4D-310 bei Erwachsenen mit Morbus Fabry und Herzbeteiligung

Einschlusskriterien:

1. Erwachsene Männchen und Weibchen
2. Pathogene GLA-Mutation im Einklang mit Morbus Fabry
3. Bestätigte Diagnose eines klassischen oder spät einsetzenden Morbus Fabry mit Herzbeteiligung
4. Personen unter ERT müssen vor der Aufnahme in die Studie mindestens 6 Monate (und mindestens 12 Monate Gesamtexposition) eine stabile Dosis erhalten haben
5. Stimmen Sie zu, eine hochwirksame Empfängnisverhütung anzuwenden

Ausschlusskriterien:

1. Vorhandensein eines neutralisierenden Antikörpers mit hohem Titer gegen 4D-310-Kapsid oder Vorhandensein eines hohen Antikörpertiters gegen AGA
2. eGFR
3. Hat sich einer Nierentransplantation unterzogen oder befindet sich derzeit in Hämodialyse oder Peritonealdialyse
4. HIV, aktive oder chronische Hepatitis B oder C,
5. Anzeichen einer Lebererkrankung, einer schweren Lungenerkrankung oder Diabetes mit schlechter Blutzuckereinstellung
6. Vorgeschichte von Schlaganfall oder transitorischer ischämischer Attacke innerhalb der letzten 12 Monate oder Vorgeschichte einer anderen signifikanten thromboembolischen Erkrankung (z. Lungenembolie)
7. Kontraindikation für systemische Kortikosteroidtherapie oder immunsuppressive Therapie
8. Chronische Steroidanwendung, definiert als ≥ 3 Monate orale Kortikosteroidanwendung innerhalb der letzten 12 Monate.
9. Mittelschwere bis schwere Herz-Kreislauf-Erkrankungen oder unkontrollierter Bluthochdruck
10. Linksventrikuläre Ejektionsfraktion von
11. Derzeit ein Prüfpräparat, ein Gerät oder eine Therapie erhalten oder jemals eine Gentherapie erhalten haben
12. Infusionsbedingte Reaktion auf ERT in der Anamnese oder Nebenwirkungen, die zum Absetzen der ERT führten
13. Vorgeschichte von Krebs innerhalb von 2 Jahren (Ausnahmen sind nicht-melanozytärer Hautkrebs, lokalisierter Prostatakrebs, der mit kurativer Absicht behandelt wird)
14. Schwanger oder stillend