Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Duchennen lihasdystrofian videoarviointirekisteri (ARISE)

tiistai 12. joulukuuta 2023 päivittänyt: The Emmes Company, LLC
ARISE on prospektiivinen ja pitkittäinen kliininen tutkimus henkilöillä, joilla on Duchennen lihasdystrofia (DMD), jonka tarkoituksena on luoda tietokanta tämän populaation toiminnallisista motorisista kyvyistä tukemaan Duchennen videoarvioinnin (DVA) validointia.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on pitkittäinen, havainnollinen, ei-satunnaistettu tutkimus, johon osallistuu jopa 180 DMD-potilasta. Osallistujia pyydetään osallistumaan etä-DVA:han lähtötilanteessa, perustason uudelleentestaukseen ja kuukauteen 6, 12, 18 ja 24 ja/tai NSAA:aan ja/tai PUL 2.0:aan lähtötilanteessa ja kuukausiin 12 ja 24 ambulatorisen tilansa perusteella. Osallistujat täyttävät myös sähköiset väestötietokyselyt ja raportoivat hoidon tilasta ja häiriön etenemisestä (eli ambulaatiosta, lääkityksen muutoksista). Osallistujia ei pyydetä lopettamaan tai muuttamaan mitään nykyisiä hoitojaan, eikä heitä kielletä aloittamasta hoitoja tämän havaintotutkimuksen aikana.

Tämä tutkimus suoritetaan etänä (kaikki käynnit ja sieppaukset tehdään kotona).

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

180

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Maryland
      • Rockville, Maryland, Yhdysvallat, 20850
        • Rekrytointi
        • Emmes
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

2 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei käytössä

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Osallistujat rekrytoidaan tähän tutkimukseen yhteistyökumppaneiden ja edunvalvontaryhmien lähetteiden sekä suoramarkkinoinnin kautta sosiaalisessa mediassa, sähköpostitse, puhelimitse tai muilla sopivilla tavoilla. Edunvalvontaryhmät auttavat helpottamaan rekrytointia asettamalla rekrytointimateriaaleja Duchennen yhteisön saataville. Osallistujia, jotka ovat antaneet suostumuksensa Casimir-henkilökunnan ottamiseen yhteyttä tulevia tutkimuksia varten ja jakaneet yhteystietonsa Casimir-henkilökunnan kanssa, voidaan ottaa yhteyttä. Mahdolliset osallistujat voivat myös jakaa yhteystietonsa suoraan Casimir-tutkimuksen henkilökunnalle saadakseen tietoa tutkimuksesta. Lisäksi rekrytointia tutkimukseen voi tapahtua myös julkaisujen kautta potilaiden edunvalvontaryhmiin ja sosiaalisessa mediassa. Casimir toimittaa edunvalvontaryhmille kielen verkkosivujen julkaisuihin ja ryhmäsähköposteihin.

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Osallistuja on suostumushetkellä 2-vuotias tai vanhempi
  • Osallistuja on halukas ja kykenevä osallistumaan ja antamaan tietoisen suostumuksen; jos 7-vuotiaana täysi-ikäisyyttä edeltävään päivään osallistujan sijaintipaikassa on halukas ja kykenevä antamaan suostumuksensa ja hänellä on vanhempi tai laillinen huoltaja, joka haluaa ja pystyy antamaan suostumuksen
  • Osallistujan ja äänityskumppanin tulee puhua, lukea ja ymmärtää englantia taitavasti
  • Toimita vahvistus ja asiakirjat osallistujan Duchennen lihasdystrofian kliinisestä lääketieteellisestä diagnoosista (eli geneettinen raportti, klinikan huomautus)

Poissulkemiskriteerit:

  • Osallistuja ei pysty suorittamaan Duchenne Video Assessmentin, North Star Ambulatory Assessmentin tai Performance of Upper Limb 2.0:n määrittelemiä etävideon kaappaustehtäviä, jotka on määritelty haarautumiskyselyssä

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Duchennen videoarviointi (DVA)
Aikaikkuna: 24 kuukautta
DVA on kotona tehtävä kliininen tulosarviointi, joka mittaa liikkumisen helppoutta tunnistamalla kompensoivat liikemallit. DVA sisältää 18 standardoitua liiketehtävää, jotka jaetaan osallistujille toiminnallisen alaryhmän perusteella. DVA ohjaa ja kouluttaa omaishoitajia videokuvaamaan potilaita, jotka tekevät tiettyjä liikkumistehtäviä kotona suojatun mobiilisovelluksen avulla. DVA-videot arvostavat DVA-sertifioidut fysioterapeutit käyttämällä validoituja tuloskortteja, joissa on ennalta määritellyt korvaavat liikekriteerit.
24 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
North Star Ambulatory Assessment (NSAA)
Aikaikkuna: 24 kuukautta
NSAA on 17 kohdan työkalu, jota käytetään mittaamaan toiminnallisia motorisia kykyjä ambulatorisilla henkilöillä, joilla on DMD. Fysioterapeutit, joilla on kokemusta NSAA:n hallinnoinnista, etähallitsevat ja tallentavat suoria NSAA-istuntoja suojatun videoneuvottelualustan kautta. Osallistujat saavat asianmukaiset standardoidut testauslaitteet.
24 kuukautta
Yläraajan suorituskyky 2.0 (PUL 2.0)
Aikaikkuna: 24 kuukautta
PUL 2.0 on 22 kohdan luokitusasteikko, jota käytetään mittaamaan yläraajojen kykyjä DMD-potilailla. Testi sisältää aloitustestin, jolla määritellään toiminnallinen aloitustaso, ja 21 testikohdetta, jotka on jaettu olkapäätasolle, kyynärpään tasolle ja distaaliseen tasoon. Fysioterapeutit, joilla on kokemusta PUL 2.0:n hallinnoinnista, etähallitsevat ja tallentavat suoria PUL 2.0 -istuntoja suojatun videoneuvottelualustan kautta. Osallistujat saavat asianmukaiset standardoidut testauslaitteet.
24 kuukautta
Omaishoitajan tehtäväkohtainen vaikutelma muutoksesta
Aikaikkuna: 24 kuukautta
Jokaisena seuranta-arvioinnin ajankohtana vanhemmat/lailliset huoltajat tai nauhoituskumppanit täyttävät sähköisen kyselylomakkeen arvioidakseen vaikutelmansa muutoksista osallistujan kyvyssä suorittaa jokainen DVA-liiketehtävä edellisen ajankohdan jälkeen.
24 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

The Emmes Company, LLC

Yhteistyökumppanit

Ultragenyx Pharmaceutical Inc
Parent Project Muscular Dystrophy
Department of Defense Duchenne Muscular Dystrophy Research Program

Tutkijat

  • Päätutkija: Marielle Contesse, PhD, Emmes Endpoint Solutions

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 1. syyskuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 1. syyskuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 1. syyskuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 30. marraskuuta 2022

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 1. helmikuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 3. helmikuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Maanantai 18. joulukuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 12. joulukuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. joulukuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CAS-CAS005-01

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Duchennen lihasdystrofia

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Bosnia & Herzegovina

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa