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Registre d'évaluation vidéo de la dystrophie musculaire de Duchenne (ARISE)

12 décembre 2023 mis à jour par: The Emmes Company, LLC
ARISE est une étude clinique prospective et longitudinale des personnes atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) visant à créer une base de données des capacités motrices fonctionnelles dans cette population pour soutenir les efforts de validation de l'évaluation vidéo de Duchenne (DVA).

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Description détaillée

Il s'agit d'une étude longitudinale, observationnelle et non randomisée recrutant jusqu'à 180 participants atteints de DMD. Les participants seront invités à participer au DVA à distance au départ, au retest de départ et aux mois 6, 12, 18 et 24 et/ou au NSAA et/ou au PUL 2.0 au départ, et aux mois 12 et 24 en fonction de leur statut ambulatoire. Les participants rempliront également des questionnaires électroniques sur les informations démographiques et rendront compte de l'état du traitement et de la progression des troubles (c'est-à-dire l'état de la marche, les changements de médicaments). Il ne sera pas demandé aux participants d'arrêter ou de modifier l'un de leurs traitements actuels, et il ne leur est pas interdit d'initier des traitements au cours de cette étude observationnelle.

Cette étude sera menée à distance (toutes visites et captures réalisées à domicile).

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

180

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Maryland
      • Rockville, Maryland, États-Unis, 20850

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

2 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

N/A

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Les participants seront recrutés pour cette étude par le biais de références de collaborateurs et de groupes de défense ainsi que par le marketing direct via les médias sociaux, le courrier électronique, le téléphone ou d'autres méthodes appropriées. Des groupes de défense aideront à faciliter le recrutement en mettant du matériel de recrutement à la disposition de la communauté de Duchenne. Les participants qui ont consenti à être contactés par le personnel de Casimir pour de futures études et qui ont partagé leurs coordonnées avec le personnel de Casimir peuvent être contactés. Les participants potentiels peuvent également partager leurs coordonnées directement avec le personnel de l'étude Casimir pour en savoir plus sur l'étude. De plus, le recrutement pour l'étude peut également se faire par le biais de publications auprès de groupes de défense des patients et sur les réseaux sociaux. Casimir fournira aux groupes de défense le langage pour les publications sur le site Web et les courriels de groupe.

La description

Critère d'intégration:

  • Le participant a 2 ans ou plus au moment du consentement
  • Le participant est disposé et capable de participer et de fournir un consentement éclairé ; si entre l'âge de 7 ans et la veille de l'âge de la majorité dans l'emplacement du participant est disposé et capable de donner son consentement et a un parent ou un tuteur légal qui est disposé et capable de donner son consentement
  • Le participant et le partenaire d'enregistrement doivent parler, lire et comprendre l'anglais avec compétence
  • Fournir la confirmation et la documentation du diagnostic médical clinique du participant concernant la dystrophie musculaire de Duchenne (c.-à-d. rapport génétique, note clinique)

Critère d'exclusion:

  • Le participant est incapable d'effectuer les tâches de capture vidéo à distance spécifiées par l'évaluation vidéo Duchenne, l'évaluation ambulatoire North Star ou la performance du membre supérieur 2.0, comme spécifié par le questionnaire de branchement

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Évaluation vidéo Duchenne (DVA)
Délai: 24mois
Le DVA est une évaluation des résultats cliniques à domicile qui mesure la facilité de mouvement grâce à l'identification de schémas de mouvements compensatoires. Le DVA comprend 18 tâches de mouvement standardisées qui sont attribuées aux participants en fonction du sous-groupe fonctionnel. Le DVA dirige et forme les soignants à enregistrer sur vidéo les patients effectuant des tâches de mouvement spécifiques à la maison à l'aide d'une application mobile sécurisée. Les vidéos DVA sont notées par des physiothérapeutes certifiés DVA à l'aide de cartes de pointage validées avec des critères de mouvement compensatoires prédéfinis.
24mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Évaluation ambulatoire North Star (NSAA)
Délai: 24mois
Le NSAA est un outil en 17 éléments utilisé pour mesurer les capacités motrices fonctionnelles des personnes ambulatoires atteintes de DMD. Les physiothérapeutes expérimentés dans l'administration de la NSAA administreront et enregistreront à distance les sessions NSAA en direct via une plateforme de vidéoconférence sécurisée. Les participants recevront l'équipement de test standardisé approprié.
24mois
Performance du membre supérieur 2.0 (PUL 2.0)
Délai: 24mois
Le PUL 2.0 est une échelle d'évaluation de 22 éléments utilisée pour mesurer les capacités des membres supérieurs chez les personnes atteintes de DMD. Le test comprend un élément de test d'entrée pour définir le niveau fonctionnel de départ et 21 éléments de test subdivisés en niveau de l'épaule, au niveau du coude et au niveau distal. Les physiothérapeutes expérimentés dans l'administration du PUL 2.0 administreront et enregistreront à distance les séances PUL 2.0 en direct via une plateforme de vidéoconférence sécurisée. Les participants recevront l'équipement de test standardisé approprié.
24mois
Impression du changement spécifique à la tâche du soignant
Délai: 24mois
À chaque moment d'évaluation de suivi, les parents/tuteurs légaux ou les partenaires d'enregistrement rempliront un questionnaire électronique pour évaluer leur impression de changement dans la capacité du participant à effectuer chaque tâche de mouvement DVA depuis le moment précédent.
24mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

The Emmes Company, LLC

Collaborateurs

Ultragenyx Pharmaceutical Inc
Parent Project Muscular Dystrophy
Department of Defense Duchenne Muscular Dystrophy Research Program

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Marielle Contesse, PhD, Emmes Endpoint Solutions

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 septembre 2022

Achèvement primaire (Estimé)

1 septembre 2025

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 septembre 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

30 novembre 2022

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

1 février 2023

Première publication (Réel)

3 février 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

18 décembre 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

12 décembre 2023

Dernière vérification

1 décembre 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CAS-CAS005-01

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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  • University Hospital of North Norway
    University of Tromso; Norwegian Muscle Disease Association (FFM); Norwegian... et autres collaborateurs
    Actif, ne recrute pas
    Dystrophie musculaire des ceintures des membres de type 2I en Norvège
    Dystrophies musculaires | Dystrophie musculaire des ceintures des membres | Dystrophie musculaire des ceintures des membres, type 2I | Limb Girdle Muscular Dystrophy R9 Liée à la FKRP
    Norvège

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