Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

4D-310 hos voksne med Fabrys sykdom og hjerteinvolvering

19. februar 2025 oppdatert av: 4D Molecular Therapeutics

Et åpent, fase 1/2a-utprøving av genterapi 4D-310 hos voksne med Fabrys sykdom og hjerteinvolvering

Dette er en prospektiv multisenter, åpen, doseeskaleringsstudie for å vurdere sikkerheten, tolerabiliteten og farmakodynamikken til 4D-310 etter en enkelt IV-administrasjon. Studiepopulasjonen består av voksne menn og kvinner med Fabrys sykdom og hjerteinvolvering

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en prospektiv multisenter, åpen, doseeskaleringsstudie for å vurdere sikkerheten, tolerabiliteten og farmakodynamikken til 4D-310 etter en enkelt IV-administrasjon. Studiepopulasjonen består av voksne menn og kvinner med Fabrys sykdom og hjerteinvolvering

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

18

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Australia
      • Melbourne, Australia, 3050
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Royal Melbourne Hospital
      • Perth, Australia, 6000
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Royal Perth Hospital
      • Westmead, Australia, 2145
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Westmead Hospital
        • Ta kontakt med:
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 11217
        • Rekruttering
        • Taipei Veterans General Hospital
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

14 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Voksne hanner og kvinner
  2. Patogen GLA-mutasjon forenlig med Fabrys sykdom
  3. Bekreftet diagnose av klassisk eller sent oppstått Fabry-sykdom med hjerteinvolvering
  4. Personer på ERT må være på en stabil dose i minst 6 måneder (og minimum 12 måneder total eksponering) før studieregistrering
  5. Godta å bruke svært effektiv prevensjon

Ekskluderingskriterier:

  1. Tilstedeværelse av nøytraliserende antistoff med høy titer mot 4D-310-kapsid, eller tilstedeværelse av høy antistofftiter mot AGA
  2. eGFR
  3. Gjennomgått nyretransplantasjon eller i hemodialyse eller peritonealdialyse
  4. HIV, aktiv eller kronisk hepatitt B eller C,
  5. Bevis på leversykdom, alvorlig lungesykdom eller diabetes med dårlig glykemisk kontroll
  6. Anamnese med slag eller forbigående iskemisk anfall i løpet av de siste 12 månedene, eller annen betydelig tromboembolisk sykdomshistorie (f. lungeemboli)
  7. Kontraindikasjon for systemisk kortikosteroidbehandling eller immunsuppressiv terapi
  8. Kronisk steroidbruk, definert som ≥ 3 måneder med oral kortikosteroidbruk i løpet av de siste 12 månedene.
  9. Moderat alvorlig til alvorlig kardiovaskulær sykdom eller ukontrollert hypertensjon
  10. Venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon av
  11. Mottar for tiden undersøkelsesmedisin, utstyr eller terapi eller har noen gang mottatt genterapi
  12. Anamnese med infusjonsrelatert respons på ERT eller enhver bivirkning som fører til seponering av ERT
  13. Anamnese med kreft innen 2 år (unntak inkluderer ikke-melanom hudkreft, lokalisert prostatakreft behandlet med kurativ hensikt)
  14. Gravid eller ammende

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: 4D -310 Dosenivå -1
Enkelt IV -administrering av 4D -310 dosenivå -1
Biologisk: 4D-310
Enkelt IV-administrasjon av 4D-310
Eksperimentell: 4D-310 Dosenivå 2
Enkelt IV-administrasjon av 4D-310 dosenivå 2
Biologisk: 4D-310
Enkelt IV-administrasjon av 4D-310
Eksperimentell: 4D-310 Dosenivå 3
Enkelt IV-administrering av 4D-310 på dosenivå 3
Biologisk: 4D-310
Enkelt IV-administrasjon av 4D-310
Eksperimentell: 4D-310 Dosenivå 1 (registrerer ikke lenger)
Ikke lenger melde seg - enkelt IV -administrasjon av 4D -310 på dosenivå 1
Biologisk: 4D-310
Enkelt IV-administrasjon av 4D-310

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst og alvorlighetsgrad av bivirkninger
Tidsramme: 1 år
Forekomst og alvorlighetsgrad av bivirkninger etter en enkelt IV-dose på 4D-310Intravenous (IV) dose
1 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i serum AGA-aktivitet
Tidsramme: 1 år
Endring fra baseline i serum AGA-aktivitet
1 år
Endring fra baseline serum globotriaosylsfingosin (lysoGb3)
Tidsramme: 1 år
Endring fra baseline serum globotriaosylsfingosin (lysoGb3)
1 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

4D Molecular Therapeutics

Etterforskere

  • Studieleder: Alan H Cohen, MD, 4D Molecular Therapeutics

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

16. oktober 2022

Primær fullføring (Antatt)

1. juni 2026

Studiet fullført (Antatt)

1. juni 2030

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

4. november 2022

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

17. november 2022

Først lagt ut (Faktiske)

29. november 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

25. mars 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

19. februar 2025

Sist bekreftet

1. februar 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 4D-310-C002

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere