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4D-310 bei Erwachsenen mit Morbus Fabry und Herzbeteiligung

19. Februar 2025 aktualisiert von: 4D Molecular Therapeutics

Eine Open-Label-Studie der Phase 1/2a zur Gentherapie 4D-310 bei Erwachsenen mit Fabry-Krankheit und Herzbeteiligung

Dies ist eine prospektive multizentrische, unverblindete Dosiseskalationsstudie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakodynamik von 4D-310 nach einer einmaligen intravenösen Verabreichung. Die Studienpopulation besteht aus erwachsenen Männern und Frauen mit Morbus Fabry und Herzbeteiligung

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine prospektive multizentrische, unverblindete Dosiseskalationsstudie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakodynamik von 4D-310 nach einer einmaligen intravenösen Verabreichung. Die Studienpopulation besteht aus erwachsenen Männern und Frauen mit Morbus Fabry und Herzbeteiligung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

18

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Australien
      • Melbourne, Australien, 3050
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Royal Melbourne Hospital
      • Perth, Australien, 6000
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Royal Perth Hospital
      • Westmead, Australien, 2145
        • Noch keine Rekrutierung
        • Westmead Hospital
        • Kontakt:
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 11217
        • Rekrutierung
        • Taipei Veterans General Hospital
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

14 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Erwachsene Männchen und Weibchen
  2. Pathogene GLA-Mutation im Einklang mit Morbus Fabry
  3. Bestätigte Diagnose eines klassischen oder spät einsetzenden Morbus Fabry mit Herzbeteiligung
  4. Personen unter ERT müssen vor der Aufnahme in die Studie mindestens 6 Monate (und mindestens 12 Monate Gesamtexposition) eine stabile Dosis erhalten haben
  5. Stimmen Sie zu, eine hochwirksame Empfängnisverhütung anzuwenden

Ausschlusskriterien:

  1. Vorhandensein eines neutralisierenden Antikörpers mit hohem Titer gegen 4D-310-Kapsid oder Vorhandensein eines hohen Antikörpertiters gegen AGA
  2. eGFR
  3. Hat sich einer Nierentransplantation unterzogen oder befindet sich derzeit in Hämodialyse oder Peritonealdialyse
  4. HIV, aktive oder chronische Hepatitis B oder C,
  5. Anzeichen einer Lebererkrankung, einer schweren Lungenerkrankung oder Diabetes mit schlechter Blutzuckereinstellung
  6. Vorgeschichte von Schlaganfall oder transitorischer ischämischer Attacke innerhalb der letzten 12 Monate oder Vorgeschichte einer anderen signifikanten thromboembolischen Erkrankung (z. Lungenembolie)
  7. Kontraindikation für systemische Kortikosteroidtherapie oder immunsuppressive Therapie
  8. Chronische Steroidanwendung, definiert als ≥ 3 Monate orale Kortikosteroidanwendung innerhalb der letzten 12 Monate.
  9. Mittelschwere bis schwere Herz-Kreislauf-Erkrankungen oder unkontrollierter Bluthochdruck
  10. Linksventrikuläre Ejektionsfraktion von
  11. Derzeit ein Prüfpräparat, ein Gerät oder eine Therapie erhalten oder jemals eine Gentherapie erhalten haben
  12. Infusionsbedingte Reaktion auf ERT in der Anamnese oder Nebenwirkungen, die zum Absetzen der ERT führten
  13. Vorgeschichte von Krebs innerhalb von 2 Jahren (Ausnahmen sind nicht-melanozytärer Hautkrebs, lokalisierter Prostatakrebs, der mit kurativer Absicht behandelt wird)
  14. Schwanger oder stillend

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: 4D -310 Dosisstufe -1
Einzel -IV -Verabreichung von 4D -310 -Dosis -1 -1
Biologisch: 4D-310
Einzel-IV-Verabreichung von 4D-310
Experimental: 4D-310 Dosisstufe 2
Einzel-IV-Verabreichung von 4D-310-Dosisstufe 2
Biologisch: 4D-310
Einzel-IV-Verabreichung von 4D-310
Experimental: 4D-310 Dosisstufe 3
Einzel-IV-Verabreichung von 4D-310 bei Dosis Level 3
Biologisch: 4D-310
Einzel-IV-Verabreichung von 4D-310
Experimental: 4D-310 Dosisstufe 1 (nicht mehr einschreiben)
Nicht mehr einschreibe - einzelne IV -Verabreichung von 4D -310 bei Dosis Level 1
Biologisch: 4D-310
Einzel-IV-Verabreichung von 4D-310

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Inzidenz und Schwere von unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: 1 Jahr
Inzidenz und Schwere von unerwünschten Ereignissen nach einer einzelnen IV-Dosis von 4D-310intravenous (IV) -Dosis
1 Jahr

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der Serum-AGA-Aktivität gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 1 Jahr
Veränderung der Serum-AGA-Aktivität gegenüber dem Ausgangswert
1 Jahr
Veränderung gegenüber Ausgangsserum Globotriaosylsphingosin (lysoGb3)
Zeitfenster: 1 Jahr
Veränderung gegenüber Ausgangsserum Globotriaosylsphingosin (lysoGb3)
1 Jahr

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

4D Molecular Therapeutics

Ermittler

  • Studienleiter: Alan H Cohen, MD, 4D Molecular Therapeutics

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

16. Oktober 2022

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Juni 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Juni 2030

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

4. November 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

17. November 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

29. November 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

25. März 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

19. Februar 2025

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 4D-310-C002

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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