Registro di valutazione video della distrofia muscolare di Duchenne (ARISE)
12 dicembre 2023 aggiornato da: The Emmes Company, LLC
ARISE è uno studio clinico prospettico e longitudinale di individui con distrofia muscolare di Duchenne (DMD) finalizzato alla creazione di un database di abilità motorie funzionali in questa popolazione per supportare gli sforzi di convalida del Duchenne Video Assessment (DVA).
Panoramica dello studio
Stato
Reclutamento
Condizioni
Descrizione dettagliata
Questo è uno studio longitudinale, osservazionale, non randomizzato che ha arruolato fino a 180 partecipanti con DMD. Ai partecipanti verrà chiesto di partecipare al DVA remoto al basale, ripetere il test al basale e ai mesi 6, 12, 18 e 24 e/o NSAA e/o PUL 2.0 al basale e ai mesi 12 e 24 in base al loro stato ambulatoriale. I partecipanti completeranno anche questionari elettronici sulle informazioni demografiche e riferiranno sullo stato del trattamento e sulla progressione del disturbo (ad esempio, stato di deambulazione, cambiamenti nei farmaci). Ai partecipanti non verrà chiesto di interrompere o modificare nessuno dei loro attuali trattamenti e non è loro vietato iniziare trattamenti durante questo studio osservazionale.
Questo studio sarà condotto a distanza (tutte le visite e le acquisizioni eseguite a casa).
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Stimato)
180
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
- Nome: Katherine Pleasant
- Numero di telefono: 774-433-9313
- Email: kpleasant@emmes.com
Backup dei contatti dello studio
- Nome: Mary Hubbard
- Numero di telefono: 888-283-1635
- Email: mhubbard@emmes.com
Luoghi di studio
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Maryland
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Rockville, Maryland, Stati Uniti, 20850
- Reclutamento
- Emmes
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Contatto:
- Study Coordinator
- Numero di telefono: 888-283-1635
- Email: ARISE@casimirtrials.com
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Contatto:
- Mindy Leffler
- Numero di telefono: (425) 785-2934
- Email: mleffler@emmes.com
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
2 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
N/A
Metodo di campionamento
Campione non probabilistico
Popolazione di studio
I partecipanti saranno reclutati per questo studio tramite segnalazioni di collaboratori e gruppi di difesa, nonché tramite marketing diretto tramite social media, e-mail, telefono o altri metodi appropriati.
I gruppi di difesa contribuiranno a facilitare il reclutamento mettendo a disposizione della comunità Duchenne materiali di reclutamento.
I partecipanti che hanno fornito il consenso a essere contattati dallo staff di Casimir per studi futuri e hanno condiviso le loro informazioni di contatto con lo staff di Casimir possono essere contattati.
I potenziali partecipanti possono anche condividere le loro informazioni di contatto direttamente con il personale dello studio Casimir per conoscere lo studio.
Inoltre, il reclutamento per lo studio può avvenire anche tramite messaggi con gruppi di difesa dei pazienti e sui social media.
Casimir fornirà ai gruppi di difesa il linguaggio per i post sul sito web e le e-mail di gruppo.
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Il partecipante ha almeno 2 anni al momento del consenso
- Il partecipante è disposto e in grado di partecipare e fornire il consenso informato; se di età compresa tra 7 e il giorno prima della maggiore età nel luogo in cui si trova il partecipante è disposto e in grado di fornire il consenso e ha un genitore o tutore legale che è disposto e in grado di fornire il consenso
- Il partecipante e il partner di registrazione devono parlare, leggere e comprendere l'inglese in modo competente
- Fornire conferma e documentazione della diagnosi medica clinica del partecipante di distrofia muscolare di Duchenne (ad es. rapporto genetico, nota clinica)
Criteri di esclusione:
- Il partecipante non è in grado di eseguire le attività di acquisizione video remota specificate dalla valutazione video Duchenne, dalla valutazione ambulatoriale North Star o dalle prestazioni dell'arto superiore 2.0, come specificato dal questionario di ramificazione
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Valutazione video Duchenne (DVA)
Lasso di tempo: 24 mesi
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Il DVA è una valutazione dei risultati clinici domiciliare che misura la facilità di movimento attraverso l'identificazione di modelli di movimento compensatori.
Il DVA comprende 18 compiti di movimento standardizzati assegnati ai partecipanti in base al sottogruppo funzionale.
Il DVA indirizza e forma gli operatori sanitari a registrare video dei pazienti che eseguono compiti di movimento specifici a casa utilizzando un'applicazione mobile sicura.
I video DVA vengono valutati da fisioterapisti certificati DVA utilizzando scorecard convalidate con criteri di movimento compensativo prespecificati.
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24 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Valutazione ambulatoriale North Star (NSAA)
Lasso di tempo: 24 mesi
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L'NSAA è uno strumento composto da 17 item utilizzato per misurare le capacità motorie funzionali in soggetti ambulatoriali affetti da DMD.
I fisioterapisti con esperienza nella gestione dell'NSAA amministreranno e registreranno in remoto le sessioni dell'NSAA dal vivo tramite una piattaforma di videoconferenza sicura.
I partecipanti riceveranno l'attrezzatura di prova standardizzata adeguata.
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24 mesi
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Prestazioni dell'arto superiore 2.0 (PUL 2.0)
Lasso di tempo: 24 mesi
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La PUL 2.0 è una scala di valutazione composta da 22 elementi utilizzata per misurare le capacità degli arti superiori negli individui con DMD.
Il test include un item di test d'ingresso per definire il livello funzionale iniziale e 21 item di test suddivisi in livello della spalla, livello del gomito e livello distale.
I fisioterapisti con esperienza nella gestione del PUL 2.0 amministreranno e registreranno da remoto le sessioni live del PUL 2.0 tramite una piattaforma di videoconferenza sicura.
I partecipanti riceveranno l'attrezzatura di prova standardizzata adeguata.
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24 mesi
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Impressione di cambiamento specifica per il compito del caregiver
Lasso di tempo: 24 mesi
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Ad ogni punto temporale di valutazione di follow-up, i genitori/tutori legali o i partner di registrazione completeranno un questionario elettronico per valutare la loro impressione di cambiamento nella capacità del partecipante di eseguire ciascuna attività di movimento DVA rispetto al punto temporale precedente.
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24 mesi
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Marielle Contesse, PhD, Emmes Endpoint Solutions
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
1 settembre 2022
Completamento primario (Stimato)
1 settembre 2025
Completamento dello studio (Stimato)
1 settembre 2027
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
30 novembre 2022
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
1 febbraio 2023
Primo Inserito (Effettivo)
3 febbraio 2023
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)
18 dicembre 2023
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
12 dicembre 2023
Ultimo verificato
1 dicembre 2023
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- CAS-CAS005-01
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .