Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Výzkum přírodní historie SORD-CMT a léčby epalrestatem (SORD-CMT)

16. dubna 2023 aktualizováno: Ruxu Zhang, The Third Xiangya Hospital of Central South University

Multicentrická studie přirozené historie onemocnění Charcot-Marie-Tooth a léčby epalrestatem související se SORD

Charcot-Marie-Tooth choroba (CMT) je skupina nejčastějších dědičných periferních neuropatií s vysokou klinickou a genetickou heterogenitou. Bialelické patogenní varianty v genu SORD vedoucí ke ztrátě funkce proteinu SORD způsobují axonální degeneraci. Současný výzkum naznačuje, že SORD-CMT2 může být nejběžnějším podtypem AR-CMT2. Primárním účelem této studie je prozkoumat přirozenou historii pacientů se SORD-CMT2 detekcí skóre stupnice ONLS a změn hladiny sorbitolu v séru v 6., 12., 24. a 36. měsíci a vyhodnotit účinnost a bezpečnost epalrestatu. Pacienti se silnou ochotou k léčbě a dobrovolným nákupem léků jsou zahrnuti do léčebné skupiny epalrestatem a pacienti bez ochoty k léčbě jsou zahrnuti do kontrolní skupiny. Pacienti ve skupině léčené léky užívají epalrestat (50 mg) perorálně třikrát denně. Předpokládá se, že tato studie bude provedena současně v 5 nemocnicích v pevninské Číně. Do této studie bude zařazeno asi 30 pacientů se SORD-CMT2 a doba studie bude 36 měsíců.

Přehled studie

Postavení

Zatím nenabíráme

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

30

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

14 let až 50 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Geneticky potvrzení pacienti se SORD-CMT2.
  • Mužské nebo netěhotné, nekojící pacientky ve věku > 14 a ≤ 50 let.
  • Vyloučit sekundární periferní neuropatii (např. diabetickou periferní neuropatii)
  • Dobrovolně se účastnit klinických studií, podepisovat informovaný souhlas a být schopen porozumět výzkumným postupům a dodržovat je.

P.S. Do léčebné skupiny jsou zahrnuti pacienti, kteří mají silnou ochotu léčit a dobrovolně si koupit epalrestat k léčbě (50 mg, třikrát denně).

Kritéria vyloučení:

  • Přítomnost jakékoli jiné příčiny periferní neuropatie.
  • Subjekty s jinými neurologickými poruchami ovlivňujícími hodnocení studijní léčby.
  • Anamnéza klinicky významného nestabilního zdravotního onemocnění, které může způsobit újmu subjektům účastnícím se této studie během posledního 1 roku.
  • Pacienti s velkým traumatem nebo operací končetiny před zařazením nebo plánovaní na operaci končetiny před dokončením sledování.
  • Pacienti s předchozí bilaterální stabilizační operací kotníku.
  • Pacienti, kteří byli během 3 měsíců před zařazením léčeni jinými souvisejícími léky.
  • mít v anamnéze zneužívání drog; mít v minulosti závislost na alkoholu v posledních 3 měsících.
  • Subjekty, které jsou pozitivní na protilátky proti syfilis a HIV.
  • Subjekty, jejichž rentgen hrudníku a B-ultrazvuk vykazují nádory.
  • Pacienti se špatnou kompliancí a neschopní dokončit sledování studie.
  • Pacienti, kteří nesouhlasí s účastí ve studii.
  • Jiné faktory nejsou pro zařazení vhodné.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Skupina léčená epalrestatem
Epalrestat;Tablet; 50 mg; třikrát denně; 36 měsíců
Lék: Epalrestat
Pacienti v léčebné skupině jsou léčeni tabletami Epalrestatu.
Ostatní jména:
  • Tablety Epalrestat (YANGTZE River Pharmaceutical Group Nanjing Pharmaceutical). Co., Ltd.)
Žádný zásah: kontrolní skupina
Žádný zásah

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Hladiny sorbitolu v séru
Časové okno: 36 měsíců
Změny hladin sorbitolu v séru po 6, 12, 24 a 36 měsících
36 měsíců
Celkové skóre Neuropathy Limitations Scale (ONLS).
Časové okno: 36 měsíců
Změny ve skóre škály ONLS po 6, 12, 24 a 36 měsících. Celkové skóre pro paži je 5 bodů a 7 pro nohu; celkové skóre se pohybuje od 0 bodů (bez postižení) do 12 bodů (postižení)
36 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Test chůze na 10 metrů (10 MWRT)
Časové okno: 36 měsíců
Změny v testu chůze na 10 metrů (10MWRT) v 6, 12, 24 a 36 měsících
36 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

The Third Xiangya Hospital of Central South University

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Očekávaný)

1. dubna 2023

Primární dokončení (Očekávaný)

1. dubna 2026

Dokončení studie (Očekávaný)

1. dubna 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

13. února 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

8. března 2023

První zveřejněno (Aktuální)

21. března 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

18. dubna 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

16. dubna 2023

Naposledy ověřeno

1. dubna 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • quick22474

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit