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Registro de avaliação de vídeo para distrofia muscular de Duchenne (ARISE)

12 de dezembro de 2023 atualizado por: The Emmes Company, LLC
ARISE é um estudo clínico prospectivo e longitudinal de indivíduos com Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) com o objetivo de criar um banco de dados de habilidades motoras funcionais nessa população para apoiar os esforços de validação do Duchenne Video Assessment (DVA).

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Descrição detalhada

Este é um estudo longitudinal, observacional, não randomizado, envolvendo até 180 participantes com DMD. Os participantes serão solicitados a participar do DVA remoto na linha de base, reteste de linha de base e Meses 6, 12, 18 e 24 e/ou NSAA e/ou PUL 2.0 na linha de base e Meses 12 e 24 com base em seu estado ambulatorial. Os participantes também preencherão questionários eletrônicos sobre informações demográficas e relatarão o estado do tratamento e a progressão do distúrbio (ou seja, estado de deambulação, alterações na medicação). Os participantes não serão solicitados a interromper ou alterar nenhum de seus tratamentos atuais e não estão proibidos de iniciar tratamentos durante este estudo observacional.

Este estudo será conduzido remotamente (todas as visitas e capturas serão realizadas em casa).

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Estimado)

180

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

Locais de estudo

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

2 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

N/D

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Os participantes serão recrutados para este estudo por meio de referências de colaboradores e grupos de defesa, bem como por meio de marketing direto via mídia social, e-mail, telefone ou outros métodos apropriados. Grupos de defesa ajudarão na facilitação do recrutamento, disponibilizando materiais de recrutamento para a comunidade de Duchenne. Os participantes que forneceram consentimento para serem contatados pela equipe da Casimir para estudos futuros e compartilharam suas informações de contato com a equipe da Casimir podem ser contatados. Os participantes em potencial também podem compartilhar suas informações de contato diretamente com a equipe do estudo Casimir para aprender sobre o estudo. Além disso, o recrutamento para o estudo também pode ocorrer por meio de postagens em grupos de defesa de pacientes e nas mídias sociais. A Casimir fornecerá aos grupos de defesa a linguagem para postagens no site e e-mails do grupo.

Descrição

Critério de inclusão:

  • O participante tem 2 anos ou mais no momento do consentimento
  • O participante deseja e pode participar e fornecer consentimento informado; se entre as idades de 7 e o dia anterior à maioridade no local do participante estiver disposto e capaz de fornecer consentimento e tiver um dos pais ou responsável legal que esteja disposto e seja capaz de fornecer consentimento
  • O participante e o parceiro de gravação devem falar, ler e compreender inglês com proficiência
  • Forneça confirmação e documentação do diagnóstico médico clínico do participante de distrofia muscular de Duchenne (ou seja, relatório genético, nota clínica)

Critério de exclusão:

  • O participante é incapaz de realizar as tarefas de captura remota de vídeo especificadas pela Avaliação de Vídeo Duchenne, Avaliação Ambulatorial North Star ou Desempenho do Membro Superior 2.0, conforme especificado pelo questionário de ramificação

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Avaliação de Vídeo Duchenne (DVA)
Prazo: 24 meses
A DVA é uma avaliação de resultados clínicos domiciliares que mede a facilidade de movimento por meio da identificação de padrões de movimento compensatórios. O DVA inclui 18 tarefas de movimento padronizadas que são atribuídas aos participantes com base no subgrupo funcional. O DVA orienta e treina cuidadores para gravar em vídeo pacientes realizando tarefas específicas de movimento em casa usando um aplicativo móvel seguro. Os vídeos DVA são pontuados por fisioterapeutas certificados pela DVA usando scorecards validados com critérios de movimento compensatório pré-especificados.
24 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Avaliação Ambulatorial North Star (NSAA)
Prazo: 24 meses
O NSAA é uma ferramenta de 17 itens usada para medir habilidades motoras funcionais em indivíduos ambulatoriais com DMD. Fisioterapeutas com experiência na administração do NSAA administrarão e gravarão remotamente as sessões ao vivo do NSAA por meio de uma plataforma segura de videoconferência. Os participantes receberão o equipamento de teste padronizado apropriado.
24 meses
Desempenho do Membro Superior 2.0 (PUL 2.0)
Prazo: 24 meses
A PUL 2.0 é uma escala de avaliação de 22 itens usada para medir as habilidades dos membros superiores em indivíduos com DMD. O teste inclui um item de teste de entrada para definir o nível funcional inicial e 21 itens de teste subdivididos em nível de ombro, nível de cotovelo e nível distal. Fisioterapeutas com experiência na administração do PUL 2.0 administrarão e gravarão remotamente as sessões ao vivo do PUL 2.0 por meio de uma plataforma segura de videoconferência. Os participantes receberão o equipamento de teste padronizado apropriado.
24 meses
Impressão de mudança específica da tarefa do cuidador
Prazo: 24 meses
Em cada ponto de avaliação de acompanhamento, os pais/responsáveis ​​legais ou parceiros de gravação preencherão um questionário eletrônico para avaliar sua impressão de mudança na capacidade do participante de realizar cada tarefa de movimento DVA desde o ponto de tempo anterior.
24 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

The Emmes Company, LLC

Colaboradores

Ultragenyx Pharmaceutical Inc
Parent Project Muscular Dystrophy
Department of Defense Duchenne Muscular Dystrophy Research Program

Investigadores

  • Investigador principal: Marielle Contesse, PhD, Emmes Endpoint Solutions

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

1 de setembro de 2022

Conclusão Primária (Estimado)

1 de setembro de 2025

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de setembro de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

30 de novembro de 2022

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

1 de fevereiro de 2023

Primeira postagem (Real)

3 de fevereiro de 2023

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

18 de dezembro de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

12 de dezembro de 2023

Última verificação

1 de dezembro de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • CAS-CAS005-01

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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