Vývoj nástroje pro screening primární imunodeficience (PID) v Pákistánu
28. července 2025 aktualizováno: Megan Parker, PATH
Případová kontrolní studie diagnostické přesnosti se 130 potenciálními pediatrickými pacienty s PID+ (primární imunodeficiencí) a 100 zdravými kontrolami stejného věku (PID-).
Potenciální účastníci PID+ budou prospektivně získáváni prostřednictvím 9 nemocnic ve státech Sindh a Paňdžáb nebo kontaktováni prostřednictvím registru sledování PID vyvinutého ve studii Polio Excretion in PID v nemocnici AKU Hospital za účelem identifikace dětí s primárním deficitem protilátek (PAD+: typ PID+); zdraví, věkově srovnatelní účastníci PID budou rekrutováni pomocí vzorkování sněhové koule.
V místě péče zdravotničtí pracovníci (HCWs) odeberou vzorky kapilární krve (0,1 ml), aby provedli rychlý screeningový test PID a odečetli je u potenciálních účastníků PID+ (identifikovaných tím, že vykazují > 2 varovné příznaky Jeffreyho Modella) a zdravých, ovládání odpovídající věku.
Všichni účastníci pediatrické studie budou posláni do nemocniční laboratoře, kde se provede potvrzující imunologický panel (viz 4.4.1 Diagnostika PID pro baterii testů) na vzorku séra/plazmy k potvrzení jejich diagnózy PID (PID+/PAD-, PID+/ PAD+, PID-); alikvot 1,5 ul séra/plazmy bude současně použit k provedení rychlého screeningového testu PID laboratorním technikem (LT).
HCW a LT budou zaslepeny vůči skutečnému stavu PID.
Výsledky rychlého screeningového testu PID v krvi a séru budou porovnány s potvrzujícím imunologickým panelem, aby se určila diagnostická přesnost.
Veškerý klinický management účastníků studie se bude řídit standardem péče o PID v Pákistánu a bude založen na výsledku imunologického panelu.
HCW a LT spravující testy budou vyškoleni před testem diagnostické přesnosti (viz Cíle níže) a poskytnou zpětnou vazbu o nástroji po zaškolení a po použití, aby bylo možné posoudit použitelnost, přijatelnost a proveditelnost integrace testu a digitální čtečky. do terciárních nemocnic za účelem lepšího národního dohledu nad PID, zlepšení péče o pacienty s PID a eradikace dětské obrny v Pákistánu.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Aktuální)
200
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Karachi, Pákistán
- Aga Khan University Hospital
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
3 měsíce až 15 let (Dítě)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ano
Metoda odběru vzorků
Ukázka pravděpodobnosti
Studijní populace
– 130 potenciálních pacientů s PID s (5 relevantních PID: PAD) ve státech Sindh a Paňdžáb V1.0, 6. ledna 2022
• 100 zdravých dětí stejného věku ve státě Sindh a Paňdžáb
Popis
Kritéria pro zařazení:
Ve věku od 3 měsíců do 15 let
- Dary pro péči v 1 z 9 terciárních nemocnic účastnících se studie
- Potenciální PID+ (případ): Podle HCW má dítě >2 varovné příznaky PID podle modelu Jeffrey. [Poznámka: Při testování panelu imunologie bude tato skupina rozdělena do tří kategorií: PID-, PID+ a PID+/PAD+, což znamená, že mají 1 z 5 relevantních primárních nedostatků protilátek (PAD+)].
- PID-(Kontrola): Dítě je identifikováno (odběrem vzorků sněhové koule) jako v dobrém zdravotním stavu a ve stejném věku (do 12 měsíců) jako jiné dítě, které přineslo výsledek PID+.
- Pečovatel souhlasí s účastí ve studii a poskytuje informovaný souhlas. Pokud je jejich dětem 10 let nebo více, musí souhlas dát i toto dítě.
Kritéria vyloučení:
Stáří méně než 3 měsíce nebo starší 15 let
- Pečovatel nesouhlasí s účastí nebo dítě starší 10 let nedává souhlas s účastí.
- Po obdržení IVIG v posledních 90 dnech
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Pediatričtí pacienti s PID (prospektivní)
Potenciální, věkově odpovídající, zdraví pacienti
|
Vyhodnocujeme přesnost nového rychlého diagnostického screeningového testu.
U účastníků této studie neprobíhá žádná lékařská intervence.
|
|
Pediatričtí pacienti s PID (znovu kontaktováni z registru)
|
Vyhodnocujeme přesnost nového rychlého diagnostického screeningového testu.
U účastníků této studie neprobíhá žádná lékařská intervence.
|
|
Potenciální, věkově odpovídající, zdraví pacienti
|
Vyhodnocujeme přesnost nového rychlého diagnostického screeningového testu.
U účastníků této studie neprobíhá žádná lékařská intervence.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Diagnostická přesnost
Časové okno: 8 měsíců
|
Odhady charakteristik diagnostické přesnosti s 95% intervaly spolehlivosti (senzitivita, specificita, PPV, NPV) screeningového testu PID na relevantní PID v pákistánské populaci dětí s PID+ a zdravých kontrol PID věkově odpovídajících
|
8 měsíců
|
|
Určete použitelnost, přijatelnost, proveditelnost integrace testu PID a digitální čtečky do terciárních nemocnic pro zlepšení péče o pacienty
Časové okno: 8 měsíců
|
Odhady uživatelské efektivity, účinnosti, spokojenosti, učenlivosti a proveditelnosti mezi vyškolenými zdravotnickými pracovníky (HCW) a laboratorními techniky (LT) budou hodnoceny pomocí kontrolních seznamů pozorování a průzkumů.
Kontrolní seznam pozorování vyhodnotí schopnost provádět test, číst výsledky testu přesně po přiměřené době čekání, zaznamenat výsledek do aplikace digitální čtečky, ovládat digitální aplikaci pro čtení fotografie výsledku testu a jejich snadnost. plnění těchto úkolů.
Tato metodika se řídí normou ISO 9241-210 o principech návrhu zaměřeného na člověka při testování použitelnosti.
|
8 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Účinnost – shoda mezi výsledky screeningového testu PID (č. 1, #2) mezi sebou navzájem, digitálním měřením, panelem expertů PATH a místními imunologickými testy standardu péče PID.
Časové okno: 8 měsíců
|
Procento (%) shody mezi každým z výsledků screeningového testu PID, výsledkem digitální aplikace, panelem odborníků a panelem imunologie.
|
8 měsíců
|
|
Účinnost
Časové okno: 8 měsíců
|
Procentuální (%) shoda ve výsledcích screeningového testu PID mezi vzorky kapilární plné krve a vzorky séra.
|
8 měsíců
|
|
Srozumitelnost diagnostické instrukce
Časové okno: 8 měsíců
|
Procento vyškolených koncových uživatelů, kteří dokážou přesně porozumět materiálu uvedenému v osnovách školení a v IFU.
|
8 měsíců
|
|
Využitelnost výstupů výsledků screeningových testů
Časové okno: 8 měsíců
|
Procento vyškolených koncových uživatelů, kteří dokážou přesně interpretovat výstup výsledků zkoumaného zařízení.
|
8 měsíců
|
|
Použitelnost pro facilitátory
Časové okno: 8 měsíců
|
Procento zúčastněných stran, které by test použily, seznamy překážek a facilitátorů citovaných pro pákistánský kontext.
|
8 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
1. července 2024
Primární dokončení (Aktuální)
30. září 2024
Dokončení studie (Aktuální)
15. prosince 2024
Termíny zápisu do studia
První předloženo
10. listopadu 2022
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
24. února 2023
První zveřejněno (Aktuální)
7. března 2023
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
31. července 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
28. července 2025
Naposledy ověřeno
1. července 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 1840225
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
Data získaná touto studií poslouží při rozhodování o vývoji produktu a komercializaci rychlého screeningového testu BioSure PID a digitální čtečky.
Údaje shromážděné v tomto hodnocení mohou být použity k podpoře schválení testu ze strany regulačních orgánů.
Studie vygeneruje cenné údaje o výkonnosti tohoto nového testu ve srovnání s varovnými signály Jeffreyho Modella a imunologickým panelem umožňujícím informované rozhodování ohledně doporučení nových vysoce citlivých POC nástrojů pro PID.
Data budou sdílena se studijními partnery a vývojáři testů.
To může zahrnovat neidentifikovaná data na individuální úrovni.
Typ podpůrných informací pro sdílení IPD
- PROTOKOL STUDY
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .