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Registro de evaluación de video de distrofia muscular de Duchenne (ARISE)

12 de diciembre de 2023 actualizado por: The Emmes Company, LLC
ARISE es un estudio clínico prospectivo y longitudinal de personas con distrofia muscular de Duchenne (DMD) destinado a crear una base de datos de habilidades motoras funcionales en esta población para respaldar los esfuerzos de validación de la evaluación de video de Duchenne (DVA).

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Descripción detallada

Este es un estudio longitudinal, observacional y no aleatorio que inscribió hasta 180 participantes con DMD. Se les pedirá a los participantes que participen en DVA remoto al inicio, nueva prueba al inicio y los Meses 6, 12, 18 y 24 y/o NSAA y/o PUL 2.0 al inicio y los Meses 12 y 24 según su estado ambulatorio. Los participantes también completarán cuestionarios electrónicos sobre información demográfica e informarán sobre el estado del tratamiento y la progresión del trastorno (es decir, estado de deambulación, cambios en la medicación). No se les pedirá a los participantes que suspendan o cambien ninguno de sus tratamientos actuales, y no se les prohíbe iniciar tratamientos durante este estudio observacional.

Este estudio se realizará de forma remota (todas las visitas y capturas se realizarán en casa).

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Estimado)

180

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Katherine Pleasant
  • Número de teléfono: 774-433-9313
  • Correo electrónico: kpleasant@emmes.com

Copia de seguridad de contactos de estudio

  • Nombre: Mary Hubbard
  • Número de teléfono: 888-283-1635
  • Correo electrónico: mhubbard@emmes.com

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Maryland
      • Rockville, Maryland, Estados Unidos, 20850
        • Reclutamiento
        • Emmes
        • Contacto:
        • Contacto:
          • Mindy Leffler
          • Número de teléfono: (425) 785-2934
          • Correo electrónico: mleffler@emmes.com

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

2 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

N/A

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Los participantes serán reclutados para este estudio a través de referencias de colaboradores y grupos de defensa, así como a través de marketing directo a través de las redes sociales, correo electrónico, teléfono u otros métodos apropiados. Los grupos de defensa ayudarán con la facilitación del reclutamiento poniendo los materiales de reclutamiento a disposición de la comunidad de Duchenne. Los participantes que dieron su consentimiento para ser contactados por el personal de Casimir para futuros estudios y compartieron su información de contacto con el personal de Casimir pueden ser contactados. Los participantes potenciales también pueden compartir su información de contacto directamente con el personal del estudio de Casimir para obtener información sobre el estudio. Además, el reclutamiento para el estudio también puede ocurrir a través de publicaciones en grupos de defensa de pacientes y en las redes sociales. Casimir proporcionará a los grupos de defensa el lenguaje para las publicaciones en el sitio web y los correos electrónicos grupales.

Descripción

Criterios de inclusión:

  • El participante tiene 2 años o más en el momento del consentimiento
  • El participante está dispuesto y es capaz de participar y dar su consentimiento informado; si entre las edades de 7 y el día anterior a la mayoría de edad en la ubicación del participante está dispuesto y puede dar su consentimiento y tiene un padre o tutor legal que está dispuesto y puede dar su consentimiento
  • El participante y el compañero de grabación deben hablar, leer y comprender inglés de manera competente
  • Proporcionar confirmación y documentación del diagnóstico médico clínico de distrofia muscular de Duchenne del participante (es decir, informe genético, nota clínica)

Criterio de exclusión:

  • El participante no puede realizar las tareas de captura de video remotas especificadas por la Evaluación de video de Duchenne, la Evaluación ambulatoria de North Star o el Rendimiento de las extremidades superiores 2.0, según lo especificado por el cuestionario de bifurcación.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Evaluación por vídeo de Duchenne (DVA)
Periodo de tiempo: 24 meses
La DVA es una evaluación de resultados clínicos realizada en el hogar que mide la facilidad de movimiento mediante la identificación de patrones de movimiento compensatorio. El DVA incluye 18 tareas de movimiento estandarizadas que se asignan a los participantes según el subgrupo funcional. La DVA dirige y capacita a los cuidadores para que graben en video a los pacientes realizando tareas de movimiento específicas en el hogar mediante una aplicación móvil segura. Los videos de DVA son calificados por fisioterapeutas certificados por DVA utilizando tarjetas de puntuación validadas con criterios de movimiento compensatorio preespecificados.
24 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Evaluación ambulatoria de North Star (NSAA)
Periodo de tiempo: 24 meses
La NSAA es una herramienta de 17 ítems que se utiliza para medir las habilidades motoras funcionales en personas ambulatorias con DMD. Los fisioterapeutas con experiencia en la administración de la NSAA administrarán y grabarán de forma remota las sesiones de la NSAA en vivo a través de una plataforma de videoconferencia segura. Los participantes recibirán el equipo de prueba estandarizado apropiado.
24 meses
Rendimiento del Miembro Superior 2.0 (PUL 2.0)
Periodo de tiempo: 24 meses
El PUL 2.0 es una escala de calificación de 22 ítems que se utiliza para medir las capacidades de las extremidades superiores en personas con DMD. La prueba incluye un ítem de prueba inicial para definir el nivel funcional inicial y 21 ítems de prueba subdivididos en nivel de hombro, nivel de codo y nivel distal. Los fisioterapeutas con experiencia en la administración de PUL 2.0 administrarán y grabarán de forma remota las sesiones de PUL 2.0 en vivo a través de una plataforma de videoconferencia segura. Los participantes recibirán el equipo de prueba estandarizado apropiado.
24 meses
Impresión de cambio específica de la tarea del cuidador
Periodo de tiempo: 24 meses
En cada momento de la evaluación de seguimiento, los padres/tutores legales o compañeros de grabación completarán un cuestionario electrónico para calificar su impresión de cambio en la capacidad del participante para realizar cada tarea de movimiento DVA desde el momento anterior.
24 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

The Emmes Company, LLC

Colaboradores

Ultragenyx Pharmaceutical Inc
Parent Project Muscular Dystrophy
Department of Defense Duchenne Muscular Dystrophy Research Program

Investigadores

  • Investigador principal: Marielle Contesse, PhD, Emmes Endpoint Solutions

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

1 de septiembre de 2022

Finalización primaria (Estimado)

1 de septiembre de 2025

Finalización del estudio (Estimado)

1 de septiembre de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

30 de noviembre de 2022

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

1 de febrero de 2023

Publicado por primera vez (Actual)

3 de febrero de 2023

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

18 de diciembre de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

12 de diciembre de 2023

Última verificación

1 de diciembre de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CAS-CAS005-01

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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