2. eGFR
  3. Przeszedł przeszczep nerki lub obecnie jest poddawany hemodializie lub dializie otrzewnowej
  4. HIV, czynne lub przewlekłe wirusowe zapalenie wątroby typu B lub C,
  5. Dowody na chorobę wątroby, ciężką chorobę płuc lub cukrzycę ze słabą kontrolą glikemii
  6. Udar lub przemijający napad niedokrwienny w wywiadzie w ciągu ostatnich 12 miesięcy lub inna istotna choroba zakrzepowo-zatorowa w wywiadzie (np. zatorowość płucna)
  7. Przeciwwskazania do ogólnoustrojowej terapii kortykosteroidami lub leczenia immunosupresyjnego
  8. Przewlekłe stosowanie steroidów, definiowane jako ≥ 3 miesiące stosowania doustnych kortykosteroidów w ciągu ostatnich 12 miesięcy.
  9. Umiarkowanie ciężka do ciężkiej choroba sercowo-naczyniowa lub niekontrolowane nadciśnienie
  10. Frakcja wyrzutowa lewej komory
  11. Obecnie otrzymujący eksperymentalny lek, urządzenie lub terapię lub kiedykolwiek poddany terapii genowej
  12. Historia odpowiedzi związanej z infuzją na ERT lub jakiekolwiek działanie niepożądane prowadzące do przerwania ERT
  13. Historia raka w ciągu 2 lat (wyjątki obejmują nieczerniakowego raka skóry, zlokalizowanego raka prostaty leczonego z zamiarem wyleczenia)
  14. Ciąża lub karmienie piersią

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Poziom dawki 4d -310 -1
Pojedyncze podawanie IV poziomu dawki 4D -310 Poziom -1
Biologiczny: 4d-310
Pojedyncza podawanie IV 4D-310
Eksperymentalny: Poziom 2 dawki 4d-310
Pojedyncze podawanie IV poziomu dawki 4D-310 Poziom 2
Biologiczny: 4d-310
Pojedyncza podawanie IV 4D-310
Eksperymentalny: Poziom 3 dawki 4d-310
Pojedyncze podawanie IV 4D-310 na poziomie dawki 3
Biologiczny: 4d-310
Pojedyncza podawanie IV 4D-310
Eksperymentalny: Poziom 1 dawki 4d-310 (już nie rejestruje się)
Nie rejestrując się już - pojedyncze podawanie IV 4D -310 na poziomie dawki 1
Biologiczny: 4d-310
Pojedyncza podawanie IV 4D-310

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Występowanie i ciężkość zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: 1 rok
Występowanie i nasilenie zdarzeń niepożądanych po pojedynczej dawce IV 4D-310Intravenous (IV) dawki
1 rok

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w stosunku do wartości początkowej aktywności AGA w surowicy
Ramy czasowe: 1 rok
Zmiana w stosunku do wartości początkowej aktywności AGA w surowicy
1 rok
Zmiana globotriaozylosfingozyny (lysoGb3) w stosunku do wartości wyjściowej w surowicy
Ramy czasowe: 1 rok
Zmiana globotriaozylosfingozyny (lysoGb3) w stosunku do wartości wyjściowej w surowicy
1 rok

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

4D Molecular Therapeutics

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Alan H Cohen, MD, 4D Molecular Therapeutics

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

16 października 2022

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 czerwca 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 czerwca 2030

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

4 listopada 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

17 listopada 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

29 listopada 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

25 marca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

19 lutego 2025

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 4D-310-C002

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj