Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Duchenne Muscular Dystrophy Video Assessment Registry (ARISE)

2023. december 12. frissítette: The Emmes Company, LLC
Az ARISE egy prospektív és longitudinális klinikai vizsgálat Duchenne-izomdystrophiában (DMD) szenvedő egyéneken, amelynek célja egy adatbázis létrehozása a populáció funkcionális motoros képességeiről, hogy támogassa a Duchenne Video Assessment (DVA) validálási erőfeszítéseit.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Részletes leírás

Ez egy longitudinális, megfigyeléses, nem randomizált vizsgálat, amelybe legfeljebb 180 DMD-s résztvevőt vontak be. A résztvevőket arra kérik, hogy vegyenek részt távoli DVA-n az alaphelyzetben, a kiindulási újratesztben, valamint a 6., 12., 18. és 24. hónapban és/vagy az NSAA-ban és/vagy a PUL 2.0-ban az alaphelyzetben, valamint a 12. és 24. hónapban ambuláns állapotuk alapján. A résztvevők ezenkívül elektronikus kérdőíveket töltenek ki a demográfiai információkkal kapcsolatban, és beszámolnak a kezelés állapotáról és a betegség progressziójáról (azaz ambuláns állapotról, gyógyszeres kezelés változásairól). A résztvevőket nem kérik arra, hogy hagyják abba vagy módosítsák jelenlegi kezeléseiket, és nem tiltják meg számukra a kezelések megkezdését a megfigyeléses vizsgálat során.

Ez a vizsgálat távolról történik (az összes látogatás és rögzítés otthon történik).

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Becsült)

180

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Tanulmányi helyek

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

2 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

N/A

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

A résztvevőket ebbe a tanulmányba az együttműködők és érdekképviseleti csoportok ajánlásaival, valamint a közösségi médián, e-mailen, telefonon vagy más megfelelő módon történő direkt marketingen keresztül toborozzák. Az érdekképviseleti csoportok segítenek a toborzás megkönnyítésében azáltal, hogy a toborzási anyagokat a Duchenne közösség rendelkezésére bocsátják. Azokkal a résztvevőkkel lehet kapcsolatba lépni, akik hozzájárultak ahhoz, hogy a Kázmér munkatársai felvegyék velük a kapcsolatot a jövőbeni tanulmányok céljából, és megosztották kapcsolattartási adataikat a Kázmér munkatársaival. A potenciális résztvevők közvetlenül is megoszthatják kapcsolattartási adataikat Casimir tanulmányi személyzettel, hogy tájékozódjanak a vizsgálatról. Ezenkívül a vizsgálatba való toborzás a betegek érdekképviseleti csoportjainál és a közösségi médiában való közzétételen keresztül is megtörténhet. Casimir ellátja az érdekképviseleti csoportokat a webhely-bejegyzések és a csoportos e-mailek nyelvével.

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A résztvevő a beleegyezés időpontjában 2 éves vagy idősebb
  • A résztvevő hajlandó és képes részt venni, és tájékozott beleegyezését adja; ha a résztvevő tartózkodási helyén 7 éves kora és a nagykorúság előtti nap között hajlandó és képes hozzájárulást adni, és van szülője vagy törvényes gyámja, aki hajlandó és képes beleegyezést adni
  • A résztvevőnek és a felvevő partnernek jól kell beszélnie, olvasnia és értenie angolul
  • A résztvevő Duchenne-izomdystrophia klinikai orvosi diagnózisának megerősítése és dokumentálása (azaz genetikai jelentés, klinikai megjegyzés)

Kizárási kritériumok:

  • A résztvevő nem tudja végrehajtani a Duchenne Video Assessment, North Star Ambulatory Assessment vagy Performance of Upper Limb 2.0 által meghatározott távoli videórögzítési feladatokat, amint azt az elágazó kérdőív meghatározza.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Duchenne Video Assessment (DVA)
Időkeret: 24 hónap
A DVA egy otthoni klinikai eredményértékelés, amely a mozgás könnyűségét méri a kompenzáló mozgásminták azonosításán keresztül. A DVA 18 szabványosított mozgásfeladatot tartalmaz, amelyek funkcionális alcsoportok alapján vannak hozzárendelve a résztvevőkhöz. A DVA irányítja és kiképezi a gondozókat, hogy egy biztonságos mobilalkalmazás segítségével videófelvételeket készítsenek otthon meghatározott mozgási feladatokat végző betegekről. A DVA-videókat DVA-tanúsítvánnyal rendelkező fizikoterapeuták értékelik, validált pontozókártyák segítségével, előre meghatározott kompenzációs mozgáskritériumokkal.
24 hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
North Star Ambulatory Assessment (NSAA)
Időkeret: 24 hónap
Az NSAA egy 17 elemből álló eszköz a funkcionális motoros képességek mérésére DMD-ben szenvedő ambuláns egyéneknél. Az NSAA igazgatásában tapasztalattal rendelkező fizikoterapeuták távolról adminisztrálják és rögzítik az élő NSAA-üléseket egy biztonságos videokonferencia-platformon keresztül. A résztvevők megkapják a megfelelő szabványos vizsgálóberendezést.
24 hónap
Az Upper Limb 2.0 (PUL 2.0) teljesítménye
Időkeret: 24 hónap
A PUL 2.0 egy 22 tételből álló értékelési skála, amelyet DMD-ben szenvedő egyének felső végtag képességeinek mérésére használnak. A teszt tartalmaz egy belépési tesztelemet a kezdeti funkcionális szint meghatározásához, valamint 21 tesztelemet vállszintre, könyökszintre és disztális szintre. A PUL 2.0 kezelésében tapasztalattal rendelkező fizikoterapeuták távolról adminisztrálják és rögzítik az élő PUL 2.0 üléseket biztonságos videokonferencia-platformon keresztül. A résztvevők megkapják a megfelelő szabványos vizsgálóberendezést.
24 hónap
Gondozói feladat-specifikus változás benyomása
Időkeret: 24 hónap
Minden utólagos értékelési időpontban a szülők/törvényes gyámok vagy a felvételt készítő partnerek elektronikus kérdőívet töltenek ki, hogy értékeljék, milyen benyomást kelt a résztvevő képességében az egyes DVA mozgási feladatok végrehajtásában az előző időpont óta.
24 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

The Emmes Company, LLC

Együttműködők

Ultragenyx Pharmaceutical Inc
Parent Project Muscular Dystrophy
Department of Defense Duchenne Muscular Dystrophy Research Program

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Marielle Contesse, PhD, Emmes Endpoint Solutions

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2022. szeptember 1.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2025. szeptember 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2027. szeptember 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2022. november 30.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. február 1.

Első közzététel (Tényleges)

2023. február 3.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)

2023. december 18.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. december 12.

Utolsó ellenőrzés

2023. december 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • CAS-CAS005-01

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Duchenne izomsorvadás

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Oman

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel