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Video-Bewertungsregister für Duchenne-Muskeldystrophie (ARISE)

12. Dezember 2023 aktualisiert von: The Emmes Company, LLC
ARISE ist eine prospektive und longitudinale klinische Studie an Personen mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) mit dem Ziel, eine Datenbank über funktionelle motorische Fähigkeiten in dieser Population zu erstellen, um die Validierungsbemühungen des Duchenne-Video-Assessments (DVA) zu unterstützen.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Detaillierte Beschreibung

Hierbei handelt es sich um eine nicht randomisierte Längsschnittstudie mit Beobachtungen, an der bis zu 180 Teilnehmer mit DMD teilnehmen. Die Teilnehmer werden gebeten, an der Fern-DVA zu Studienbeginn, an einem erneuten Basistest und in den Monaten 6, 12, 18 und 24 und/oder an der NSAA und/oder PUL 2.0 zu Studienbeginn und in den Monaten 12 und 24 teilzunehmen, basierend auf ihrem ambulanten Status. Die Teilnehmer füllen außerdem elektronische Fragebögen zu demografischen Informationen aus und berichten über den Behandlungsstatus und das Fortschreiten der Störung (d. h. Gehfähigkeitsstatus, Änderungen der Medikation). Die Teilnehmer werden nicht aufgefordert, ihre aktuellen Behandlungen abzubrechen oder zu ändern, und es ist ihnen nicht untersagt, während dieser Beobachtungsstudie mit Behandlungen zu beginnen.

Diese Studie wird aus der Ferne durchgeführt (alle Besuche und Aufnahmen werden zu Hause durchgeführt).

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

180

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

N/A

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Teilnehmer werden für diese Studie durch Empfehlungen von Mitarbeitern und Interessengruppen sowie durch Direktmarketing über soziale Medien, E-Mail, Telefon oder andere geeignete Methoden rekrutiert. Interessengruppen werden bei der Erleichterung der Rekrutierung helfen, indem sie der Duchenne-Gemeinschaft Rekrutierungsmaterialien zur Verfügung stellen. Teilnehmer, die der Kontaktaufnahme durch Casimir-Mitarbeiter für zukünftige Studien zugestimmt und ihre Kontaktinformationen an Casimir-Mitarbeiter weitergegeben haben, können kontaktiert werden. Potenzielle Teilnehmer können ihre Kontaktinformationen auch direkt an die Studienmitarbeiter von Casimir weitergeben, um mehr über die Studie zu erfahren. Darüber hinaus kann die Rekrutierung für die Studie auch durch Posts bei Patienteninteressengruppen und in sozialen Medien erfolgen. Casimir wird den Interessengruppen die Sprache für Website-Beiträge und Gruppen-E-Mails liefern.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Der Teilnehmer ist zum Zeitpunkt der Einwilligung 2 Jahre oder älter
  • Der Teilnehmer ist bereit und in der Lage, teilzunehmen und eine Einverständniserklärung abzugeben; wenn der Teilnehmer zwischen dem 7. Lebensjahr und dem Tag vor Erreichen der Volljährigkeit am Wohnort bereit und in der Lage ist, seine Einwilligung zu erteilen, und über einen Elternteil oder Erziehungsberechtigten verfügt, der bereit und in der Lage ist, seine Einwilligung zu erteilen
  • Teilnehmer und Aufnahmepartner müssen fließend Englisch sprechen, lesen und verstehen
  • Stellen Sie eine Bestätigung und Dokumentation der klinisch-medizinischen Diagnose der Duchenne-Muskeldystrophie des Teilnehmers bereit (d. h. genetischer Bericht, Klinikbericht).

Ausschlusskriterien:

  • Der Teilnehmer ist nicht in der Lage, die im Duchenne-Video-Assessment, North Star Ambulatory Assessment oder Performance of Upper Limb 2.0 festgelegten Remote-Videoaufnahmeaufgaben auszuführen, wie im verzweigten Fragebogen angegeben

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Duchenne-Videobewertung (DVA)
Zeitfenster: 24 Monate
Bei der DVA handelt es sich um eine klinische Ergebnisbewertung zu Hause, die die Bewegungsfreiheit durch die Identifizierung kompensatorischer Bewegungsmuster misst. Die DVA umfasst 18 standardisierte Bewegungsaufgaben, die den Teilnehmern basierend auf der funktionellen Untergruppe zugewiesen werden. Die DVA weist Pflegekräfte an und schult sie darin, Patienten, die bestimmte Bewegungsaufgaben zu Hause ausführen, mithilfe einer sicheren mobilen Anwendung per Video aufzuzeichnen. DVA-Videos werden von DVA-zertifizierten Physiotherapeuten anhand validierter Scorecards mit vorab festgelegten kompensatorischen Bewegungskriterien bewertet.
24 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
North Star Ambulatory Assessment (NSAA)
Zeitfenster: 24 Monate
Der NSAA ist ein 17-Punkte-Tool zur Messung der funktionellen motorischen Fähigkeiten bei gehfähigen Personen mit DMD. Physiotherapeuten mit Erfahrung in der NSAA-Verwaltung werden die Live-NSAA-Sitzungen aus der Ferne über eine sichere Videokonferenzplattform durchführen und aufzeichnen. Die Teilnehmer erhalten die entsprechende standardisierte Prüfausrüstung.
24 Monate
Leistung der oberen Extremität 2.0 (PUL 2.0)
Zeitfenster: 24 Monate
Der PUL 2.0 ist eine 22-Punkte-Bewertungsskala zur Messung der Fähigkeiten der oberen Gliedmaßen bei Personen mit DMD. Der Test umfasst ein Eingangstestelement zur Definition des anfänglichen Funktionsniveaus und 21 Testelemente, die in Schulterebene, Ellenbogenebene und distale Ebene unterteilt sind. Physiotherapeuten mit Erfahrung in der Durchführung von PUL 2.0 werden die Live-PUL 2.0-Sitzungen aus der Ferne über eine sichere Videokonferenzplattform durchführen und aufzeichnen. Die Teilnehmer erhalten die entsprechende standardisierte Prüfausrüstung.
24 Monate
Aufgabenspezifischer Eindruck der Veränderung durch die Pflegekraft
Zeitfenster: 24 Monate
Zu jedem Zeitpunkt der Nachuntersuchung füllen Eltern/Erziehungsberechtigte oder Aufzeichnungspartner einen elektronischen Fragebogen aus, um ihren Eindruck von der Veränderung der Fähigkeit des Teilnehmers zur Durchführung jeder DVA-Bewegungsaufgabe seit dem vorherigen Zeitpunkt zu bewerten.
24 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

The Emmes Company, LLC

Mitarbeiter

Ultragenyx Pharmaceutical Inc
Parent Project Muscular Dystrophy
Department of Defense Duchenne Muscular Dystrophy Research Program

Ermittler

  • Hauptermittler: Marielle Contesse, PhD, Emmes Endpoint Solutions

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. September 2022

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. September 2025

Studienabschluss (Geschätzt)

1. September 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

30. November 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

1. Februar 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

3. Februar 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

18. Dezember 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

12. Dezember 2023

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CAS-CAS005-01

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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