Udvikling af et screeningsværktøj for primær immundefektsygdom (PID) i Pakistan
28. juli 2025 opdateret af: Megan Parker, PATH
Case-control diagnostisk nøjagtighedsundersøgelse med 130 potentielle pædiatriske PID+ (primær immundefekt) patienter og 100 aldersmatchede, sunde kontroller (PID-).
De potentielle PID+-deltagere vil blive rekrutteret prospektivt gennem 9 hospitaler i Sindh- og Punjab-staterne eller kontaktet via PID-overvågningsregistret udviklet af AKU Hospitals Polio Excretion in PID-studie for at identificere børn med primær antistofmangel (PAD+: en type PID+); sunde, aldersmatchede PID-deltagere vil blive rekrutteret ved sneboldprøvetagning.
På plejestedet vil sundhedspersonale (HCW'er) indsamle kapillære blodprøver (0,1 ml) for at køre PID-hurtigscreeningstesten og -læseren på potentielle PID+-deltagere (identificeret ved at udvise >2 af Jeffrey Modell-advarselstegnene) og raske, aldersvarende kontroller.
Alle pædiatriske undersøgelsesdeltagere vil blive sendt til hospitalslaboratoriet for at få et bekræftende immunologipanel (se 4.4.1 Diagnosticering af PID for batteriet af tests) kørt på en serum-/plasmaprøve for at bekræfte deres PID-diagnose (PID+/PAD-, PID+/ PAD+, PID-); en 1,5 uL alikvot serum/plasma vil samtidigt blive brugt til at køre en PID-hurtig screeningstest af en laboratorietekniker (LT).
HCW'er og LT'er vil blive blindet til ægte PID-status.
Blod- og serum-PID-hurtige testresultater vil blive sammenlignet med det bekræftende immunologipanel for at bestemme diagnostisk nøjagtighed.
Al klinisk ledelse af studiedeltagere vil følge standarden for pleje for PID i Pakistan og vil være baseret på immunologipanelets resultat.
De HCW'er og LT'er, der administrerer testene, vil blive trænet forud for den diagnostiske nøjagtighedstesten (se Mål nedenfor) og vil give feedback om værktøjet efter træning og efterbrug for at vurdere anvendelighed, acceptabilitet og gennemførlighed af at integrere testen og den digitale læser ind på tertiære hospitaler med det formål at forbedre national PID-overvågning, forbedret PID-patientpleje og polioudryddelse i Pakistan.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Observationel
Tilmelding (Faktiske)
200
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Karachi, Pakistan
- Aga Khan University Hospital
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
3 måneder til 15 år (Barn)
Tager imod sunde frivillige
Ja
Prøveudtagningsmetode
Sandsynlighedsprøve
Studiebefolkning
- 130 potentielle PID-patienter med (5 relevante PID'er: PAD'er) i Sindh- og Punjab-staterne V1.0, 6. januar 2022
• 100 sunde, aldersvarende børn i staten Sindh og Punjab
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
I alderen 3 måneder til 15 år
- Præsenterer til pleje på 1 af 9 tertiære hospitaler, der deltager i undersøgelsen
- Potentielt PID+ (tilfælde): Barn identificeres af HCW til at have >2 Jeffrey Model advarselstegn for PID. [Bemærk: Ved immunologisk paneltestning vil denne gruppe blive opdelt i tre kategorier: PID-, PID+ og PID+/PAD+, hvilket betyder, at de har 1 ud af 5 relevante primære antistofmangler (PAD+)].
- PID-(Kontrol): Barn identificeres (ved sneboldprøvetagning) som værende ved godt helbred og have samme alder (inden for 12 måneder) som et andet barn, der producerede et PID+ resultat.
- Pårørende giver samtykke til at deltage i undersøgelsen og giver informeret samtykke. Hvis deres børn er 10 år eller ældre, skal barnet også give samtykke.
Ekskluderingskriterier:
Alder under 3 måneder eller ældre end 15 år
- Pårørende giver ikke samtykke til at deltage, eller barn >10 år giver ikke samtykke til at deltage.
- Efter at have modtaget IVIG inden for de seneste 90 dage
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Pædiatriske PID-patienter (prospektive)
Potentielle, aldersvarende, raske patienter
|
Vi evaluerer nøjagtigheden af en ny hurtig diagnostisk screeningstest.
Der er ingen medicinsk intervention hos deltagerne i denne undersøgelse.
|
|
Pædiatriske PID-patienter (genkontaktet fra registeret)
|
Vi evaluerer nøjagtigheden af en ny hurtig diagnostisk screeningstest.
Der er ingen medicinsk intervention hos deltagerne i denne undersøgelse.
|
|
Potentielle, aldersvarende, raske patienter
|
Vi evaluerer nøjagtigheden af en ny hurtig diagnostisk screeningstest.
Der er ingen medicinsk intervention hos deltagerne i denne undersøgelse.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Diagnostisk nøjagtighed
Tidsramme: 8 måneder
|
Estimater af diagnostiske nøjagtighedskarakteristika med 95 % konfidensintervaller (sensitivitet, specificitet, PPV, NPV) af PID-screeningstesten for relevante PID'er i en pakistansk population af både PID+ børn og PID-aldersmatchede raske kontroller
|
8 måneder
|
|
Bestem anvendelighed, acceptabilitet, gennemførlighed af at integrere PID-test og digital læser i tertiære hospitaler for forbedret patientpleje
Tidsramme: 8 måneder
|
Estimater af brugereffektivitet, effektivitet, tilfredshed, indlæringsevne og gennemførlighed blandt uddannede sundhedspersonale (HCW'er) og laboratorieteknikere (LT'er) vil blive evalueret ved hjælp af observationschecklister og undersøgelser.
Observationstjeklisten vil evaluere evnen til at administrere testen, læse testresultaterne nøjagtigt efter den passende mængde ventetid, registrere resultatet i den digitale læser-app, betjene den digitale app for at læse et billede af testresultatet og deres lethed at udføre disse opgaver.
Denne metode overholder ISO 9241-210 om menneskecentrerede designprincipper i usability test.
|
8 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Effektivitet - overensstemmelse mellem PID-screeningstestudlæsningerne (#1, #2) med hinanden, den digitale aflæsning, et PATH-ekspertpanel og den lokale PID-standard for plejeimmunologitests.
Tidsramme: 8 måneder
|
Procent (%) overensstemmelse mellem hvert af PID-screeningstestresultaterne, det digitale appresultat, ekspertpanelet og immunologipanelet.
|
8 måneder
|
|
Effektivitet
Tidsramme: 8 måneder
|
Procent (%) overensstemmelse i PID-screeningstestresultater mellem kapillære fuldblodsprøver og serumprøver.
|
8 måneder
|
|
Forståelighed af diagnostisk instruktion
Tidsramme: 8 måneder
|
Procentdel af uddannede slutbrugere, der nøjagtigt kan forstå det materiale, der præsenteres i uddannelsesforløbets læseplan og IFU.
|
8 måneder
|
|
Anvendelighed af screeningstestresultater
Tidsramme: 8 måneder
|
Procentdel af uddannede slutbrugere, der nøjagtigt kan fortolke resultatet af undersøgelsesudstyret.
|
8 måneder
|
|
Brugervenlighed for facilitatorer
Tidsramme: 8 måneder
|
Procentdel af interessenter, der ville bruge testen, lister over barrierer og facilitatorer citeret for pakistansk kontekst.
|
8 måneder
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
1. juli 2024
Primær færdiggørelse (Faktiske)
30. september 2024
Studieafslutning (Faktiske)
15. december 2024
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
10. november 2022
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
24. februar 2023
Først opslået (Faktiske)
7. marts 2023
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
31. juli 2025
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
28. juli 2025
Sidst verificeret
1. juli 2025
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- 1840225
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
De data, der genereres af denne undersøgelse, vil informere beslutninger vedrørende produktudvikling og kommercialisering af BioSure PID-hurtigscreeningstesten og den digitale læser.
De data, der indsamles i denne evaluering, kan bruges til at understøtte regulatorisk godkendelse af testen.
Undersøgelsen vil generere værdifulde data om ydeevnen af denne nye test i sammenligning med advarselsskiltene fra Jeffrey Modell og immunologipanelet, hvilket muliggør informeret beslutningstagning vedrørende anbefaling af nye meget følsomme POC-værktøjer til PID.
Data vil blive delt med studiepartnere og testudviklerne.
Dette kan omfatte afidentificerede data på individuelt niveau.
IPD-deling Understøttende informationstype
- STUDY_PROTOCOL
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .