Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Duchenne muskeldystrofi videovurderingsregister (ARISE)

12. december 2023 opdateret af: The Emmes Company, LLC
ARISE er et prospektivt og longitudinelt klinisk studie af personer med Duchenne muskeldystrofi (DMD) med det formål at skabe en database over funktionelle motoriske evner i denne population for at understøtte valideringsindsatsen af ​​Duchenne Video Assessment (DVA).

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Detaljeret beskrivelse

Dette er en longitudinel, observationel, ikke-randomiseret undersøgelse med op til 180 deltagere med DMD. Deltagerne vil blive bedt om at deltage i fjern-DVA ved baseline, baseline-gentest og måned 6, 12, 18 og 24 og/eller NSAA og/eller PUL 2.0 ved baseline, og måned 12 og 24 baseret på deres ambulante status. Deltagerne vil også udfylde elektroniske spørgeskemaer om demografiske oplysninger og rapportere om behandlingsstatus og lidelsesprogression (dvs. ambulationsstatus, ændringer i medicin). Deltagerne vil ikke blive bedt om at stoppe eller ændre nogen af ​​deres nuværende behandlinger, og de har ikke forbud mod at påbegynde behandlinger under denne observationsundersøgelse.

Denne undersøgelse vil blive udført på afstand (alle besøg og indfangninger udføres derhjemme).

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

180

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

N/A

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Deltagerne vil blive rekrutteret til denne undersøgelse gennem henvisninger fra samarbejdspartnere og fortalergrupper samt gennem direkte markedsføring via sociale medier, e-mail, telefon eller andre passende metoder. Fortalergrupper vil hjælpe med at lette rekruttering ved at stille rekrutteringsmateriale til rådighed for Duchenne-samfundet. Deltagere, der har givet samtykke til at blive kontaktet af Casimir-personalet til fremtidige undersøgelser og delte deres kontaktoplysninger med Casimir-personalet, kan kontaktes. Potentielle deltagere kan også dele deres kontaktoplysninger direkte med Casimir-undersøgelsens personale for at lære om undersøgelsen. Derudover kan rekruttering til undersøgelsen også ske gennem opslag med patientgrupper og på sociale medier. Casimir vil forsyne advocacy-grupperne med sprog til hjemmesideopslag og gruppemails.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Deltageren er 2 år eller ældre på tidspunktet for samtykke
  • Deltageren er villig og i stand til at deltage og give informeret samtykke; hvis mellem 7 år og dagen før myndighedsalderen på deltagerens sted er villig og i stand til at give samtykke og har en forælder eller værge, der er villig og i stand til at give samtykke
  • Deltager og optagepartner skal tale, læse og forstå engelsk dygtigt
  • Give bekræftelse og dokumentation for deltagerens kliniske medicinske diagnose af Duchenne muskeldystrofi (dvs. genetisk rapport, kliniknotat)

Ekskluderingskriterier:

  • Deltageren er ikke i stand til at udføre de fjernoptagelser af videooptagelser, der er specificeret af Duchenne Video Assessment, North Star Ambulatory Assessment eller Performance of Upper Limb 2.0, som specificeret af forgreningsspørgeskemaet

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Duchenne Video Assessment (DVA)
Tidsramme: 24 måneder
DVA er en hjemmebaseret klinisk resultatvurdering, der måler let bevægelse gennem identifikation af kompenserende bevægelsesmønstre. DVA omfatter 18 standardiserede bevægelsesopgaver, der tildeles deltagere baseret på funktionel undergruppe. DVA leder og træner plejepersonale til at videooptage patienter, der udfører specifikke bevægelsesopgaver derhjemme ved hjælp af en sikker mobilapplikation. DVA-videoer bedømmes af DVA-certificerede fysioterapeuter ved hjælp af validerede scorekort med forudspecificerede kompenserende bevægelseskriterier.
24 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
North Star Ambulatory Assessment (NSAA)
Tidsramme: 24 måneder
NSAA er et værktøj med 17 elementer, der bruges til at måle funktionelle motoriske evner hos ambulante personer med DMD. Fysioterapeuter med erfaring i at administrere NSAA vil fjernadministrere og optage de live NSAA-sessioner via en sikker videokonferenceplatform. Deltagerne vil modtage det passende standardiserede testudstyr.
24 måneder
Ydeevne af Upper Limb 2.0 (PUL 2.0)
Tidsramme: 24 måneder
PUL 2.0 er en vurderingsskala med 22 elementer, der bruges til at måle evner i de øvre lemmer hos personer med DMD. Testen inkluderer et indgangstestelement til at definere startfunktionsniveau og 21 testelementer opdelt i skulderniveau, albueniveau og distalt niveau. Fysioterapeuter med erfaring i at administrere PUL 2.0 vil fjernadministrere og optage de live PUL 2.0 sessioner via en sikker videokonferenceplatform. Deltagerne vil modtage det passende standardiserede testudstyr.
24 måneder
Plejeropgavespecifikt indtryk af forandring
Tidsramme: 24 måneder
Ved hvert opfølgende vurderingstidspunkt vil forældre/værger eller optagepartnere udfylde et elektronisk spørgeskema for at vurdere deres indtryk af ændringer i deltagerens evne til at udføre hver DVA-bevægelsesopgave siden det foregående tidspunkt.
24 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

The Emmes Company, LLC

Samarbejdspartnere

Ultragenyx Pharmaceutical Inc
Parent Project Muscular Dystrophy
Department of Defense Duchenne Muscular Dystrophy Research Program

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Marielle Contesse, PhD, Emmes Endpoint Solutions

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. september 2022

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. september 2025

Studieafslutning (Anslået)

1. september 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

30. november 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

1. februar 2023

Først opslået (Faktiske)

3. februar 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

18. december 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

12. december 2023

Sidst verificeret

1. december 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CAS-CAS005-01

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Duchennes muskeldystrofi

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Serbia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner