Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

SORD-CMT:n luonnonhistorian ja Epalrestat-hoidon tutkimus (SORD-CMT)

sunnuntai 16. huhtikuuta 2023 päivittänyt: Ruxu Zhang, The Third Xiangya Hospital of Central South University

Monikeskustutkimus SORDiin liittyvästä Charcot-Marie-Toothin taudista ja Epalrestat-hoidosta

Charcot-Marie-Toothin tauti (CMT) on ryhmä yleisimpiä perinnöllisiä perifeerisiä neuropatioita, joilla on korkea kliininen ja geneettinen heterogeenisyys. SORD-geenin kaksialleeliset patogeeniset variantit, jotka johtavat SORD-proteiinin toiminnan menettämiseen, aiheuttavat aksonin rappeutumista. Nykyiset tutkimukset viittaavat siihen, että SORD-CMT2 saattaa olla AR-CMT2:n yleisin alatyyppi. Tämän tutkimuksen ensisijaisena tarkoituksena on tutkia SORD-CMT2-potilaiden luonnollista historiaa havaitsemalla ONLS-asteikon pisteet ja seerumin sorbitolitason muutokset 6., 12., 24. ja 36. kuukaudella sekä arvioida epalrestaatin tehokkuutta ja turvallisuutta. Potilaat, joilla on vahva hoitohalu ja vapaaehtoisesti lääkkeitä ostavat potilaat, kuuluvat epalrestat-hoitoryhmään ja potilaat, joilla ei ole lääkehoitohalua, kuuluvat kontrolliryhmään. Lääkehoitoryhmän potilaat ottavat epalrestaattia (50 mg) suun kautta kolme kertaa päivässä. Tämä tutkimus on tarkoitus tehdä samanaikaisesti viidessä sairaalassa Manner-Kiinassa. Noin 30 SORD-CMT2-potilasta otetaan mukaan tähän tutkimukseen, ja tutkimusjakso on 36 kuukautta.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Ei vielä rekrytointia

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Odotettu)

30

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

14 vuotta - 50 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Geneettisesti vahvistetut SORD-CMT2-potilaat.
  • Mies- tai ei-raskaana olevat, ei-imettävät naispotilaat, yli 14-vuotiaat ja ≤ 50-vuotiaat.
  • Sulje pois sekundaarinen perifeerinen neuropatia (esim. diabeettinen perifeerinen neuropatia)
  • Osallistu kliinisiin tutkimuksiin vapaaehtoisesti, allekirjoita tietoinen suostumus ja pysty ymmärtämään ja noudattamaan tutkimusmenetelmiä.

P.S. Potilaat, joilla on vahva hoitohalu ja vapaaehtoisesti ostavat epalrestaattia hoitoa varten (50 mg, kolme kertaa päivässä), kuuluvat hoitoryhmään.

Poissulkemiskriteerit:

  • Minkä tahansa muun perifeerisen neuropatian syyn esiintyminen.
  • Koehenkilöt, joilla on muita neurologisia häiriöitä, jotka vaikuttavat tutkimushoidon arviointiin.
  • Kliinisesti merkittävä epästabiili lääketieteellinen sairaus, joka voi aiheuttaa haittaa tähän tutkimukseen osallistuville koehenkilöille viimeisen vuoden aikana.
  • Potilaat, joilla on suuri trauma tai raajaleikkaus ennen ilmoittautumista tai joille on suunniteltu raajaleikkaus ennen seurannan päättymistä.
  • Potilaat, joilla on aikaisempi molemminpuolinen nilkan stabilointileikkaus.
  • Potilaat, joita hoidettiin muilla vastaavilla lääkkeillä 3 kuukauden aikana ennen ilmoittautumista.
  • sinulla on aiemmin ollut huumeiden väärinkäyttöä; sinulla on ollut alkoholiriippuvuus viimeisten 3 kuukauden aikana.
  • Potilaat, jotka ovat positiivisia kuppa- ja HIV-vasta-aineille.
  • Koehenkilöt, joiden rintakehän röntgen- ja B-ultraäänikuvat osoittavat kasvaimia.
  • Potilaat, joilla on huono hoitomyöntyvyys ja jotka eivät voi suorittaa tutkimuksen seurantaa.
  • Potilaat, jotka eivät suostu osallistumaan tutkimukseen.
  • Muut tekijät eivät sovellu sisällyttämiseen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Epalrestat-hoitoryhmä
Epalrestat;Tabletti; 50 mg; kolme kertaa päivässä; 36 kuukautta
Lääke: Epalrestat
Hoitoryhmän potilaita hoidetaan Epalrestat-tableteilla.
Muut nimet:
  • Epalrestat-tabletit (YANGTZE River Pharmaceutical Group Nanjing Pharmaceutical). Co., Ltd.)
Ei väliintuloa: kontrolliryhmä
Ei väliintuloa

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Seerumin sorbitolitasot
Aikaikkuna: 36 kuukautta
Seerumin sorbitolitasojen muutokset 6, 12, 24 ja 36 kuukauden kohdalla
36 kuukautta
Yleiset neuropatiarajoitusasteikon (ONLS) pisteet
Aikaikkuna: 36 kuukautta
Muutokset ONLS-asteikkopisteissä 6, 12, 24 ja 36 kuukauden kohdalla. Käsivarren kokonaispistemäärä on 5 pistettä ja jalan 7 pistettä; kokonaispistemäärä vaihtelee 0 pisteestä (ei vammaisuutta) 12 pisteeseen (vammaisuus)
36 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
10 metrin kävelytesti (10MWRT)
Aikaikkuna: 36 kuukautta
Muutokset 10 metrin kävelytestissä (10MWRT) 6, 12, 24 ja 36 kuukauden kohdalla
36 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

The Third Xiangya Hospital of Central South University

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Odotettu)

Lauantai 1. huhtikuuta 2023

Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)

Keskiviikko 1. huhtikuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Odotettu)

Keskiviikko 1. huhtikuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 13. helmikuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 8. maaliskuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 21. maaliskuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 18. huhtikuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Sunnuntai 16. huhtikuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. huhtikuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • quick22474

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Charcot-Marie-Toothin tauti (CMT)

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Hong Kong

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa