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Ricerca di storia naturale SORD-CMT e trattamento con Epalrestat (SORD-CMT)

16 aprile 2023 aggiornato da: Ruxu Zhang, The Third Xiangya Hospital of Central South University

Studio multicentrico sulla storia naturale della malattia di Charcot-Marie-Tooth correlata alla SORD e trattamento con Epalrestat

La malattia di Charcot-Marie-Tooth (CMT) è un gruppo delle più comuni neuropatie periferiche ereditarie con elevata eterogeneità clinica e genetica. Le varianti patogene bialleliche nel gene SORD che portano alla perdita di funzione della proteina SORD causano la degenerazione assonale. La ricerca attuale suggerisce che SORD-CMT2 potrebbe essere il sottotipo più comune di AR-CMT2. Lo scopo principale di questo studio è quello di esplorare la storia naturale dei pazienti con SORD-CMT2 rilevando il punteggio della scala ONLS e le variazioni del livello di sorbitolo sierico al 6°, 12°, 24° e 36° mese e valutare l'efficacia e la sicurezza di epalrestat. I pazienti con una forte disponibilità al trattamento e l'acquisto volontario di farmaci sono inclusi nel gruppo di trattamento con epalrestat, mentre i pazienti senza disponibilità al trattamento farmacologico sono inclusi nel gruppo di controllo. I pazienti nel gruppo di trattamento farmacologico assumono epalrestat (50 mg) per via orale tre volte al giorno. Questo studio dovrebbe essere condotto contemporaneamente in 5 ospedali della Cina continentale. In questo studio saranno arruolati circa 30 pazienti SORD-CMT2 e il periodo di studio sarà di 36 mesi.

Panoramica dello studio

Stato

Non ancora reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

30

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 14 anni a 50 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti SORD-CMT2 geneticamente confermati.
  • Pazienti di sesso maschile o di sesso femminile non gravidi e non in allattamento, di età > 14 anni e ≤ 50 anni.
  • Escludere la neuropatia periferica secondaria (ad esempio, neuropatia periferica diabetica)
  • Partecipare volontariamente a studi clinici, firmare il consenso informato ed essere in grado di comprendere e rispettare le procedure di ricerca.

P.S. I pazienti che hanno una forte volontà di trattare e acquistano volontariamente epalrestat per il trattamento (50 mg, tre volte al giorno) sono inclusi nel gruppo di trattamento.

Criteri di esclusione:

  • Presenza di qualsiasi altra causa di neuropatia periferica.
  • Soggetti con altri disturbi neurologici che influenzano la valutazione del trattamento in studio.
  • Storia di malattia medica instabile clinicamente significativa che può causare danni ai soggetti che partecipano a questo studio nell'ultimo anno 1.
  • Pazienti con trauma maggiore o intervento chirurgico agli arti prima dell'arruolamento o pianificati per un intervento chirurgico agli arti prima del completamento del follow-up.
  • Pazienti con precedente intervento chirurgico bilaterale di stabilizzazione della caviglia.
  • Pazienti che sono stati trattati con altri farmaci correlati nei 3 mesi precedenti l'arruolamento.
  • Avere una storia di abuso di droghe; avere una storia di dipendenza da alcol negli ultimi 3 mesi.
  • Soggetti positivi per anticorpi anti-sifilide e anti-HIV.
  • Soggetti la cui radiografia del torace e l'ecografia B mostrano tumori.
  • Pazienti con scarsa compliance e impossibilitati a completare il follow-up dello studio.
  • Pazienti che non accettano di partecipare allo studio.
  • Altri fattori non sono adatti per l'inclusione.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Gruppo di trattamento Epalrestat
Epalrestat; Compressa; 50mg; tre volte al giorno; 36 mesi
Droga: Epalrestat
I pazienti nel gruppo di trattamento sono intervenuti con le compresse di Epalrestat.
Altri nomi:
  • Epalrestat Tablets（YANGTZE River Pharmaceutical Group Nanjing Pharmaceutical. Co., Ltd.）
Nessun intervento: gruppo di controllo
Nessun intervento

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Livelli sierici di sorbitolo
Lasso di tempo: 36 mesi
Cambiamenti dei livelli sierici di sorbitolo a 6, 12, 24 e 36 mesi
36 mesi
Punteggi ONLS (Overall Neuropathy Limitations Scale).
Lasso di tempo: 36 mesi
Variazioni nei punteggi della scala ONLS a 6, 12, 24 e 36 mesi, Il punteggio totale per il braccio è di 5 punti e 7 per la gamba; il punteggio totale va da 0 punti (nessuna disabilità) a 12 punti (disabilità)
36 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Il test del cammino sui 10 metri (10MWRT)
Lasso di tempo: 36 mesi
Cambiamenti nel test del cammino di 10 metri (10MWRT) a 6, 12, 24 e 36 mesi
36 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

The Third Xiangya Hospital of Central South University

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Anticipato)

1 aprile 2023

Completamento primario (Anticipato)

1 aprile 2026

Completamento dello studio (Anticipato)

1 aprile 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

13 febbraio 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

8 marzo 2023

Primo Inserito (Effettivo)

21 marzo 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

18 aprile 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

16 aprile 2023

Ultimo verificato

1 aprile 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • quick22474

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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