Entwicklung eines Screening-Tools für primäre Immunschwächekrankheit (PID) in Pakistan
28. Juli 2025 aktualisiert von: Megan Parker, PATH
Fallkontrollstudie zur diagnostischen Genauigkeit mit 130 potenziellen pädiatrischen Patienten mit PID+ (primärer Immunschwäche) und 100 gleichaltrigen, gesunden Kontrollpersonen (PID-).
Die potenziellen PID+-Teilnehmer werden prospektiv über 9 Krankenhäuser in den Bundesstaaten Sindh und Punjab rekrutiert oder über das PID-Überwachungsregister kontaktiert, das von der Polio Excretion in PID-Studie des AKU-Krankenhauses entwickelt wurde, um Kinder mit primärem Antikörpermangel (PAD+: eine Art von PID+) zu identifizieren; gesunde, altersangepasste PID-Teilnehmer werden durch Schneeballmusterung rekrutiert.
Am Point of Care werden Mitarbeiter des Gesundheitswesens (HCWs) Kapillarblutproben (0,1 ml) entnehmen, um den PID-Schnellscreeningtest und -Reader bei potenziellen PID+-Teilnehmern (identifiziert durch das Zeigen von > 2 der Jeffrey-Modell-Warnzeichen) und gesunden, altersangepasste Kontrollen.
Alle pädiatrischen Studienteilnehmer werden in das Krankenhauslabor geschickt, um ein bestätigendes Immunologie-Panel (siehe 4.4.1 PID-Diagnose für die Testreihe) mit einer Serum-/Plasmaprobe durchführen zu lassen, um ihre PID-Diagnose zu bestätigen (PID+/PAD-, PID+/ PAD+, PID-); ein 1,5-ul-Aliquot Serum/Plasma wird gleichzeitig verwendet, um einen PID-Schnellscreeningtest durch einen Labortechniker (LT) durchzuführen.
HCWs und LTs werden gegenüber dem wahren PID-Status geblendet.
Blut- und Serum-PID-Schnellscreening-Testergebnisse werden mit dem Bestätigungs-Immunologie-Panel verglichen, um die diagnostische Genauigkeit zu bestimmen.
Das gesamte klinische Management der Studienteilnehmer folgt dem Behandlungsstandard für PID in Pakistan und basiert auf den Ergebnissen des Immunologie-Panels.
Die HCWs und LTs, die die Tests durchführen, werden vor dem diagnostischen Genauigkeitstest geschult (siehe Ziele unten) und geben nach der Schulung und nach der Verwendung Feedback zum Tool, um die Verwendbarkeit, Akzeptanz und Durchführbarkeit der Integration des Tests und des digitalen Lesegeräts zu bewerten in tertiären Krankenhäusern zum Zwecke einer verbesserten nationalen PID-Überwachung, einer verbesserten PID-Patientenversorgung und der Ausrottung von Polio in Pakistan.
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Beobachtungs
Einschreibung (Tatsächlich)
200
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
-
-
-
Karachi, Pakistan
- Aga Khan University Hospital
-
-
Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
3 Monate bis 15 Jahre (Kind)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Ja
Probenahmeverfahren
Wahrscheinlichkeitsstichprobe
Studienpopulation
- 130 potenzielle PID-Patienten mit (5 relevanten PIDs: PADs) in den Bundesstaaten Sindh und Punjab V1.0, 6. Januar 2022
• 100 gesunde, gleichaltrige Kinder in den Bundesstaaten Sindh und Punjab
Beschreibung
Einschlusskriterien:
Im Alter von 3 Monaten bis 15 Jahren
- Präsentiert für die Pflege in 1 von 9 tertiären Krankenhäusern, die an der Studie teilnehmen
- Potenzielle PID+ (Fall): Das Kind wird von HCW mit > 2 Jeffrey-Model-Warnzeichen für PID identifiziert. [Anmerkung: Bei immunologischen Paneltests wird diese Gruppe in drei Kategorien eingeteilt: PID-, PID+ und PID+/PAD+, was bedeutet, dass sie 1 von 5 relevanten primären Antikörpermängeln (PAD+) haben].
- PID-(Kontrolle): Das Kind wird (durch Schneeball-Probenahme) als bei guter Gesundheit und im gleichen Alter (innerhalb von 12 Monaten) wie ein anderes Kind identifiziert, das ein PID+-Ergebnis erzielt hat.
- Die Pflegekraft stimmt der Teilnahme an der Studie zu und erteilt eine Einverständniserklärung. Wenn ihre Kinder 10 Jahre oder älter sind, muss dieses Kind ebenfalls zustimmen.
Ausschlusskriterien:
Alter von weniger als 3 Monaten oder älter als 15 Jahre
- Die Betreuungsperson stimmt der Teilnahme nicht zu oder das Kind > 10 Jahre stimmt der Teilnahme nicht zu.
- IVIG in den letzten 90 Tagen erhalten haben
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
Kohorten und Interventionen
Gruppe / Kohorte |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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PID-Patienten bei Kindern (prospektiv)
Zukünftige, altersangepasste, gesunde Patienten
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Wir evaluieren die Genauigkeit eines neuen diagnostischen Schnelltests.
Es gibt keine medizinische Intervention bei den Teilnehmern dieser Studie.
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PID-Patienten im Kindesalter (erneuter Kontakt aus dem Register)
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Wir evaluieren die Genauigkeit eines neuen diagnostischen Schnelltests.
Es gibt keine medizinische Intervention bei den Teilnehmern dieser Studie.
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Zukünftige, altersangepasste, gesunde Patienten
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Wir evaluieren die Genauigkeit eines neuen diagnostischen Schnelltests.
Es gibt keine medizinische Intervention bei den Teilnehmern dieser Studie.
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Diagnostische Genauigkeit
Zeitfenster: 8 Monate
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Schätzungen der diagnostischen Genauigkeitsmerkmale mit 95 %-Konfidenzintervallen (Sensitivität, Spezifität, PPV, NPV) des PID-Screeningtests für relevante PIDs in einer pakistanischen Population von sowohl PID-positiven Kindern als auch PID-altersangepassten gesunden Kontrollpersonen
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8 Monate
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Bestimmen Sie die Benutzerfreundlichkeit, Akzeptanz und Durchführbarkeit der Integration von PID-Tests und digitalen Lesegeräten in tertiären Krankenhäusern für eine verbesserte Patientenversorgung
Zeitfenster: 8 Monate
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Schätzungen zur Wirksamkeit, Wirksamkeit, Zufriedenheit, Erlernbarkeit und Durchführbarkeit der Benutzer bei ausgebildeten Gesundheitsfachkräften (HCWs) und Labortechnikern (LTs) werden anhand von Beobachtungschecklisten und Umfragen bewertet.
Die Beobachtungs-Checkliste bewertet die Fähigkeit, den Test durchzuführen, die Testergebnisse nach einer angemessenen Wartezeit genau zu lesen, das Ergebnis in der digitalen Lese-App aufzuzeichnen, die digitale App zu bedienen, um ein Foto des Testergebnisses zu lesen, und ihre Leichtigkeit diese Aufgaben zu erfüllen.
Diese Methodik entspricht ISO 9241-210 zu menschenzentrierten Designprinzipien in Usability-Tests.
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8 Monate
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Wirksamkeit – Übereinstimmung zwischen den PID-Screening-Test-Auswertungen (Nr. 1, Nr. 2) untereinander, der digitalen Auswertung, einem PATH-Expertengremium und den lokalen PID-Standard-Immunologie-Tests.
Zeitfenster: 8 Monate
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Prozent (%) Übereinstimmung zwischen jedem der PID-Screening-Testergebnisse, dem Ergebnis der digitalen App, dem Expertengremium und dem Immunologiegremium.
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8 Monate
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Wirksamkeit
Zeitfenster: 8 Monate
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Prozent (%) Übereinstimmung der PID-Screening-Testergebnisse zwischen kapillaren Vollblutproben und Serumproben.
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8 Monate
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Verständlichkeit der diagnostischen Anleitung
Zeitfenster: 8 Monate
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Prozentsatz der geschulten Endbenutzer, die das im Schulungslehrplan und in der Gebrauchsanweisung präsentierte Material genau verstehen können.
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8 Monate
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Verwendbarkeit der Ergebnisse der Screening-Tests
Zeitfenster: 8 Monate
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Prozentsatz der geschulten Endbenutzer, die die Ergebnisausgabe des Prüfgeräts genau interpretieren können.
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8 Monate
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Benutzerfreundlichkeit für Moderatoren
Zeitfenster: 8 Monate
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Prozentsatz der Stakeholder, die den Test nutzen würden, Listen der für den pakistanischen Kontext genannten Hindernisse und Moderatoren.
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8 Monate
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
1. Juli 2024
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
30. September 2024
Studienabschluss (Tatsächlich)
15. Dezember 2024
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
10. November 2022
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
24. Februar 2023
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
7. März 2023
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
31. Juli 2025
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
28. Juli 2025
Zuletzt verifiziert
1. Juli 2025
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- 1840225
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
JA
Beschreibung des IPD-Plans
Die durch diese Studie generierten Daten werden Entscheidungen über die Produktentwicklung und Kommerzialisierung des BioSure PID-Schnelltests und des digitalen Lesegeräts treffen.
Die bei dieser Bewertung gesammelten Daten können zur Unterstützung der behördlichen Zulassung des Tests verwendet werden.
Die Studie wird wertvolle Daten zur Leistung dieses neuartigen Tests im Vergleich zu den Warnzeichen des Jeffrey-Modells und dem Immunologie-Panel generieren, die eine fundierte Entscheidungsfindung hinsichtlich der Empfehlung neuer hochempfindlicher POC-Tools für PID ermöglichen.
Die Daten werden mit Studienpartnern und den Testentwicklern geteilt.
Dies kann anonymisierte Daten auf individueller Ebene umfassen.
Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen
- STUDIENPROTOKOLL
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Nein
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
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