Sviluppo di uno strumento di screening per la malattia da immunodeficienza primaria (PID) in Pakistan
28 luglio 2025 aggiornato da: Megan Parker, PATH
Studio di accuratezza diagnostica caso-controllo con 130 potenziali pazienti pediatrici PID+ (immunodeficienza primaria) e 100 controlli sani di pari età (PID-).
I potenziali partecipanti PID+ saranno reclutati in modo prospettico attraverso 9 ospedali negli stati di Sindh e Punjab o contattati tramite il registro di sorveglianza PID sviluppato dallo studio Polio Excretion in PID dell'ospedale AKU per identificare i bambini con deficit anticorpale primario (PAD+: un tipo di PID+); i partecipanti PID sani e di pari età saranno reclutati mediante campionamento a palla di neve.
Al punto di cura, gli operatori sanitari (operatori sanitari) raccoglieranno campioni di sangue capillare (0,1 ml) per eseguire il test di screening rapido PID e il lettore su potenziali partecipanti PID + (identificati dall'esibizione di> 2 dei segnali di avvertimento di Jeffrey Modell) e sani, controlli di pari età.
Tutti i partecipanti allo studio pediatrico verranno inviati al laboratorio dell'ospedale per sottoporsi a un pannello immunologico di conferma (vedere 4.4.1 Diagnosi di PID per la batteria di test) eseguito su un campione di siero/plasma per confermare la loro diagnosi di PID (PID+/PAD-, PID+/ PAD+, PID-); un'aliquota di 1.5uL di siero/plasma verrà utilizzata contemporaneamente per eseguire un test di screening rapido PID da parte di un tecnico di laboratorio (LT).
Gli operatori sanitari e i LT saranno ciechi rispetto al vero stato PID.
I risultati dei test di screening rapido PID su sangue e siero saranno confrontati con il pannello di immunologia di conferma per determinare l'accuratezza diagnostica.
Tutta la gestione clinica dei partecipanti allo studio seguirà lo standard di cura per la PID in Pakistan e si baserà sul risultato del pannello immunologico.
Gli operatori sanitari e i LT che somministrano i test saranno formati prima del test di accuratezza diagnostica (vedere gli obiettivi di seguito) e forniranno feedback sullo strumento dopo la formazione e dopo l'uso per valutare l'usabilità, l'accettabilità e la fattibilità dell'integrazione del test e del lettore digitale negli ospedali terziari allo scopo di migliorare la sorveglianza nazionale PID, migliorare l'assistenza ai pazienti PID e l'eradicazione della poliomielite in Pakistan.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Effettivo)
200
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Karachi, Pakistan
- Aga Khan University Hospital
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 3 mesi a 15 anni (Bambino)
Accetta volontari sani
Sì
Metodo di campionamento
Campione di probabilità
Popolazione di studio
- 130 potenziali pazienti PID con (5 PID rilevanti: PAD) negli stati del Sindh e del Punjab V1.0, 6 gennaio 2022
• 100 bambini sani della stessa età nello stato del Sindh e del Punjab
Descrizione
Criterio di inclusione:
Invecchiato da 3 mesi a 15 anni
- Presenta per cure presso 1 dei 9 ospedali terziari che partecipano allo studio
- PID potenziale + (caso): il bambino è identificato da HCW per avere >2 segnali di avvertimento di PID modello Jeffrey. [Nota: dopo il test del pannello immunologico, questo gruppo sarà separato in tre categorie: PID-, PID+ e PID+/PAD+, il che significa che hanno 1 delle 5 deficienze anticorpali primarie rilevanti (PAD+)].
- PID-(Controllo): il bambino viene identificato (tramite campionamento a valanga) come in buona salute e con la stessa età (entro 12 mesi) di un altro bambino che ha prodotto un risultato PID+.
- Il caregiver acconsente a partecipare allo studio e fornisce il consenso informato. Se i loro figli hanno 10 anni o più, anche quel bambino deve dare il suo assenso.
Criteri di esclusione:
Età inferiore a 3 mesi o superiore a 15 anni
- Il caregiver non acconsente a partecipare o il bambino > 10 anni non dà il consenso a partecipare.
- Avendo ricevuto IVIG negli ultimi 90 giorni
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Pazienti pediatrici con PID (prospettici)
Pazienti potenziali, della stessa età e sani
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Stiamo valutando l'accuratezza di un nuovo test di screening diagnostico rapido.
Non vi è alcun intervento medico con i partecipanti a questo studio.
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Pazienti pediatrici con PID (ricontattati da anagrafe)
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Stiamo valutando l'accuratezza di un nuovo test di screening diagnostico rapido.
Non vi è alcun intervento medico con i partecipanti a questo studio.
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Pazienti potenziali, della stessa età e sani
|
Stiamo valutando l'accuratezza di un nuovo test di screening diagnostico rapido.
Non vi è alcun intervento medico con i partecipanti a questo studio.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Accuratezza diagnostica
Lasso di tempo: 8 mesi
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Stime delle caratteristiche di accuratezza diagnostica con intervalli di confidenza al 95% (sensibilità, specificità, PPV, NPV) del test di screening PID per PID rilevanti in una popolazione pakistana di bambini PID+ e controlli sani di pari età PID-
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8 mesi
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Determinare l'usabilità, l'accettabilità, la fattibilità dell'integrazione del test PID e del lettore digitale negli ospedali terziari per una migliore cura del paziente
Lasso di tempo: 8 mesi
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Le stime dell'efficacia, dell'efficacia, della soddisfazione, dell'apprendimento e della fattibilità degli utenti tra gli operatori sanitari qualificati (HCW) e i tecnici di laboratorio (LT) saranno valutate utilizzando liste di controllo e sondaggi di osservazione.
L'elenco di controllo dell'osservazione valuterà la capacità di somministrare il test, leggere accuratamente i risultati del test dopo il tempo di attesa appropriato, registrare il risultato nell'app del lettore digitale, utilizzare l'app digitale per leggere una fotografia del risultato del test e la loro facilità di svolgere questi compiti.
Questa metodologia aderisce alla norma ISO 9241-210 sui principi di progettazione incentrati sull'uomo nei test di usabilità.
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8 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Efficacia: accordo tra le letture del test di screening PID (n. 1, n. 2) tra loro, la lettura digitale, un gruppo di esperti PATH e lo standard PID locale dei test immunologici di cura.
Lasso di tempo: 8 mesi
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Concordanza percentuale (%) tra ciascuno dei risultati del test di screening PID, il risultato dell'app digitale, il gruppo di esperti e il gruppo di immunologia.
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8 mesi
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Efficacia
Lasso di tempo: 8 mesi
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Concordanza percentuale (%) nei risultati del test di screening PID tra campioni di sangue intero capillare e campioni di siero.
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8 mesi
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Comprensibilità dell'istruzione diagnostica
Lasso di tempo: 8 mesi
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Percentuale di utenti finali formati in grado di comprendere accuratamente il materiale presentato nel curriculum del corso di formazione e nelle IFU.
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8 mesi
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Usabilità degli output dei risultati dei test di screening
Lasso di tempo: 8 mesi
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Percentuale di utenti finali addestrati in grado di interpretare con precisione l'output dei risultati del dispositivo sperimentale.
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8 mesi
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Usabilità per i facilitatori
Lasso di tempo: 8 mesi
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Percentuale delle parti interessate che utilizzerebbero il test, elenchi di ostacoli e facilitatori citati per il contesto pakistano.
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8 mesi
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
1 luglio 2024
Completamento primario (Effettivo)
30 settembre 2024
Completamento dello studio (Effettivo)
15 dicembre 2024
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
10 novembre 2022
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
24 febbraio 2023
Primo Inserito (Effettivo)
7 marzo 2023
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
31 luglio 2025
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
28 luglio 2025
Ultimo verificato
1 luglio 2025
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 1840225
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
SÌ
Descrizione del piano IPD
I dati generati da questo studio informeranno le decisioni relative allo sviluppo del prodotto e alla commercializzazione del test di screening rapido PID BioSure e del lettore digitale.
I dati raccolti in questa valutazione possono essere utilizzati per supportare l'approvazione regolamentare del test.
Lo studio genererà dati preziosi sulle prestazioni di questo nuovo test rispetto a quello dei segnali di avvertimento di Jeffrey Modell e del pannello di immunologia, consentendo un processo decisionale informato in merito alla raccomandazione di nuovi strumenti POC altamente sensibili per PID.
I dati saranno condivisi con i partner dello studio e gli sviluppatori del test.
Ciò può includere dati anonimizzati a livello individuale.
Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD
- STUDIO_PROTOCOLLO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .