Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Rejestr oceny wideo dystrofii mięśniowej Duchenne'a (ARISE)

6 marca 2026 zaktualizowane przez: The Emmes Company, LLC
ARISE to prospektywne i podłużne badanie kliniczne osób z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD), którego celem jest stworzenie bazy danych funkcjonalnych zdolności motorycznych w tej populacji w celu wsparcia działań walidacyjnych oceny wideo Duchenne'a (DVA).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Szczegółowy opis

Jest to podłużne, obserwacyjne, nierandomizowane badanie obejmujące do 180 uczestników z DMD. Uczestnicy zostaną poproszeni o udział w zdalnym badaniu DVA na początku badania, powtórnym teście na początku badania oraz w miesiącach 6, 12, 18 i 24 i/lub NSAA i/lub PUL 2.0 na początku badania oraz w miesiącach 12 i 24 w zależności od ich statusu ambulatoryjnego. Uczestnicy będą również wypełniać elektroniczne kwestionariusze dotyczące informacji demograficznych i zgłaszać stan leczenia i postęp choroby (tj. stan poruszania się, zmiany leków). Uczestnicy nie będą proszeni o przerwanie lub zmianę żadnego z obecnych zabiegów i nie zabrania się im rozpoczynania leczenia podczas tego badania obserwacyjnego.

Badanie to zostanie przeprowadzone zdalnie (wszystkie wizyty i ujęcia wykonywane w domu).

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

150

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Uczestnicy będą rekrutowani do tego badania poprzez skierowania od współpracowników i grup rzeczników, a także za pośrednictwem marketingu bezpośredniego za pośrednictwem mediów społecznościowych, poczty elektronicznej, telefonu lub innych odpowiednich metod. Grupy adwokackie będą pomagać w ułatwianiu rekrutacji, udostępniając materiały rekrutacyjne społeczności Duchenne. Można kontaktować się z uczestnikami, którzy wyrazili zgodę na kontakt ze strony pracowników Casimira w sprawie przyszłych badań i udostępnili swoje dane kontaktowe personelowi Casimir. Potencjalni uczestnicy mogą również udostępnić swoje dane kontaktowe bezpośrednio personelowi badania Casimir, aby dowiedzieć się o badaniu. Ponadto rekrutacja do badania może również odbywać się poprzez posty w grupach rzeczników pacjentów i w mediach społecznościowych. Casimir dostarczy grupom rzeczników język do zamieszczania postów na stronach internetowych i e-maili grupowych.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Uczestnik ma co najmniej 2 lata w momencie wyrażenia zgody
  • Uczestnik jest chętny i zdolny do udziału i wyraża świadomą zgodę; jeżeli w wieku od 7 do dnia poprzedzającego pełnoletność w miejscu pobytu uczestnika jest chętny i zdolny do wyrażenia zgody oraz ma rodzica lub opiekuna prawnego, który jest chętny i zdolny do wyrażenia zgody
  • Uczestnik i partner nagrywający muszą biegle mówić, czytać i rozumieć język angielski
  • Dostarcz potwierdzenie i dokumentację klinicznej diagnozy dystrofii mięśniowej Duchenne'a u uczestnika (tj. raport genetyczny, notatka kliniczna)

Kryteria wyłączenia:

  • Uczestnik nie jest w stanie wykonać zadań zdalnego przechwytywania wideo określonych w ocenie Duchenne Video Assessment, North Star Ambulatory Assessment lub Performance of Upper Limb 2.0, jak określono w kwestionariuszu rozgałęzienia

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena wideo Duchenne’a (DVA)
Ramy czasowe: 24 miesiące
DVA to kliniczna ocena wyników przeprowadzana w domu, która mierzy łatwość poruszania się poprzez identyfikację kompensacyjnych wzorców ruchu. DVA obejmuje 18 standardowych zadań ruchowych, które przydzielane są uczestnikom w oparciu o podgrupę funkcjonalną. DVA instruuje i szkoli opiekunów, jak powinni nagrywać wideo pacjentów wykonujących określone zadania związane z poruszaniem się w domu za pomocą bezpiecznej aplikacji mobilnej. Filmy DVA są oceniane przez certyfikowanych fizjoterapeutów DVA przy użyciu zatwierdzonych kart wyników z wcześniej określonymi kryteriami ruchu kompensacyjnego.
24 miesiące

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena ambulatoryjna North Star (NSAA)
Ramy czasowe: 24 miesiące
NSAA to 17-elementowe narzędzie służące do pomiaru funkcjonalnych zdolności motorycznych u ambulatoryjnych osób z DMD. Fizjoterapeuci z doświadczeniem w administrowaniu NSAA będą zdalnie administrować i nagrywać sesje NSAA na żywo za pośrednictwem bezpiecznej platformy wideokonferencji. Uczestnicy otrzymają odpowiedni, znormalizowany sprzęt badawczy.
24 miesiące
Wydajność kończyny górnej 2.0 (PUL 2.0)
Ramy czasowe: 24 miesiące
PUL 2.0 to 22-punktowa skala oceny stosowana do pomiaru zdolności kończyn górnych u osób z DMD. Test obejmuje element testu podstawowego określający początkowy poziom funkcjonalny oraz 21 elementów testu podzielonych na poziom ramion, poziom łokcia i poziom dystalny. Fizjoterapeuci z doświadczeniem w administrowaniu PUL 2.0 będą zdalnie administrować i nagrywać sesje PUL 2.0 na żywo za pośrednictwem bezpiecznej platformy wideokonferencyjnej. Uczestnicy otrzymają odpowiedni, znormalizowany sprzęt badawczy.
24 miesiące
Wrażenie zmiany zależne od zadania opiekuna
Ramy czasowe: 24 miesiące
W każdym punkcie czasowym oceny uzupełniającej rodzice/opiekunowie prawni lub partnerzy nagrywający wypełnią elektroniczny kwestionariusz, aby ocenić swoje wrażenia dotyczące zmian w zdolności uczestnika do wykonywania każdego zadania ruchowego DVA od poprzedniego punktu czasowego.
24 miesiące

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

The Emmes Company, LLC

Współpracownicy

United States Department of Defense

Śledczy

  • Główny śledczy: Marielle Contesse, PhD, Emmes Endpoint Solutions

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 września 2022

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

11 stycznia 2026

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

11 stycznia 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

30 listopada 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

1 lutego 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

3 lutego 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

10 marca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

6 marca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CAS-CAS005-01

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj