Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badania historii naturalnej SORD-CMT i leczenia epalrestatem (SORD-CMT)

16 kwietnia 2023 zaktualizowane przez: Ruxu Zhang, The Third Xiangya Hospital of Central South University

Wieloośrodkowe badanie historii naturalnej związanej z SORD choroby Charcota-Mariego-Tootha i leczenia epalrestatem

Choroba Charcota-Mariego-Tootha (CMT) to grupa najczęstszych dziedzicznych neuropatii obwodowych o dużej heterogenności klinicznej i genetycznej. Bialleliczne warianty patogenne w genie SORD prowadzące do utraty funkcji białka SORD powodują degenerację aksonów. Obecne badania sugerują, że SORD-CMT2 może być najczęstszym podtypem AR-CMT2. Głównym celem tego badania jest zbadanie historii naturalnej pacjentów z SORD-CMT2 poprzez wykrywanie zmian w skali ONLS i poziomu sorbitolu w surowicy w 6., 12., 24. i 36. miesiącu oraz ocena skuteczności i bezpieczeństwa epalrestatu. Pacjenci z silną wolą leczenia i dobrowolnym zakupem leków są włączani do grupy leczonej epalrestatem, a pacjenci bez chęci leczenia farmakologicznego są włączani do grupy kontrolnej. Pacjenci w grupie leczonej lekiem przyjmują epalrestat (50 mg) doustnie trzy razy dziennie. Oczekuje się, że badanie to zostanie przeprowadzone jednocześnie w 5 szpitalach w Chinach kontynentalnych. Do tego badania zostanie włączonych około 30 pacjentów z SORD-CMT2, a okres badania wyniesie 36 miesięcy.

Przegląd badań

Status

Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

30

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

14 lat do 50 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Genetycznie potwierdzeni pacjenci z SORD-CMT2.
  • Pacjenci płci męskiej lub niebędący w ciąży, kobiety niekarmiące piersią, w wieku > 14 i ≤ 50 lat.
  • Wyklucz wtórną neuropatię obwodową (np. obwodową neuropatię cukrzycową)
  • Dobrowolny udział w badaniach klinicznych, podpisanie świadomej zgody oraz zrozumienie i przestrzeganie procedur badawczych.

PS Pacjenci, którzy wykazują silną chęć leczenia i dobrowolnie kupują epalrestat w celu leczenia (50 mg, trzy razy dziennie) są włączani do grupy leczonej.

Kryteria wyłączenia:

  • Obecność jakiejkolwiek innej przyczyny neuropatii obwodowej.
  • Pacjenci z innymi zaburzeniami neurologicznymi wpływającymi na ocenę leczenia w ramach badania.
  • Historia klinicznie istotnej niestabilnej choroby medycznej, która może wyrządzić szkodę uczestnikom tego badania w ciągu ostatniego roku.
  • Pacjenci z poważnym urazem lub operacją kończyny przed włączeniem lub planowani do operacji kończyny przed zakończeniem obserwacji.
  • Pacjenci po wcześniejszej obustronnej operacji stabilizacji stawu skokowego.
  • Pacjenci, którzy byli leczeni innymi pokrewnymi lekami w ciągu 3 miesięcy przed włączeniem do badania.
  • Mieć jakąkolwiek historię nadużywania narkotyków; mają historię uzależnienia od alkoholu w ciągu ostatnich 3 miesięcy.
  • Osoby, które mają pozytywny wynik na obecność przeciwciał przeciwko syfilisowi i przeciwciał przeciwko HIV.
  • Osoby, u których prześwietlenie klatki piersiowej i ultrasonografia B wykazały guzy.
  • Pacjenci, którzy słabo przestrzegają zaleceń i nie są w stanie ukończyć badania kontrolnego.
  • Pacjenci, którzy nie wyrażają zgody na udział w badaniu.
  • Inne czynniki nie nadają się do włączenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Grupa leczona epalrestatem
Epalrestat; Tabletka; 50 mg; trzy razy dziennie; 36 miesięcy
Lek: Epalrestat
Pacjentom w grupie leczonej interweniuje się tabletkami Epalrestat.
Inne nazwy:
  • Tabletki Epalrestat （YANGTZE River Pharmaceutical Group Nanjing Pharmaceutical. Spółka.)
Brak interwencji: Grupa kontrolna
Brak interwencji

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Poziomy sorbitolu w surowicy
Ramy czasowe: 36 miesięcy
Zmiany poziomu sorbitolu w surowicy po 6, 12, 24 i 36 miesiącach
36 miesięcy
Ogólna skala ograniczeń neuropatii (ONLS).
Ramy czasowe: 36 miesięcy
Zmiany w wynikach skali ONLS po 6, 12, 24 i 36 miesiącach. Łączny wynik za ramię wynosi 5 punktów, a za nogę 7; łączny wynik mieści się w przedziale od 0 punktów (brak niepełnosprawności) do 12 punktów (niepełnosprawność)
36 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Test marszu na 10 metrów (10MWRT)
Ramy czasowe: 36 miesięcy
Zmiany w teście marszu na 10 metrów (10MWRT) po 6, 12, 24 i 36 miesiącach
36 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

The Third Xiangya Hospital of Central South University

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Oczekiwany)

1 kwietnia 2023

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

1 kwietnia 2026

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

1 kwietnia 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

13 lutego 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

8 marca 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

21 marca 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

18 kwietnia 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

16 kwietnia 2023

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • quick22474

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Charcota-Mariego-Tootha (CMT)

Badania kliniczne na Epalrestat

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Romania

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj