Registr videa pro hodnocení svalové dystrofie Duchenne (ARISE)
12. prosince 2023 aktualizováno: The Emmes Company, LLC
ARISE je prospektivní a longitudinální klinická studie jedinců s Duchennovou svalovou dystrofií (DMD) zaměřená na vytvoření databáze funkčních motorických schopností v této populaci na podporu úsilí o validaci Duchenne Video Assessment (DVA).
Přehled studie
Postavení
Nábor
Podmínky
Detailní popis
Jedná se o longitudinální, observační, nerandomizovanou studii, do které bylo zařazeno až 180 účastníků s DMD. Účastníci budou požádáni, aby se účastnili vzdáleného DVA ve výchozím stavu, základním opakovaném testu a v měsících 6, 12, 18 a 24 a/nebo NSAA a/nebo PUL 2.0 na začátku a v měsících 12 a 24 na základě jejich ambulantního stavu. Účastníci také vyplní elektronické dotazníky o demografických informacích a budou podávat zprávy o stavu léčby a progresi poruch (tj. stav chůze, změny v medikaci). Účastníci nebudou požádáni, aby ukončili nebo změnili jakoukoli svou současnou léčbu, a během této pozorovací studie jim není zakázáno léčbu zahájit.
Tato studie bude provedena na dálku (všechny návštěvy a odchyty provedeny doma).
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Odhadovaný)
180
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Katherine Pleasant
- Telefonní číslo: 774-433-9313
- E-mail: kpleasant@emmes.com
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: Mary Hubbard
- Telefonní číslo: 888-283-1635
- E-mail: mhubbard@emmes.com
Studijní místa
-
-
Maryland
-
Rockville, Maryland, Spojené státy, 20850
- Nábor
- Emmes
-
Kontakt:
- Study Coordinator
- Telefonní číslo: 888-283-1635
- E-mail: ARISE@casimirtrials.com
-
Kontakt:
- Mindy Leffler
- Telefonní číslo: (425) 785-2934
- E-mail: mleffler@emmes.com
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
2 roky a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
N/A
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Účastníci budou pro tuto studii nabíráni na základě doporučení od spolupracovníků a zájmových skupin a také prostřednictvím přímého marketingu prostřednictvím sociálních médií, e-mailu, telefonu nebo jinými vhodnými metodami.
Advokační skupiny budou pomáhat s usnadněním náboru tím, že zpřístupní náborové materiály komunitě DMD.
Účastníci, kteří poskytli souhlas s tím, aby byli kontaktováni zaměstnanci společnosti Casimir pro budoucí studie, a sdíleli své kontaktní údaje se zaměstnanci společnosti Casimir, mohou být kontaktováni.
Potenciální účastníci mohou také sdílet své kontaktní údaje přímo s pracovníky studie Casimir, aby se dozvěděli o studii.
Kromě toho může nábor pro studii probíhat také prostřednictvím příspěvků se skupinami zastupujícími pacienty a na sociálních sítích.
Casimir poskytne advokátním skupinám jazyk pro zveřejňování webových stránek a skupinové e-maily.
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Účastník je v době udělení souhlasu starší 2 let
- Účastník je ochoten a schopen se zúčastnit a poskytnout informovaný souhlas; pokud je ve věku od 7 let do dne před dosažením zletilosti v místě účastníka ochoten a schopen poskytnout souhlas a má rodiče nebo zákonného zástupce, který je ochoten a schopen poskytnout souhlas
- Účastník a nahrávající partner musí dobře mluvit, číst a rozumět angličtině
- Poskytněte potvrzení a dokumentaci klinické lékařské diagnózy DMD (tj. genetická zpráva, klinická poznámka) účastníka.
Kritéria vyloučení:
- Účastník není schopen provádět úkoly dálkového snímání videa specifikované v Duchenne Video Assessment, North Star Ambulatory Assessment nebo Performance of Upper Limb 2.0, jak je specifikováno v rozvětvovacím dotazníku.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Duchenne Video Assessment (DVA)
Časové okno: 24 měsíců
|
DVA je domácí klinické hodnocení výsledků, které měří snadnost pohybu pomocí identifikace kompenzačních pohybových vzorců.
DVA zahrnuje 18 standardizovaných pohybových úkolů, které jsou účastníkům přiděleny na základě funkční podskupiny.
DVA řídí a školí pečovatele, aby nahráli videozáznam pacientů, kteří doma vykonávají specifické pohybové úkoly pomocí zabezpečené mobilní aplikace.
Videa DVA jsou hodnocena fyzioterapeuty s certifikací DVA pomocí ověřených hodnotících karet s předem specifikovanými kritérii kompenzačního pohybu.
|
24 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
North Star Ambulatory Assessment (NSAA)
Časové okno: 24 měsíců
|
NSAA je 17-položkový nástroj používaný k měření funkčních motorických schopností u ambulantních jedinců s DMD.
Fyzioterapeuti se zkušenostmi s administrací NSAA budou na dálku spravovat a nahrávat živá sezení NSAA prostřednictvím zabezpečené platformy pro videokonference.
Účastníci obdrží příslušné standardizované testovací vybavení.
|
24 měsíců
|
|
Výkon horní končetiny 2.0 (PUL 2.0)
Časové okno: 24 měsíců
|
PUL 2.0 je 22bodová hodnotící škála používaná k měření schopností horních končetin u jedinců s DMD.
Test zahrnuje vstupní testovací položku pro definování počáteční funkční úrovně a 21 testovacích položek rozdělených do úrovně ramen, úrovně loktů a distální úrovně.
Fyzioterapeuti se zkušenostmi s podáváním PUL 2.0 budou vzdáleně spravovat a nahrávat živé PUL 2.0 sezení prostřednictvím zabezpečené platformy pro videokonference.
Účastníci obdrží příslušné standardizované testovací vybavení.
|
24 měsíců
|
|
Dojem změny specifický pro úkol pečovatele
Časové okno: 24 měsíců
|
V každém časovém bodě následného hodnocení rodiče/zákonní zástupci nebo nahrávací partneři vyplní elektronický dotazník, aby ohodnotili svůj dojem ze změny ve schopnosti účastníka provádět každý pohybový úkol DVA od předchozího časového bodu.
|
24 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Marielle Contesse, PhD, Emmes Endpoint Solutions
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
1. září 2022
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. září 2025
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. září 2027
Termíny zápisu do studia
První předloženo
30. listopadu 2022
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
1. února 2023
První zveřejněno (Aktuální)
3. února 2023
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)
18. prosince 2023
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
12. prosince 2023
Naposledy ověřeno
1. prosince 2023
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- CAS-CAS005-01
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .